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Leber遗传性视神经病变的治疗或许不再是难题:GS010的REVERSE III期试验数据即将公布

2019/3/17

[神经科, 眼科] Leber遗传性视神经病变的治疗或许不再是难题:GS010的REVERSE III期试验数据即将公布

GenSight是一家专注于开发视网膜神经退行性疾病和中枢神经系统疾病创新基因疗法的生物制药公司,近日宣布GS010的REVERSE III期临床试验结果将于2019年3月16日至21日在第45届北美神经眼科学会(NANOS)年会上公布。

浙江大学与默克建立CRISPR合作关系

2019/3/17

[产经] 浙江大学与默克建立CRISPR合作关系

3月14日, 默克公司宣布和浙江大学建立CRISPR核心合作伙伴关系,浙江大学将首次在国内引进默克CRISPR矩阵型全基因组文库来发现基因与特定生物学功能的相关性。 “我们的CRISPR核心合作伙伴项目为一流科研机构的顶尖科学家们提供了一个集默克的专业技术支持、业界享有盛誉…

指南下载 指南

2019/3/17

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相关主要疾病的中国,美国,以及欧洲指南,均进行全面收录,通过APP可以直接下载指南,随时随地阅读浏览!

2019最受关注的海外医疗健康A轮10大投融资事件

2019/3/6

[政策与人文] 2019最受关注的海外医疗健康A轮10大投融资事件

Cydan宣布推出Tiburio Therapeutics Inc.(Tiburio)公司,获得的3100万美元A轮融资

首届药明康德健康产业论坛于上海成功举办

2019/3/5

[药械, 美通社] 首届药明康德健康产业论坛于上海成功举办

今日,首届“药明康德健康产业论坛”于上海静安瑞吉酒店隆重开幕。此次论坛吸引了2000多家企业和组织的5000余位业界人士报名参会,覆盖全球20多个国家和地区。来自医药健康行业顶尖的科学家、企业家、创新创业者、投资人齐聚一堂,共同见证产业的先锋力量。首届药明康德健…

MYO-101基因疗法治疗肢带肌营养不良症的积极结果

2019/2/28

[骨科, 儿科, 普通外科] MYO-101基因疗法治疗肢带肌营养不良症的积极结果

Sarepta制药公司本周三透露,2型肢带型肌营养不良症(LGMD2E)基因治疗候选药物MYO-101在3名患者的I / IIa期研究中展现了积极的阳性结果。

2000万罕见病人的困局与破局

2019/2/28

[政策与人文] 2000万罕见病人的困局与破局

“药太贵了,我们一次也用不起,只能眼睁睁看着儿子的身体越来越差。”昨天下午,由福建省立医院举办的罕见病医生患者交流会上,罕见病庞贝氏症患者小威(化名)的妈妈黄女士一边说,一边掩面而泣。像小威这样的罕见病患者,在我国这样的人口大国中,其实总体人群并不少。…

“绕开”致病蛋白!预防老年痴呆症的基因疗法试验即将启动

2019/2/27

[老年医学] “绕开”致病蛋白!预防老年痴呆症的基因疗法试验即将启动

将来有一天,APOE4患者去看医生,一次性注射APOE2,或许就能预防阿尔茨海默症。

首个!Amicus庞培病疗法获突破性疗法认定

2019/2/27

[神经科] 首个!Amicus庞培病疗法获突破性疗法认定

日前,Amicus Therapeutics公司宣布,美国FDA授予其在研疗法AT-GAA突破性疗法认定,用于治疗晚发型庞培病(Pompe disease)。庞培病是由于酸性α-葡萄糖苷酶(GAA)缺失而造成的是一种遗传性溶酶体贮积症。AT-GAA是第一款获得FDA突破性疗法认定的庞培病在研疗法。

权威发布:《麻省理工科技评论》2019年“全球十大突破性技术”

2019/2/27

[政策与人文] 权威发布:《麻省理工科技评论》2019年“全球十大突破性技术”

比尔·盖茨先生所说,看过这些突破性技术之后,你会觉得“美好的未来,值得我们为之奋斗”。

罗氏以43亿美元收购基因治疗公司Spark Therapeutics

2019/2/25

[血液科, 政策与人文] 罗氏以43亿美元收购基因治疗公司Spark Therapeutics

罗氏以每股114.50美元,总计43亿美元现金收购基因疗法公司Spark Therapeutics,该交易预计将在第二季度完成。

基因疗法OTL-101治疗ADA-SCID的可行性

2019/2/24

[内分泌科, 风湿免疫科, 儿科] 基因疗法OTL-101治疗ADA-SCID的可行性

Orchard Therapeutics是一家领先的生物制药公司,致力于通过创新的基因疗法改变患有严重和危及生命的罕见疾病,近日Orchard将公布来自登记试验的20名患者的随访数据,该试验评估了OTL-101(一种自体、离体、造血干细胞基因疗法)用于治疗因腺苷脱氨酶缺乏引起的严重联合免…

英国医生开创基因疗法 治疗老年性黄斑病变

2019/2/23

[政策与人文] 英国医生开创基因疗法 治疗老年性黄斑病变

据《澳大利亚人报》2月19日报道,英国外科医生近期开展了一项基因治疗手术来治疗在发达国家中最常见的导致视力受损的疾病——老年黄斑病变。这也是世界首例此类手术。报道说,年龄相关性黄斑变性(AMD)是与年龄相关的致盲的重要眼病之一,会导致患者视网膜中央黄斑细胞的退…

英国实施全球首例老年黄斑变性基因疗法手术

2019/2/22

[老年医学, 眼科, 转化医学] 英国实施全球首例老年黄斑变性基因疗法手术

英国牛津大学日前发布公报说,该校学者实施了全球首例针对老年黄斑变性的基因疗法手术。如果未来疗效得到确认,将可能为许多因这种疾病而失明的人带来福音。

Ultragenyx宣布DTX401基因治疗Ia型糖原贮积病的第一组1/2期研究数据为阳性

2019/2/22

[内分泌科] Ultragenyx宣布DTX401基因治疗Ia型糖原贮积病的第一组1/2期研究数据为阳性

Ultragenyx公司的DTX401(一种基于腺相关病毒(AAV)的基因疗法)正处于1/2期临床研究治疗Ia型糖原贮积病(GSDIa)。治疗24周后,参加组1治疗的三名患者均得到显着改善。

日本即将批准诺华CAR-T药物Kymriah上市,可能纳入日本国民健康保险系统

2019/2/22

[政策与人文] 日本即将批准诺华CAR-T药物Kymriah上市,可能纳入日本国民健康保险系统

昨天,日本卫生部的专家小组初步批准两款备受期待的基因疗法,分别是诺华的CAR-T疗法Kymriah,以及AnGes公司的基因疗法Collategene(用于治疗严重肢体缺血)。

十种罕见病:系统性硬化、亨廷顿舞蹈症、糖原累积症等研究进展

2019/2/22

[药械, 政策与人文] 十种罕见病:系统性硬化、亨廷顿舞蹈症、糖原累积症等研究进展

1.系统性硬化(SSc)、皮肌炎(DM)Corbus与Kaken公司合作开发和商业化Lenabasum以治疗系统性硬化和皮肌炎。Corbus Pharmaceuticals Holdings公司近日宣布与Kaken Pharmaceutical公司建立战略合作,在日本开发和商业化研究性药物lenabasum,以治疗罕见而严重的自身免疫性…

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2019 ACOG实践简报:妊娠期血小板减少症(No.207)

2019年3月,美国妇产科医师学会(ACOG)发布了妊娠期血小板减少症管理实践指南,妊娠期血小板减少可有多…

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