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FDA授予Prevail公司的帕金森基因疗法快速通道指定

2019-7-13

[神经科, 老年医学, 神经外科] FDA授予Prevail公司的帕金森基因疗法快速通道指定

美国食品和药物管理局(FDA)已授予Prevail Therapeutics公司的帕金森病候选药物PR001 快速通道指定,用于GBA1突变的患者,该类患者占帕金森病患者的7%至10%。

2019年国际血栓和止血学会(ISTH):uniQure的B型血友病基因疗法展现出长达3年的临床益处和耐受性

2019-7-8

[血液科, 转化医学, 医学知识] 2019年国际血栓和止血学会(ISTH):uniQure的B型血友病基因疗法展现出长达3年的临床益处和耐受性

在2019年第27届国际血栓和止血学会(ISTH)上,基因治疗公司uniQure NV公布其用于治疗严重B型血友病患者的AAV5基因疗法AMT-061的II期研究结果,对三名患者长达36周的随访后,FIX活性高达正常值的54%,平均值为正常值的45%。

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2019-7-8

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2019年国际血栓形成和止血学会(ISTH)大会,辉瑞/Sangamo的A型血友病基因疗法显示出持续增加的凝血因子VIII水平

2019-7-8

[血液科, 转化医学, 医学知识] 2019年国际血栓形成和止血学会(ISTH)大会,辉瑞/Sangamo的A型血友病基因疗法显示出持续增加的凝血因子VIII水平

结果显示该基因疗法具有良好的耐受性,且凝血因子VIII(FVIII)活性水平呈剂量依赖性增加。两名严重血友病A患者服用最高剂量的SB-525已达到正常的FVIII水平。具体而言,在输注6周后,通过一步凝血测定法测量的两名患者达到140%和94%的正常FVIII水平,并且通过显色测定法…

Freeline公司肝脏靶向的AAV基因疗法,在临床前数据中展现出治疗戈谢病的潜力

2019-7-7

[肝病, 转化医学, 医学知识] Freeline公司肝脏靶向的AAV基因疗法,在临床前数据中展现出治疗戈谢病的潜力

Freeline基因治疗生物技术公司,在Auvergne的欧洲戈谢病工作组(EWGGD)上提供其戈谢病基因治疗候选药物FLT200的临床前数据。FLT200是一种用于治疗1型戈谢病的肝脏靶向腺相关病毒(AAV)基因疗法,旨在提高戈谢病患者体内巨噬细胞中β-葡萄糖脑苷脂酶(GCase)的水平。

2019年上半年获批新药中的“首例”

2019-7-3

[肿瘤科, 精神心理科, 医学知识] 2019年上半年获批新药中的“首例”

根据FDA药物评估和研究中心(CDER)的数据统计,2019年上半年,FDA总计批准了13款创新药。这一统计并不包括基因和细胞疗法。而FDA生物制剂评估和研究中心(CBER)的数据表明,2019年上半年,FDA还批准了一款基因疗法和一款疫苗。今年获批的新药中有多个“首例”。今天药明…

辉瑞的Duchenne肌营养不良症基因疗法1b期展现出药效,但是安全问题引发了竞争对手股价上涨

2019-7-2

[神经科, 儿科, 神经外科] 辉瑞的Duchenne肌营养不良症基因疗法1b期展现出药效,但是安全问题引发了竞争对手股价上涨

辉瑞的Duchenne肌营养不良症(DMD)基因疗法在1b期临床实验中已显示出疗效,但是安全问题也引发了关注,同时也导致其竞争对手股价的上涨。

Duchenne肌营养不良症:辉瑞基因疗法的早期数据

2019-6-29

[神经科, 儿科, 报道] Duchenne肌营养不良症:辉瑞基因疗法的早期数据

辉瑞公司近日公布了PF-06939926的初始Ib期研究数据,结果显示实验性基因疗法导致男性Duchenne肌营养不良症(DMD)中微小肌营养不良蛋白表达增加。

复发胶质母细胞瘤治疗的最新进展

2019-6-29

[肿瘤科, 神经科, 神经外科] 复发胶质母细胞瘤治疗的最新进展

Ziopharm Oncology公司近日宣布开始进行II期临床试验,以评估基因疗法(IL-12受控表达系统)与PD-1抗体Libtayo联合用于成人复发性或进行性胶质母细胞瘤(rGBM)的有效性和安全性。多中心试验将在美国约10家专门治疗脑癌的医院进行。

【盘点】2019年6月28日Blood研究精选

2019-6-28

[肿瘤科, 血液科, Blood] 【盘点】2019年6月28日Blood研究精选

2019年6月28日Blood研究精选

并购复苏!渤健、uniQure、AZ等谁是大型药企下一个目标?

2019-6-27

[政策与人文, 报道] 并购复苏!渤健、uniQure、AZ等谁是大型药企下一个目标?

6月25日晚间,艾伯维与艾尔建联合宣布,双方已签订一项最终交易协议,艾伯维将以现金加股票交易方式收购艾尔建,交易总价约630亿美元,对应每股188.24美元,较艾尔建周一收盘价溢价45%。

基因疗法的时代来了?数据盘点近10年来发展趋势

2019-6-25

[肿瘤科, 神经科, 血液科] 基因疗法的时代来了?数据盘点近10年来发展趋势

种种迹象表明,基因疗法领域在经历20年前的挫折之后不但已经复苏,而且正在进入蓬勃发展的新时代。日前,DealForma对这一领域过去十年里出现的研发合作,M&A,和研发授权协议等投融资活动进行了统计。今天,药明康德内容团队将与读者分享从这些数据中获得的洞见。

全球最具价值潜在性TOP5重症候选药

2019-6-21

[药械, 急重症科, 报道] 全球最具价值潜在性TOP5重症候选药

Evaluate Pharma的一份最新报告预测并评估了至2024年将成为全球最具市场价值的十大潜在重磅疾病晚期治疗药物。以下将为大家盘点全球最具价值潜在性TOP5重磅晚期畅销药。

局部基因疗法KB105治疗转谷氨酰胺酶-1缺乏常染色体隐性遗传性先天性鱼鳞病

2019-6-16

[内分泌科, 风湿免疫科, 皮肤性] 局部基因疗法KB105治疗转谷氨酰胺酶-1缺乏常染色体隐性遗传性先天性鱼鳞病

Krystal是一家开发皮肤病药物的基因治疗公司,近日宣布它已向美国FDA提交了一份研究性新药(IND)申请,以启动KB105的I/II期临床试验,KB105是一种基于HSV-1的基因疗法,旨在为患有转谷氨酰胺酶-1(TGM1)缺陷的常染色体隐性遗传性先天性鱼鳞病(ARCI)的患者提供TGM1基因…

2019年最贵10大药物

2019-6-16

[药械, 报道] 2019年最贵10大药物

近日,美国知名处方药比价网站GoodRx发布了2019年最昂贵的10大药物。

Lentivector基因疗法治疗X连锁严重联合免疫缺陷

2019-6-12

[风湿免疫科, 儿科, MedSci动态] Lentivector基因疗法治疗X连锁严重联合免疫缺陷

SIRION公司近日宣布,美国国家过敏和传染病研究所(NIAID)将与SIRION签署许可协议,授权SIRION的LentiBOOST™技术,以提高Lentivector基因疗法治疗X连锁严重联合免疫缺陷的有效性。

Biogen公司8亿美元收购Nightstar,以获取其眼科疾病的基因疗法管线

2019-6-7

[儿科, 老年医学, 眼科] Biogen公司8亿美元收购Nightstar,以获取其眼科疾病的基因疗法管线

Biogen宣布已完成收购Sycona的Nightstar Therapeutics,这是一家临床阶段基因治疗公司,专注于使用腺相关病毒(AAV)基因疗法治疗遗传性视网膜疾病。

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