诺华公司87亿美元收购AveXis公司以改造脊髓性肌萎缩症（SMA）的治疗
2018年4月9日，诺华宣布已以每股218美元，共计87亿美元现金收购临床阶段基因治疗公司AveXis，此次交易得到了两家公司董事会的一致通过。
MedSci原创 - 脊髓性肌萎缩症，诺华，基因治疗 - 2018-04-10
III期临床结果证实AveXis的基因疗法Zolgensma对I型脊髓性肌萎缩症的有效性
Zolgensma是一种基因疗法，通过AAV9病毒载体将健康的人类SMN基因导入患者体内，让患者可以生成正常的SMN蛋白，从而改善运动神经元功能和生存。Zolgensma已经获得FDA授予的突破性疗法认定，孤儿药资格和快速通道资格。
MedSci原创 - AveXis，基因疗法，Zolgensma，I型脊髓性肌萎缩症 - 2019-04-17
诺华一剂210万美元基因疗法有瑕疵，FDA：隐瞒数据问题
此前的5月24日，美国食品和药物管理局（FDA）批准了首款治疗小儿脊髓型肌肉萎缩症（SMA）的基因疗法Zolgensma。该疗法由瑞士创新药公司诺华制药（Novartis）推出，一剂210万美元（约合人民币1448万元）的“天价”彼时还引发了外界震惊和讨论。然而，两个月之后，诺华或因该基因疗法面临麻烦。此前有消息称，支持FDA批准SMA基因治疗的数据被篡改。当地时间8月6日，FDA发布针对此事的声
澎湃新闻 - 诺华，210万美元，基因疗法 - 2019-08-07
诺华天价药存在“人为操纵数据”问题，刚获FDA批准2个月
美国食药监局（FDA）近日针对Zolgensma发布一份《数据准确性问题声明》，声明称于6月28日收到负责生产Zolgensma的诺华子公司AveXis的通知，告知其提交审核的BLA申请资料中的动物模型测试数据存在一处
界面 - 诺华，FDA - 2019-08-08
治疗费超1400万元，首款小儿脊髓性肌萎缩症基因疗法获批
近日，诺华公司宣布，FDA已批准了其第一款基因疗法治疗脊髓肌萎缩（SMA）上市，用于治疗两个编码运动神经元生存蛋白（SMN）的SMN1等位基因上携带突变的2岁以下的脊髓性肌肉萎缩症（SMA）患者，一次性治疗，定价为212.5万美元，折合人民币超过1460万元，这也是FDA批准的用于治疗SMA的首个也是唯一一个基因疗法，此前，美国药企Biogen的Spinraza是目前唯一被批准用于治疗脊髓性肌萎缩
医谷综合报道 - 基因疗法，小儿脊髓性肌萎缩症，诺华 - 2019-05-27
诺华将通过抽签免费提供世界最贵药物
近日，诺华方面表示，从明年1月2日开始，研发Zolgensma的AveXis公司（诺华旗下公司）将在6月份之前向2岁以下的婴儿分发50剂Zolgensma单剂治疗，这项免费药物计划面向尚未批准Zolgensma的国家，AveXis打算根据生产能力每年分发多达100剂。
医谷 - 基因疗法，诺华 - 2019-12-24
5年随访数据证明Zolgensma基因疗法针对脊髓性肌萎缩症的安全性和有效性
START长期随访数据显示，一次剂量的Zolgensma在治疗5年后的患者体内仍然有效。
MedSci原创 - Zolgensma基因疗法，脊髓性肌萎缩症，5年随访 - 2020-03-25
初创公司Kriya获得8050万美元的A轮融资，开发糖尿病和严重肥胖症的基因疗法
Kriya的最初产品线包括多种基于AAV的基因疗法，用于治疗包括1型糖尿病、2型糖尿病和严重肥胖症在内的代谢疾病。
MedSci原创 - 糖尿病，基因疗法，肥胖症 - 2020-05-13
1448万一支！史上最贵药遭美国FDA叫停
近日，诺华1448万一支的天价药因被美国FDA叫停，再次引发关注。10月30日，美国制药企业诺华公告指出，因一项动物实验引发安全担忧，FDA部分暂停了该公司对Zolgensma药物的临床试验。据华尔街日报报道，诺华宣布美国FDA部分暂停了用于脊髓性肌萎缩症(SMA)的天价基因治疗药物Zolgensma(AVXS-101)鞘内给药(intrathecal)的临床试验。此次部分暂停主要影响一项代号为S
健康时报网 - 1448万，FDA，最贵药 - 2019-11-14
诺华大转身？裁员2200名、聚焦细胞与基因治疗
25日，诺华宣布，计划未来四年内其总部瑞士裁减约2200个工作岗位，主要涉及药品生产和市场部门，以提振盈利能力，和配合细胞与基因疗法生产基地工程的筹建。 目前，诺华在瑞士共拥有约1.3万名员工。该公司计划在巴塞尔、施泰因、洛迦诺和施韦泽哈勒的生产基地裁减约1500个职位，并在其瑞士商业服务部门裁减约700个职位，总裁员人数约占瑞士员工的17%！ 诺华首席执行官的Vas Narasi
医麦客 - 诺华，裁员 - 2018-09-26
2018年春季CMEF热潮、Cell颠覆癌症分类方式……|BioWeek一周事
第79届CMEF盛大召开；全球测序行业的10大巨头，中国占2席；诺华计划87亿美元现金，收购美国基因治疗公司AveXis；27篇Cell系列论文同发，颠覆癌症分类方式；个性化癌症疫苗“搞定”卵巢癌，2年生存率
生物探索 - 癌症，联影医疗 - 2018-04-15
基因疗法能破解“天价药”困境吗？
随着资金涌入相关研发领域，制药公司是否有望找到降低“救命药”成本的新方法？罕见病药物开发此前一直面临商业困境，因为这个市场对应的人数极少，而研发费用极其高昂。尽管全世界只有为数不多的基因疗法获得批准，但自2012年以来，在研基因疗法的数量已经翻了一番。随着资金涌入相关研发领域，制药公司是否有望找到降低“救命药”成本的新方法？研发者需要更多创造性思考。离开米兰的桑拉斐尔医院（San Raffaele
经济学人 - 基因疗法 - 2017-02-14
基因疗法独领风骚，引无数巨头竞折腰！跨国药企积极布局为哪般？
“大药厂”多年来一直致力于生产琳琅满目的创新型药物。对于他们而言，基因疗法可能是诞生下一个“奇迹”的地方。基因疗法，顾名思义，就是用正常基因取代有缺陷基因的一种治疗方式，目前已经成为数百种遗传性疾病的潜在治疗方法，比如血友病和肌肉萎缩症等。
医药魔方 - 基因疗法，药物 - 2019-03-27
鞘内注射AVXS-101治疗2型SMA患者的STRONG试验取得阳性结果
诺华公司旗下的AveXis近日公布了STRONG研究中关于AVXS-101鞘内给药的中期数据，证实了年龄较大（≥2岁且<5岁）的2型脊髓性肌萎缩（SMA）患者的HFMSE评分相比于基线平均增加了5.9分
MedSci原创 - AVXS-101，SMA，鞘内注射 - 2019-10-07
FDA批准S1P受体调控剂ozanimod用于多发性硬化症药物
今天FDA批准了施贵宝的多发性硬化症药物、S1P受体调控剂ozanimod（商品名ZEPOSIA），用于成人复发性MS（RRMS）患者的治疗。
MedSci原创 - FDA，多发性硬化症，ozanimod - 2020-03-28
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