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Astellas斥资30亿美元收购<font color="red">Audentes</font>,将基因治疗作为核心重点

Astellas斥资30亿美元收购Audentes,将基因治疗作为核心重点

Astellas以30亿美元的价格收购了Audentes Therapeutics,从而进军基因疗法,为其罕见疾病管线增加了晚期候选药物。

MedSci原创 - Astellas,30亿美元收购,Audentes,基因治疗 - 2019-12-06

基因疗法再创医学奇迹 致命肌肉疾病患者暂别呼吸机

基因疗法再创医学奇迹 致命肌肉疾病患者暂别呼吸机

上个月,一项基因疗法里程碑进展刊登在NEJM杂志上。8例X-连锁严重联合免疫缺陷病(X-SCID,一种罕见、致命遗传性疾病)患者在接受基因疗法治疗后,免疫系统功能得到显着改善,且正常生长了2年。5月2日,据Science杂志报道,基因治疗领域再获突破。一种名为AT132的基因疗法对9名出生时患有肌小管肌病(myotubular myopathy, MTM)的男孩产生了惊人的疗效。一名患有X-连

医药魔方Pro - 基因疗法 - 2019-05-06

2020年生物医药领域发展趋势预测

2020年生物医药领域发展趋势预测

2019年,FDA共批准48款创新药,多款first-in-class疗法争相获批,生物类似药快速发展。2019年,医药行业投资热度持续,两起大宗医药并购占据了全年并购金额的2/3,各项技术相继走向成熟,小型药企的临床试验呈现积极结果。步入2020年,生物医药行业将会如何发展,以下五点值得关注。

CPhI制药在线 - 生物医药,发展趋势 - 2020-01-16

基因疗法能破解“天价药”困境吗?

基因疗法能破解“天价药”困境吗?

随着资金涌入相关研发领域,制药公司是否有望找到降低“救命药”成本的新方法?罕见病药物开发此前一直面临商业困境,因为这个市场对应的人数极少,而研发费用极其高昂。尽管全世界只有为数不多的基因疗法获得批准,但自2012年以来,在研基因疗法的数量已经翻了一番。随着资金涌入相关研发领域,制药公司是否有望找到降低“救命药”成本的新方法?研发者需要更多创造性思考。离开米兰的桑拉斐尔医院(San Raffaele

经济学人 - 基因疗法 - 2017-02-14

基因疗法或成罕见病儿童治疗希望

基因疗法或成罕见病儿童治疗希望

当她的儿子Josh患上一种罕见的遗传性肌肉消耗性疾病,X相关肌管肌病(X-linked myotubular myopathy),艾莉森(Alison Frase)记得,自己四处寻找治愈良药。

健点子ihealth - 基因疗法,罕见病,儿童 - 2017-03-22

安斯泰来在美建1亿美元工厂,投资基因疗法

安斯泰来在美建1亿美元工厂,投资基因疗法

安斯泰来公司在其管道中拥有治疗先天性肌病的候选基因疗法,这是一种在婴儿期表现出来的肌肉疾病。

MedSci原创 - 基因疗法,细胞疗法 - 2021-08-03

基因疗法独领风骚,引无数巨头竞折腰!跨国药企积极布局为哪般?

基因疗法独领风骚,引无数巨头竞折腰!跨国药企积极布局为哪般?

“大药厂”多年来一直致力于生产琳琅满目的创新型药物。对于他们而言,基因疗法可能是诞生下一个“奇迹”的地方。基因疗法,顾名思义,就是用正常基因取代有缺陷基因的一种治疗方式,目前已经成为数百种遗传性疾病的潜在治疗方法,比如血友病和肌肉萎缩症等。

医药魔方 - 基因疗法,药物 - 2019-03-27

第24届世界肌肉协会年会:AT132治疗X连锁型肌管肌病的ASPIRO试验取得新阳性数据

Audentes是一家领先的基于AAV的基因药物公司,致力于开发针对严重的罕见神经肌肉疾病的创新疗法,Audentes今天宣布了ASPIRO的新阳性数据,该临床试验评估了AT132治疗X连锁型肌管肌病(

MedSci原创 - ASPIRO试验,AT132,X连锁型肌管肌病 - 2019-10-07

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