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RNAi疗法givosiran治疗急性<font color="red">肝</font><font color="red">性</font><font color="red">卟啉</font><font color="red">症</font>的晚期研究达到主要终点

RNAi疗法givosiran治疗急性卟啉的晚期研究达到主要终点

Alnylam制药本周三(2019年3月6日)报道,用于治疗急性卟啉(AHP)的研究RNAi疗法givosiran的III期研究符合其主要疗效终点和许多次要目标。

网络 - 肝性卟啉症,givosiran,RNAi - 2019-03-07

J INTERN MED:急性<font color="red">肝</font><font color="red">卟啉</font><font color="red">症</font>和癌症的风险!

J INTERN MED:急性卟啉和癌症的风险!

AHP与肾脏肿瘤和子宫内膜癌之间的相关应该进行进一步的研究。

MedSci原创 - 急性肝卟啉症,癌症,风险 - 2017-08-20

2021 比利时专家共识声明:急性<font color="red">肝</font><font color="red">卟啉</font><font color="red">症</font>

2021 比利时专家共识声明:急性卟啉

急性卟啉是由于卟啉代谢紊乱所引起的间歇发作腹痛、呕吐、便秘及神经精神症状等一系列症候群。本文主要针对AHP的病理生理学、临床表现以及流行病学、治疗等内容进行简要概述。

Acta Clin Belg - 急性肝卟啉症 - 2021-10-29

2017 急性<font color="red">肝</font><font color="red">卟啉</font><font color="red">症</font>的评估和长期管理建议

2017 急性卟啉的评估和长期管理建议

急性卟啉是由于卟啉代谢紊乱所引起的间歇发作腹痛、呕吐、便秘及神经精神症状等一系列症候群。由于其临床表现于其他临床常见病症相似,其诊断经常错过或延迟。本文的主要目的是为急性卟啉患者的监测和管理提供框架从而确保患者得到最优结局。

Hepatology. 2017 Jun - 急性肝卟啉症 - 2017-09-08

J INTERN MED:急性<font color="red">肝</font><font color="red">卟啉</font><font color="red">症</font>患者发生原发性肝癌的风险

J INTERN MED:急性卟啉患者发生原发性肝癌的风险

对50岁以上有活动AIP病史的患者应进行定期原发性肝癌监测。

MedSci原创 - 原发性肝癌,急性肝卟啉症 - 2022-02-09

NEJM:Givosiran治疗急性间歇<font color="red">性</font><font color="red">卟啉</font><font color="red">症</font>

NEJM:Givosiran治疗急性间歇卟啉

Givosiran治疗可降低急性间歇卟啉患者发病率

MedSci原创 - givosiran,急性间歇性卟啉症,ALAS1 - 2020-06-11

Alnylam的第二款RNAi药物Givlaari,获得欧盟批准治疗<font color="red">肝</font><font color="red">卟啉</font><font color="red">症</font>

Alnylam的第二款RNAi药物Givlaari,获得欧盟批准治疗卟啉

Alnylam的Givlaari获得欧洲委员会批准用于治疗急性卟啉,这是Alnylam公司第二种在欧洲获批的RNA干扰(RNAi)药物。该RNAi药物靶向氨基乙酰丙酸合酶1(ALAS1)基因。

MedSci原创 - Alnylam,第二款RNAi药物,Givlaari,欧盟批准,肝卟啉症 - 2020-03-05

FDA批准Alnylam的RNAi疗法givosiran治疗罕见遗传病——急性<font color="red">肝</font><font color="red">卟啉</font><font color="red">症</font>

FDA批准Alnylam的RNAi疗法givosiran治疗罕见遗传病——急性卟啉

美国食品药品监督管理局(FDA)已批准Alnylam Pharmaceuticals 公司的givosiran用于治疗患有急性卟啉的成年患者,这是一种遗传性疾病,患者的血红素生成过程中形成有毒的卟啉分子结合血液中的氧气

MedSci原创 - FDA批准,Alnylam,RNAi疗法,givosiran,遗传性罕见病,急性肝卟啉症 - 2019-11-23

J Hepatology: 肝细胞β-连环蛋白的丧失可以保护小鼠免于实验<font color="red">性</font><font color="red">卟啉</font><font color="red">症</font>相关的<font color="red">肝</font>损伤

J Hepatology: 肝细胞β-连环蛋白的丧失可以保护小鼠免于实验卟啉相关的损伤

卟啉(Porphyrias)是由血红素生物合成酶的异常引起的,它可导致肝硬化和肝细胞癌。在小鼠中,这种疾病可以通过给予含有3,5-二乙氧基羰基-1,4-二氢可乐定(DDC)的饮食来进行模型制作,该饮食引起卟啉中间体的积累,导致肝胆损伤。

MedSci原创 - heme,biosynthesis,Porphyrin,Ductular,proliferation - 2018-12-17

急性<font color="red">卟啉</font><font color="red">症</font>的关键术语和定义:欧洲<font color="red">卟啉</font><font color="red">症</font>网络领导的国际德尔菲共识的结果

急性卟啉的关键术语和定义:欧洲卟啉网络领导的国际德尔菲共识的结果

就描述急性卟啉的 9 个重要术语的定义达成一致代表了卟啉社区向前迈出的重要一步。它将有助于更准确地比较卟啉中心和临床试验的结果,并为制定循证临床指南提供强有力的框架。

Journal of Inherited Metabolic Disease - 急性卟啉症 - 2023-04-24

红细胞生成性原<font color="red">卟啉</font><font color="red">症</font>和 X 连锁原<font color="red">卟啉</font><font color="red">症</font>诊断和管理的循证共识指南

红细胞生成性原卟啉和 X 连锁原卟啉诊断和管理的循证共识指南

Porphyrias Consortium of the Rare Diseases Clinical Research Network发布共识指南:红细胞生成性原卟啉和 X 连锁原卟啉诊断和管理

J Am Acad Dermatol . - 罕见病,红细胞生成性原卟啉症,卟啉症 - 2022-08-31

J Periodontol:牙龈<font color="red">卟啉</font>单胞菌脂多糖对非酒精<font color="red">性</font>脂肪<font color="red">肝</font>的影响

J Periodontol:牙龈卟啉单胞菌脂多糖对非酒精脂肪的影响

非酒精脂肪(NASH)是可发展成肝硬化的慢性肝病之一。本研究的目的是研究牙龈卟啉单胞菌脂多糖(LPS)对NASH发病的影响,并确定在牙龈卟啉单胞菌中生物合成的双放射标记LPS(R-LPS)的生物分布。

MedSci原创 - 牙龈卟啉单胞菌,脂多糖,非酒精性脂肪肝 - 2018-09-25

靶向RNA干扰疗法能有效减少<font color="red">卟啉</font><font color="red">症</font>发作

靶向RNA干扰疗法能有效减少卟啉发作

急性卟啉(Acute Hepatic Porphyrias,AHP)是一种罕见的代谢紊乱,主要是常染色体显性遗传,由负责血红素合成的八种酶之一的遗传突变引起。急性卟啉包括若干亚型:急性间歇卟啉(acute intermittent porphyria, AIP),遗传卟啉病(hereditary coproporphyria, HCP)和斑驳卟啉

药明康德 - RNA干扰,卟啉症 - 2017-06-02

比利时急性卟啉专家共识声明 2021

急性卟啉 (AHP) 是一组四种不同的罕见至极罕见、严重使人衰弱、有时甚至致命的疾病,它们严重影响患者的生活:5-氨基乙酰丙酸 (ALA) 脱水酶缺乏卟啉 (ADP)、急性间歇卟啉 ( A

Acta Clin Belg . 2021 Aug 7;1-7. - 急性肝卟啉症,肝卟啉症 - 2021-08-12

2017 急性卟啉的评估和长期管理建议

急性卟啉是由于卟啉代谢紊乱所引起的间歇发作腹痛、呕吐、便秘及神经精神症状等一系列症候群。由于其临床表现于其他临床常见病症相似,其诊断经常错过或延迟。本文的主要目的是为急性卟啉患者的监测和管理提供框架从而确保患者得到最优结局。

Hepatology. 2017 Jun 12. - 急性肝卟啉症 - 2017-09-08

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