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III期临床结果证实AveXis的基因疗法Zolgensma对I型脊髓性肌萎缩症的有效性

2019-4-17

[神经科, 儿科, MedSci动态] III期临床结果证实AveXis的基因疗法Zolgensma对I型脊髓性肌萎缩症的有效性

Zolgensma是一种基因疗法,通过AAV9病毒载体将健康的人类SMN基因导入患者体内,让患者可以生成正常的SMN蛋白,从而改善运动神经元功能和生存。Zolgensma已经获得FDA授予的突破性疗法认定,孤儿药资格和快速通道资格。

最高630亿美元!盘点2018年上半年10大生命科学并购

2018-7-7

[政策与人文] 最高630亿美元!盘点2018年上半年10大生命科学并购

一晃2018年已过半,上半年并购市场足够强劲,正如安永所预测,2018年生命科学领域并购总值将再超2000亿美元。安永全球生物技术领导人Glen Giovannetti表示,“我们仍然认为,下半年并购活动将保持强劲势头,并将持续到明年。” 本文列举了今年到目前为止,十大生命科学(…

指南下载 指南

2018-7-7

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相关主要疾病的中国,美国,以及欧洲指南,均进行全面收录,通过APP可以直接下载指南,随时随地阅读浏览!

细数基因疗法在6大领域的突破

2018-1-9

[肿瘤科, 智慧医疗, 报道] 细数基因疗法在6大领域的突破

2017年,可以称得上是基因疗法“厚积薄发”的一年:美国先后批准两款CAR-T疗法、首款“靶向遗传学眼疾突变”的基因疗法;NEJM、Nature上多篇文章揭示基因疗法打破疑难杂症治疗难题,包括癌症、血友病、遗传性视网膜病变、脊髓性肌萎缩症等。

FDA:尘埃落定!首个“靶向突变”的基因疗法获批上市!

2017-12-20

[眼科, 进展] FDA:尘埃落定!首个“靶向突变”的基因疗法获批上市!

2017年,基因疗法领域喜讯连连!12月19日,FDA官网最新宣布,批准基因疗法LUXTURNA上市,用于治疗一种遗传性视网膜病变(IRD)。这是美国上市的第一个直接纠正缺陷基因的疗法,有着重要意义。

人民日报:多种疑难杂症有望治愈,正加速迈向临床应用——基因治疗何时惠及大众

2017-12-5

[政策与人文, 转化医学, 报道] 人民日报:多种疑难杂症有望治愈,正加速迈向临床应用——基因治疗何时惠及大众

日前国际学术期刊《自然》发表了一项研究成果:德国一名7岁的儿童因患有交界性大疱性表皮松解症,导致全身80%的皮肤损伤丢失,在接受表皮干细胞基因治疗以后,这名患儿重获健康皮肤并出院,至今正常。

基因治疗正加速迈向临床应用

2017-12-4

[政策与人文, 报道] 基因治疗正加速迈向临床应用

近年来,基因治疗的新技术研发和相关临床项目如雨后春笋般涌现,多项基因治疗药物相继在欧美获得批准上市,展现出了巨大潜力。

【盘点】12月Lancet杂志亮点研究汇总

2016-12-11

[转化医学, 报道, 进展] 【盘点】12月Lancet杂志亮点研究汇总

Lancet作为医学四大期刊之一,其刊登的研究自然很有重量,小编整理了10月份大家普遍关注的一些医学息息相关的且十分重要的重要研究,与大家分享,希望可以从中学习一些知识。【1】Lancet:肌球蛋白激活剂可增加心衰患者心脏收缩力近日,顶级医学杂志Lancet上发表了一篇…

Lancet:Nusinersen-治疗小儿肌萎缩的新曙光

2016-12-7

[儿科, Lancet, 进展] Lancet:Nusinersen-治疗小儿肌萎缩的新曙光

Nusinersen多剂量鞘内给药具有可接受的安全性和耐受性,药理学效应符合其预期的作用机制,支持其临床疗效。这些结果表明可以针对用Nusinersen治疗小儿脊髓性肌萎缩,开始设计一个持续的、安慰剂对照的3期临床研究临床研究了。

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2019年6月,美国国家综合癌症网络(NCCN)发布了结直肠癌筛查指南,2019年第1版,指南主要内容包括: 指…

NCCN临床实践指南:肾癌(2020.V1)

2019年6月,美国国家综合癌症网络(NCCN)发布了肾癌指南2020第1版,指南主要内容包括: 指南更新摘要 初…

急性上呼吸道感染基层诊疗指南(2018年)

急性上呼吸道感染(upper respiratory tract infection,URTI,简称上感),是包括鼻腔、咽或喉部急性炎…

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