PNAS：AAV2 / 9病毒疗法延迟ALS疾病发作
超氧化物歧化酶（SOD1）的突变引起肌萎缩侧索硬化症（ALS），这是一种神经退行性疾病，其特征在于上运动神经元和下运动神经元的丧失。
MedSci原创 - AAV，ALS - 2019-07-06
ESC 2015：AAV1/SERCA2a治疗不能改善患者预后（CUPID2研究）
CUPID 2研究结果公布。该研究评估了经皮冠脉内应用基因治疗AAV1/SERCA2a（采用腺相关病毒携带SERCA2a基因的方法）对存在中到重度心力衰竭(HF)症状及射血分数降低的患者临床转归的影响，并评价其安全性。结果显示，AAV1/SERCA2a治疗不能减少复发，延长出现终末期事件的时间。这项研究结果也为心肌疾病的基因治疗打上问号。 研究纳入
中国医学论坛报 - ESC2015，CUPID2研究，基因治疗 - 2015-09-08
Diabetes Care：低滴度GAD抗体的肥胖和2型糖尿病患者减肥手术后血糖控制良好
当主要目的是缓解糖尿病时，T2D患者低滴度的GAD和保留C肽不应成为减肥手术的顾虑因素。
MedSci原创 - 肥胖，2型糖尿病，血糖控制，减肥手术，低滴度GAD抗体 - 2020-12-14
Lancet：AAV2基因治疗RPE65突变引起失明安全且疗效持久
在一项剂量递增的阶段1的研究中，对于由RPE65突变引起的遗传性视网膜营养不良个体，含有RPE65基因（AAV2-hRPE65v2）的重组腺相关病毒（AAV）载体进行单侧视网膜下注射已经显示出安全性和有效性这一发现，并且伴随疾病的双向性和治疗中的预期用途，促使研究人员来确定参加阶段1研究的患者中使用AAV2-hRPE65v2管理对侧眼睛的安全性。原始出处：Jean Bennett,Jennife
MedSci原创 - AAV2，RPE65突变 - 2016-07-01
Science Translational Medicine：AAV-2免疫特征在病因不明的儿童严重急性肝炎中显著
本文研究发现AAV-2可能是病因不明的严重急性肝炎的病原。
MedSci原创 - 儿童严重急性肝炎，AAV-2 - 2023-08-01
Lancet：AAV2载体基因组表达VEGF中和蛋白sFLT01的安全性研究
AAV2-sFLT01具有较好的耐受性和安全性，其疗效需进一步验证
MedSci原创 - 黄斑变性，VEGF，AAV2载体基因组 - 2017-05-17
Diabetologia：1型糖尿病的GAD-alum免疫疗法可扩展双功能Th1 / Th2自反应性CD4 T细胞
抗原特异性治疗旨在改变1型糖尿病的炎性T细胞反应，恢复免疫耐受。
MedSci原创 - 1型糖尿病；GAD-alum免疫疗法 - 2020-07-27
Ultragenyx宣布其AAV基因疗法DTX401，用于Ia型糖原性贮积病的1/2期确证研究组的阳性数据
队列3中的所有三名患者均对治疗产生了应答，并显示出玉米淀粉需求量的快速降低。
MedSci原创 - AAV基因疗法DTX401，Ia型糖原性贮积病 - 2020-05-17
Mol Ther：重组腺相关病毒AAV2(quad Y-F)介导的脑源性神经营养因子基因疗法的局部磁传递可恢复噪音损伤后的听力
噪声引起的听力损失（NIHL）后的听阈变化可以是暂时的或永久的。永久性NIHL是由耳蜗毛细胞不可修复的损伤引起的。另一方面，尽管在暂时性NIHL中毛细胞损伤和阈值变化会迅速恢复，但研究表明，
MedSci原创 - 基因疗法，听力，磁传递 - 2021-08-12
Sci Transl Med：重磅！《Science》子刊：有望从基因层面治愈帕金森病
近日，来自Feinstein医学研究所的David Eidelberg教授领导的研究团队发现新型基因疗法可大大改善帕金森患者的临床症状，其最新的研究成果发表于《Science Translational Medicine》杂志。
转化医学网 - 基因治疗，帕金森，AAV2-GAD - 2018-12-02
Nat Neurosci：人脑类器官神经振荡和癫痫样改变的鉴别
利用类器官融合技术将单独生成的皮质和皮质下类器官结合起来，源于H9hESC或野生型iPSC系通过图1a分化方案定向于Cx（大脑皮层）或GE（神经节隆起）身份，类器官表现出皮质特征。
brainnew神内神外 - 融合脑类器官的制备与表征，神经发生和命运的改变 - 2022-09-29
JNNP:高滴度GAD65抗体的临床谱
谷氨酸脱羧酶-65（GAD65）是合成γ-氨基丁酸所需的酶，γ-氨基丁酸是一种主要的中枢神经系统抑制性神经递质。针对GAD65的抗体是1型糖尿病（T1DM）的生物标记物。血清中
MedSci原创 - GAD65，高滴度，临床谱 - 2021-03-08
2011 NICE 成人广泛性焦虑障碍和惊恐障碍（伴或不伴广场恐惧症）指南
2011-01-26
2013 NICE 159 临床指南:社交焦虑障碍的诊治临床指南
guidance.nice.org.uk - 2013-05-22
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