NEJM：RNA干扰治疗遗传性转胸腺肽淀粉样变性
研究认为Patisiran可改善遗传性转胸腺肽淀粉样变性患者的多种临床指标
MedSci原创 - 遗传性转胸腺肽淀粉样变性，RNA，Patisiran - 2018-07-06
《JAMA》:Eplontersen治疗遗传性转甲状腺素蛋白淀粉样变性多发性神经病
与历史安慰剂组相比，Eplontersen治疗组表现出显著降低的转甲状腺素蛋白浓度、较少的神经病损害和较好的生活质量变化。
MedSci原创 - 转甲状腺素蛋白淀粉样变性 - 2023-11-01
NEJM：Inotersen治疗遗传性运甲状腺素蛋白淀粉样变性
Inotersen可改善遗传性运甲状腺素蛋白淀粉样变性患者的神经系统功能和生活质量
MedSci原创 - 遗传性运甲状腺素蛋白淀粉样变性，反义核苷酸，Inotersen - 2018-07-05
Lancet Neurol：Patisiran治疗遗传性转甲状腺素蛋白淀粉样变性长期效果及安全性研究
在为期12个月的长期研究中，遗传性转甲状腺素蛋白淀粉样变性患者接受Patisiran治疗后可维持临床改善，且安全性良好
MedSci原创 - Patisiran，遗传性转甲状腺素蛋白淀粉样变性 - 2020-11-17
2022 爱尔兰和英国专家共识：遗传性ATTR淀粉样变性患者的临床和遗传性评估
遗传性转甲状腺素介导的淀粉样变性 (hATTR)依据TTR基因突变及其在个体的外显率而有所不同致使临床表现具有异质性而难以早期诊断。本文主要针对遗传性ATTR淀粉样变性患者的临床和遗传性评估提供共识建
Adv Ther - 遗传性ATTR淀粉样变性 - 2022-04-16
2020 多中心意大利共识建议：遗传性转甲状腺素淀粉样变性的症状前基因检测
遗传性转甲状腺素淀粉样变性是一种迟发性怅然儿童显性遗传病，由细胞外逐渐沉积转甲状腺素淀粉样纤维引起，可导致器官损伤和死亡。本文主要针对遗传性转甲状腺素淀粉样变性的症状前基因检测提供共识建议。
Orphanet J Rare Dis . 2020 Dec 14;15(1):348. - 甲状腺素 - 2020-12-31
2023 意大利专家组建议：遗传性转甲状腺素蛋白淀粉样变性胃肠道症状的识别和管理
本文主要针对ATTRv胃肠道症状的识别和管理提供专家指导建议。
Dig Liver Dis - 遗传性转甲状腺素蛋白淀粉样变性胃肠道症状 - 2023-12-19
2024 专家建议：遗传性转甲状腺素蛋白淀粉样变性合并多发性神经病的诊断和治疗
遗传性转甲状腺素蛋白淀粉样变性是一种罕见的、多系统的、进行性的、致命疾病，以多神经病变为主要表现。本文主要针对遗传性转甲状腺素蛋白淀粉样变性合并多发性神经病的识别、监测和治疗提供专家建议。
Muscle Nerve - 遗传性转甲状腺素蛋白淀粉样变性 - 2024-01-05
2023 NICE 技术鉴定指导意见：用于治疗遗传性转甲状腺素蛋白相关淀粉样变性的 Vutrisiran【TA868】
关于 vutrisiran (Amvuttra) 治疗成人遗传性转甲状腺素蛋白相关淀粉样变性的循证建议。
NICE官网 - 遗传性转甲状腺素蛋白相关淀粉样变性 - 2023-02-20
Neurology：获得性转甲状腺素蛋白淀粉样变性的临床特征
由此可见，由于从DLT到疾病发作的时间范围较广，而且DLT受者的临床特征不同于肝脏供体，所以需要仔细监测ATTv肝移植的DLT受者。
MedSci原创 - 获得性转甲状腺素蛋白淀粉样变性，临床特征 - 2019-09-12
FDA批准vutrisiran治疗成人遗传性转甲状腺素蛋白淀粉样变性伴多发性神经病（hATTR-PN），这是第5款siRNA药物
近日，全球领先的 RNAi 疗法公司
bioSeedin柏思荟 - 遗传性转甲状腺素蛋白淀粉样变性 - 2022-06-17
Neurology：遗传性转甲状腺素淀粉样变性患者与Val122Ile、Leu58His和晚发性Val30Met变异相关的表型
hATTR是罕见的常染色体显性遗传性全身性疾病，有不同外显性和临床表现。虽然V122I被认为是一种心脏病，但周围神经病变是常见的，并且与临床相关。CTS病史和阳性的Romberg征是有帮助的诊断线索。
MedSci原创 - 周围神经病变，遗传性甲状腺激素性淀粉样变性，多系统疾病 - 2023-05-09
Lancet Neurology：Patisiran治疗遗传性甲状腺素运载蛋白介导的多发性神经病性淀粉样变的长期安全性和有效性结果
遗传性甲状腺素运载蛋白介导的淀粉样变性，也称为ATTRv淀粉样变性，是一种罕见的遗传性进行性疾病。
网络 - Patisiran，甲状腺素运载蛋白，多发性神经病变淀粉样变 - 2021-01-21
【盘点】NEJM 7月原始研究第一期汇总
【1】RNA干扰治疗遗传性转胸腺肽淀粉样变性DOI：10.1056/NEJMoa1716153Patisiran是一种在研RNA干扰药物，可特异性地抑制转胸腺肽的肝合成。近日一项III期临床研究中，研究人员招募遗传性经胸腺肽淀粉样变性伴多发性神经病患者，随机接受每公斤体重0.3mg的Patisiran或安慰剂，每3周1次。
MedSci原创 - 2018-07-21
美药管局批准首款小干扰RNA药物
美国食品和药物管理局日前批准首款小干扰ＲＮＡ药物，用于治疗患有遗传性转甲状腺素蛋白淀粉样变性的成年患者。
新华网 - FDA，首款，小干扰RNA药 - 2018-08-13
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