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贺建奎之后,第二名科学家宣布计划制造更多基因编辑婴儿

2019-6-13

[政策与人文, 报道] 贺建奎之后,第二名科学家宣布计划制造更多基因编辑婴儿

据《Nature》报道,日前俄罗斯分子生物学家Denis Rebrikov宣布,他将进行基因编辑婴儿试验,如果获得批准的话,年底之前就开始这项计划。如果计划得以实施,他将成为全球公开的第二名进行这一试验的人。

国际期刊《自然》发表我国科学家研发更高精度的基因编辑工具,给罕见病治疗带来希望

2019-6-11

[转化医学, 中国学者, 报道] 国际期刊《自然》发表我国科学家研发更高精度的基因编辑工具,给罕见病治疗带来希望

90%的罕见病无药可治,而单碱基编辑技术能够实现非常高精度的目标打靶,因此成为脊髓性肌营养不良、地中海贫血、血友病、视网膜黄斑变性、遗传性耳聋等罕见病基因治疗的热门工具之一。

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2019-6-11

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相关主要疾病的中国,美国,以及欧洲指南,均进行全面收录,通过APP可以直接下载指南,随时随地阅读浏览!

Vertex公司10亿美元收购Exonics Therapeutics,开发神经肌肉疾病的基因疗法

2019-6-7

[神经科, 儿科, 转化医学] Vertex公司10亿美元收购Exonics Therapeutics,开发神经肌肉疾病的基因疗法

Vertex Pharmaceuticals宣布以10亿美元收购Exonics Therapeutics, 增强其基因编辑能力,开发针对Duchenne肌营养不良症( DMD)和肌强直性营养不良1型(DM1)的基因疗法。

Blood:PD-L1在ALK+间变性大细胞淋巴瘤中表达上调的分子机制

2019-6-3

[肿瘤科, 血液科, Blood] Blood:PD-L1在ALK+间变性大细胞淋巴瘤中表达上调的分子机制

以PD1/PR-L1为基础的免疫疗法的成功强调了PD-L1在肿瘤进展中的重要作用,并提示我们急需通过深入了解PD-L1的表达调控机制,来开发新的方法以减弱PF-L1的功能。ALK阳性的间变性大细胞淋巴瘤(ALK+ ALCL)由于ALK活性下游多条成瘤信号通路组成性激活而表达较高水平的PD-L1,…

PNAS:压力为什么会诱发心梗?科学家发现,压力可能会给体内炎症相关基因松绑,促进炎症,损害心脏

2019-5-31

[心血管, 精神心理科, 进展] PNAS:压力为什么会诱发心梗?科学家发现,压力可能会给体内炎症相关基因松绑,促进炎症,损害心脏

而压力对人的影响不止限于精神层面,更会切切实实地反应到身体上。例如,2018年,有研究者对22万人随访近5年,发现心理压力与心血管疾病风险增加30%以上有关,而心血管疾病正是人类的第一大杀手!

Blood:肝白血病因子是三突变AML的新型白血病干细胞调控因子

2019-5-15

[肿瘤科, 血液科, Blood] Blood:肝白血病因子是三突变AML的新型白血病干细胞调控因子

FLT3、DNMT3A和NPM1是急性髓系白血病(AML)在细胞遗传学上最常发生突变的基因,但对于这些突变如何协同作用于共同发生,目前尚不明确。

美国研制“心脏病预防针”:用基因编辑技术,3年内人体实验

2019-5-12

[心血管, 政策与人文, 报道] 美国研制“心脏病预防针”:用基因编辑技术,3年内人体实验

一家美国初创公司正在研发“心脏病预防针”,欲通过基因编辑疗法降低心脏病的发病率,预计在3年内开启人体实验。近日,其基因编辑计划得到谷歌母公司Alphabet风险投资基金的支持,完成了5850万美元的A轮融资。这家新兴生物技术公司名为Verve Therapeutics,由美国麻省总医…

【盘点】听力损失与治疗最新进展

2019-4-30

[耳鼻咽喉科, 转化医学, 进展] 【盘点】听力损失与治疗最新进展

【1】Otol Neurotol:儿童突发感官听力损失研究 https://www.ncbi.nlm.nih.gov/pubmed/30870353最近,有研究人员调查了突发感官听力损失(SSNHL)儿童的临床特性、病因学、治疗结果和预后因素,目的是最终来指导儿科群体中SSNHL的临床诊断和治疗。研究包括了诊断为SSNHL…

Biomaterials:普伐他汀通过miR-29ab1介导的SLIT3上调调节宿主对聚醚醚酮植入物的异物反应

2019-4-27

[进展] Biomaterials:普伐他汀通过miR-29ab1介导的SLIT3上调调节宿主对聚醚醚酮植入物的异物反应

宿主对生物材料的排斥可以诱导不受控制的异物反应(FBR),导致致密的纤维包封,其阻碍宿主和植入物之间的质量传递和/或通信。身体和植入物之间充足的血管生成是克服FBR的关键调节因子。因此,研究人员正在研究刺激新血管形成和/或抑制FBR的方法。在该研究中,研究人员将…

PNAS:CRISPR助力人类神经细胞的寨卡抗性筛选

2019-4-27

[神经科, 妇产科, 进展] PNAS:CRISPR助力人类神经细胞的寨卡抗性筛选

寨卡病毒(ZIKV)是一种神经性和神经毒性虫媒病毒,对发育中的人类胎儿大脑会产生严重的不利影响。 迄今为止,人们对ZIKV感染人类神经细胞所需的因素知之甚少。

STM:捷报!靶向编辑某一基因可逆转先天性肺部疾病

2019-4-24

[呼吸, 转化医学, 进展] STM:捷报!靶向编辑某一基因可逆转先天性肺部疾病

自20世纪初至今,短短百年之内,基因技术研究领域的高歌猛进,让人类与基因之间的关系发生了巨变。去年,首例基因编辑婴儿的问世引发了众多热议,但是抛开伦理问题,基因技术无疑在不断走向成熟。近日,宾夕法尼亚大学医学院和费城儿童医院在基因编辑领域再次取得突破,他…

Cell Stem cell:基地祖细胞与新皮质扩张

2019-4-21

[神经科, 进展] Cell Stem cell:基地祖细胞与新皮质扩张

哺乳动物新皮质(Ncx)的进化扩展被认为与基底祖细胞(BPs)的增殖能力和神经原性能力增强相关。Nereo Kalebic等研究人员通过对小鼠、雪貂和人类Ncx发育过程中的BP形态进行量化,发现BP增殖能力增强与BP进程数的增加有关。

Genome Biol :CRISPR-Cas12a : 为你打开高效的基因编辑大门

2019-4-18

[转化医学, 进展] Genome Biol :CRISPR-Cas12a : 为你打开高效的基因编辑大门

Wei Li是中国科学院动物研究所的研究员。 他的课题组关注生殖和再生领域,以及对基因组工程工具的开发和探索基因治疗的新方法;Fei Teng是中国科学院动物研究所的博士候选人。 他目前的研究关注在CRISPR-Cas系统在疾病建模和新基因组编辑工具的开发和应用上。

Sci Adv:基因编辑视网膜感光细胞治疗遗传性致盲疾病研究获进展

2019-4-18

[眼科, 进展] Sci Adv:基因编辑视网膜感光细胞治疗遗传性致盲疾病研究获进展

近日,中国科学技术大学生命科学与医学部教授薛天研究组、中国科学院神经科学研究所研究员仇子龙研究组合作,结合视觉神经生物医学与创新基因编辑技术,首次通过同源重组修复方法(Homology directed repair, HDR)在小鼠视网膜非分裂感光细胞中实现精准基因修复,使视网…

Blood:CRISPR/Cas9成功恢复FIX敲除小鼠的FIX表达

2019-4-13

[血液科, Blood, 进展] Blood:CRISPR/Cas9成功恢复FIX敲除小鼠的FIX表达

很多遗传病,包括血友病,需要长期治疗。虽然肝靶向腺病毒(AAV)相关的基因疗法在治疗血友病的临床试验中取得了初步的成功,但尚未观察到长期、持续的治疗效果。现有研究人员对采用CRISPR/Case9介导的基因靶向疗法治疗B型血友病的效果进行研究。

NATURE:WRN解旋酶是微卫星不稳定癌症的合成致死靶标

2019-4-12

[肿瘤科, Nature, 进展] NATURE:WRN解旋酶是微卫星不稳定癌症的合成致死靶标

合成致死率是两个遗传事件之间的相互作用,通过这两个遗传事件共同发生导致细胞死亡,但每个事件本身都没有导致细胞死亡的能力。其可以用于癌症治疗。

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