FDA授予OCU400孤儿药物指定以治疗NR2E3突变相关的视网膜退行性疾病
Ocugen是一家临床阶段生物制药公司，专注于发现、开发和商业化一系列针对罕见眼疾的创新疗法，近日宣布美国食品和药药品监督管理局（FDA）已经授予了其OCU400孤儿药认定（ODD），用于治疗NR2E3突变相关的视网膜退行性疾病。
网络 - NR2E3突变，OCU400，孤儿药物指定 - 2019-02-18
E18和M3（R2）及问答（R2）指导原则转化实施建议
为做好ICH指导原则转化实施工作，我中心在充分征求工业界意见的基础上，研究制定了ICH《E18：基因组采样和基因组数据管理指导原则》和《M3（R2）及问答（R2）：支持药物进行临床试验和上市的非临床安
国家药品监督管理局药品审评中心 - 指导原则 - 2024-01-05
Blood：E3连接酶UBR5突变调控淋巴瘤B细胞成熟
利用一种模拟MCL患者突变的新型小鼠模型，发现UBR5 HECT结构域缺失可导致B细胞发育异常。 UBR5突变导致UBR5和剪接体成分的不稳，从而导致剪接异常。
MedSci原创 - 套细胞淋巴瘤，UBR5，HECT结构域，B细胞成熟 - 2020-05-03
梅斯医学药物警戒系统（PV）通过E2B R3测试，释放PV价值
药物警戒（PV）已成为药企产品研发和发展的关键环节，通过药物警戒，有助于发现药品的已知和未知的风险发现，制订最小化风险管理计划，使临床医生更放心地处方药物。药物警戒又是一套复杂的流程和体系，工作事务繁多，文档要求高，往往因为疲于应付复杂事务，而忽视药物警戒对产品的研发、风险管理、以及对医学和市场的促进作用。上海梅斯医药科技有限公司（简称梅斯医学）通过提供完善的PV系统--iDrugSafety，让
MedSci原创 - 药物警戒，梅斯医学，PV - 2018-08-13
加速与ICH接轨《个例安全性报告E2B(R3)区域实施指南》 发布
2019年11月22日，各大朋友圈、网络平台被一则"国家药监局药品评价中心发布了《个例安全性报告E2B(R3)区域实施指南》的通知"的消息刷屏，让我们再次看到了国家药监局加速与ICH接轨的决心与行动，本文为大家梳理了个例安全性报告规范（ICH E2B(R3)）相关知识点。
CPhI制药在线 - ICH指导原则，药品，临床试验 - 2019-11-26
FDA指南：FDA药品和生物制品E2B（R3）电子传输个别病例安全报告的区域实施指南
本技术规范文件旨在协助相关方以电子方式向美国食品和药物管理局（FDA）的药物评估和研究中心（CDER）和生物制品评估和研究中心（CBER）提交个别病例安全报告（ICSR）（和ICSR附件）。
FDA官网 - 生物制品 - 2024-04-04
Oncol | KRAS 外显子 2 亚突变和 BRAF V600E 突变在微卫星稳定 (MSS) 和不稳定 (MSI) III 期结肠癌中的不同预后价值
该研究旨在评估KRAS 外显子 2 亚突变和 BRAF V600E 突变在微卫星稳定 (MSS) 和不稳定 (MSI) III 期结肠癌中的不同预后价值，患者应进行RAS和BRAFV600E突变检测。
MedSci原创 - 结肠癌，KRAS突变，BRAF V600突变 - 2023-08-29
Neuron：在多发性硬化症家系发现核受体基因NR1H3突变
尽管多发性硬化症(MS)仅发生在特定的家庭中，但在寻找和该疾病发生相关的基因上，科学家们却屡屡遭受失败，如今来自英属哥伦比亚大学的研究人员通过研究就报道了一种特殊的核受体基因NR1H3突变，其或许和多发性硬化症的发病存在直接关联，相关研究刊登于国际杂志Neuron上。
不详 - 多发性硬化症，核受体 - 2016-06-06
Biosci Trends：His标签和点突变对鸢尾素对MC3T3-E1细胞活性的影响
为了阐明负责鸢尾素作用的候选结构域，我们构建了几种鸢尾素变体，并测试了它们对MC3T3-E1细胞增殖和成骨的影响。一方面，将His标签添加到鸢尾素的N末端或C末端。另一方面，选择柔性区域或盐桥位点作为点突变的候选者。选择碱性磷酸酶（ALP），Ru
MedSci原创 - 2019-01-25
个例安全性报告E2B(R3)区域实施指南
为推进ICH E2B（R3）指导原则在我国的转化实施工作，促进上市前、后个例安全性报告数据及时有效传输，我中心会同有关部门组织编制完成了《个例安全性报告E2B（R3）区域实施指南》（指南及实施文件包详
国家药品监督管理局药品评价中心 - 药品安全 - 2021-08-15
FDAFDA 区域实施指南 E2B(R3) 电子传输药品和生物制品个案安全报告
本技术规范文件旨在帮助相关方以电子方式向食品和药物评估与研究中心 (CDER) 和生物制品评估与研究中心 (CBER) 提交个案安全报告 (ICSR)（和 ICSR 附件）。药物管理局（FDA 或机构
FDA - E2B - 2022-08-06
上市后个例安全性报告（ICSRs）E2B（R3）实施指南问答文件（征求意见稿）
上市后个例安全性报告（ICSRs）E2B（R3）实施指南问答文件（征求意见稿）
NMPA - 个例安全性报告 - 2022-08-09
FDA E2B(R3) 电子传输个人案例安全报告实施指南——实施指南附录——向后和向前兼容性
本文件是“人用药品注册技术要求国际协调会议 (ICH) 个人病例安全报告 (ICSR) 电子传输”实施指南 (IG) 的附录。
FDA - E2B - 2022-08-06
Mol Med Rep：维生素K2通过自噬诱导刺激MC3T3-E1成骨细胞分化和矿化
维生素K2可能通过促进成骨细胞分化和矿化而在骨质疏松症中发挥其保护作用。但是，确切的机制仍有待完全阐明。自噬通过分解和消除受损蛋白质和细胞器来维持细胞稳态。本研究旨在验证维生素K2（VK2）是否可以在成骨细胞的分化和矿化过程中诱导自噬。在本研究中，MC3T3-E1成骨细胞用不同剂量的VK2（10-8-10-3M）处理1-5天。结果显示在低于1
网络 - 2019-03-22
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