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鞘内注射AVXS-101治疗2型SMA患者的STRONG试验取得阳性结果

2019-10-7

[神经科, 儿科, 会议报道] 鞘内注射AVXS-101治疗2型SMA患者的STRONG试验取得阳性结果

诺华公司旗下的AveXis近日公布了STRONG研究中关于AVXS-101鞘内给药的中期数据,证实了年龄较大(≥2岁且<5岁)的2型脊髓性肌萎缩(SMA)患者的HFMSE评分相比于基线平均增加了5.9分,几乎是临床意义阈值的两倍。这些数据已在第24届世界肌肉协会(WMS)年度大会上发表。

诺华天价药存在“人为操纵数据”问题,刚获FDA批准2个月

2019-8-8

[产经, 报道] 诺华天价药存在“人为操纵数据”问题,刚获FDA批准2个月

记者|谢欣 曾因为成为“史上最贵药品”而尚未在国内上市就已经在大众中名噪一时的诺华旗下基因疗法Zolgensma遇到麻烦了。 美国食药监局(FDA)近日针对Zolgensma发布一份《数据准确性问题声明》,声明称于6月28日收到负责生产Zolgensma的诺华子公司AveXis的通知,告知…

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2019-8-8

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诺华一剂210万美元基因疗法有瑕疵,FDA:隐瞒数据问题

2019-8-7

[政策与人文, 转化医学, 报道] 诺华一剂210万美元基因疗法有瑕疵,FDA:隐瞒数据问题

此前的5月24日,美国食品和药物管理局(FDA)批准了首款治疗小儿脊髓型肌肉萎缩症(SMA)的基因疗法Zolgensma。该疗法由瑞士创新药公司诺华制药(Novartis)推出,一剂210万美元(约合人民币1448万元)的“天价”彼时还引发了外界震惊和讨论。然而,两个月之后,诺华或因…

基因疗法的时代来了?数据盘点近10年来发展趋势

2019-6-25

[肿瘤科, 神经科, 血液科] 基因疗法的时代来了?数据盘点近10年来发展趋势

种种迹象表明,基因疗法领域在经历20年前的挫折之后不但已经复苏,而且正在进入蓬勃发展的新时代。日前,DealForma对这一领域过去十年里出现的研发合作,M&A,和研发授权协议等投融资活动进行了统计。今天,药明康德内容团队将与读者分享从这些数据中获得的洞见。

治疗费超1400万元,首款小儿脊髓性肌萎缩症基因疗法获批

2019-5-27

[政策与人文, 报道] 治疗费超1400万元,首款小儿脊髓性肌萎缩症基因疗法获批

近日,诺华公司宣布,FDA已批准了其第一款基因疗法治疗脊髓肌萎缩(SMA)上市,用于治疗两个编码运动神经元生存蛋白(SMN)的SMN1等位基因上携带突变的2岁以下的脊髓性肌肉萎缩症(SMA)患者,一次性治疗,定价为212.5万美元,折合人民币超过1460万元,这也是FDA批准的用…

III期临床结果证实AveXis的基因疗法Zolgensma对I型脊髓性肌萎缩症的有效性

2019-4-17

[神经科, 儿科, MedSci动态] III期临床结果证实AveXis的基因疗法Zolgensma对I型脊髓性肌萎缩症的有效性

Zolgensma是一种基因疗法,通过AAV9病毒载体将健康的人类SMN基因导入患者体内,让患者可以生成正常的SMN蛋白,从而改善运动神经元功能和生存。Zolgensma已经获得FDA授予的突破性疗法认定,孤儿药资格和快速通道资格。

基因疗法独领风骚,引无数巨头竞折腰!跨国药企积极布局为哪般?

2019-3-27

[药械, 报道] 基因疗法独领风骚,引无数巨头竞折腰!跨国药企积极布局为哪般?

“大药厂”多年来一直致力于生产琳琅满目的创新型药物。对于他们而言,基因疗法可能是诞生下一个“奇迹”的地方。基因疗法,顾名思义,就是用正常基因取代有缺陷基因的一种治疗方式,目前已经成为数百种遗传性疾病的潜在治疗方法,比如血友病和肌肉萎缩症等。

这7款今年上市的新药,有望在5年内成为重磅

2019-3-25

[药械, 报道] 这7款今年上市的新药,有望在5年内成为重磅

2019年将有多项创新药上市,其中不乏可能达到重磅药(blockbuster drug)资格的产品。哪些新药可能成为未来的重磅药物,这些新药又有什么特点?近日科睿唯安推出了《最值得关注的药物预测》报告,列举了7款在2019年值得关注的上市新药,并且认为它们在2023年有可能成为重…

美国癌症死亡率25年狂降27%背后的残酷

2019-2-20

[肿瘤科, 政策与人文, 报道] 美国癌症死亡率25年狂降27%背后的残酷

2019年1月初,影响因子高达 244.585 的世界顶尖期刊 CA: A Cancer Journal for Clinicians 发布了最新版《癌症统计 2019》。报告显示,1991 年美国癌症死亡率为 215.1/10 万人,而接下来的 25 年里,这一比率稳步下降每年约 1.5 个百分点,到 2016 年降到 156/10 万人。…

诺华大转身?裁员2200名、聚焦细胞与基因治疗

2018-9-26

[产经, 报道] 诺华大转身?裁员2200名、聚焦细胞与基因治疗

25日,诺华宣布,计划未来四年内其总部瑞士裁减约2200个工作岗位,主要涉及药品生产和市场部门,以提振盈利能力,和配合细胞与基因疗法生产基地工程的筹建。 目前,诺华在瑞士共拥有约1.3万名员工。该公司计划在巴塞尔、施泰因、洛迦诺和施韦泽哈勒的生产基地裁减…

全球25大药企排名新鲜出炉 江苏恒瑞医药榜上有名

2018-9-22

[药械, 政策与人文, 报道] 全球25大药企排名新鲜出炉 江苏恒瑞医药榜上有名

日前,全球知名的数据统计与分析机构GlobalData依照2018年上半年的市值,公布了全球25大药企名单,强生、辉瑞、以及罗氏位列前三。值得一提的是,在这份榜单中,我们也看到了江苏恒瑞医药的名字,这是唯一一家跻身该榜单的中国医药企业。正如GlobalData所指出的那样,…

最高630亿美元!盘点2018年上半年10大生命科学并购

2018-7-7

[政策与人文] 最高630亿美元!盘点2018年上半年10大生命科学并购

一晃2018年已过半,上半年并购市场足够强劲,正如安永所预测,2018年生命科学领域并购总值将再超2000亿美元。安永全球生物技术领导人Glen Giovannetti表示,“我们仍然认为,下半年并购活动将保持强劲势头,并将持续到明年。” 本文列举了今年到目前为止,十大生命科学(…

2018年春季CMEF热潮、Cell颠覆癌症分类方式……|BioWeek一周事

2018-4-15

[肿瘤科, 报道] 2018年春季CMEF热潮、Cell颠覆癌症分类方式……|BioWeek一周事

第79届CMEF盛大召开;全球测序行业的10大巨头,中国占2席;诺华计划87亿美元现金,收购美国基因治疗公司AveXis;27篇Cell系列论文同发,颠覆癌症分类方式;个性化癌症疫苗“搞定”卵巢癌,2年生存率100%;科学家找到更好“破译”DNA秘密的方法……更多资讯,请跟随小编一…

诺华公司87亿美元收购AveXis公司以改造脊髓性肌萎缩症(SMA)的治疗

2018-4-10

[神经科, 报道, 药品信息速递] 诺华公司87亿美元收购AveXis公司以改造脊髓性肌萎缩症(SMA)的治疗

2018年4月9日,诺华宣布已以每股218美元,共计87亿美元现金收购临床阶段基因治疗公司AveXis,此次交易得到了两家公司董事会的一致通过。

细数基因疗法在6大领域的突破

2018-1-9

[肿瘤科, 智慧医疗, 报道] 细数基因疗法在6大领域的突破

2017年,可以称得上是基因疗法“厚积薄发”的一年:美国先后批准两款CAR-T疗法、首款“靶向遗传学眼疾突变”的基因疗法;NEJM、Nature上多篇文章揭示基因疗法打破疑难杂症治疗难题,包括癌症、血友病、遗传性视网膜病变、脊髓性肌萎缩症等。

基因治疗的螺旋式发展史

2017-2-20

[转化医学, 报道] 基因治疗的螺旋式发展史

关注生物医学领域的人都知道,近几年,基因治疗领域热点不断:CRISPR基因编辑技术从动物试验再到胚胎试验,现在已经进入临床;癌症免疫疗法在治疗急性淋巴白血病方面取得了显著的效果......基因治疗是怎样一步步走到今天的?中间经历了哪些波折又是因为哪些契机才有今天的…

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2019年7月,欧洲肝脏重症监护组(LICAGE)发布了肝硬化患者围手术期止血管理意见书,旨在概述慢性肝病患…

颅脑创伤患者脑脊液管理中国专家共识

创伤性颅脑损伤是机械力对于头颅各组成结构的损害,并由此导致不同程度、不同类型的临床结局,对颅脑创伤…

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