RNA靶向基因激活疗法
RNA靶向疗法通过选择性调节内源性RNA介导的细胞机制（如转录、剪接、翻译、mRNA稳定性和亚细胞定位）增强蛋白质生产的能力。
小药说药 - NBT，RNA靶向疗法 - 2023-06-08
靶向RNA的抗癌药物！
“在现代制药纪元里，RNA是‘非主流’的药物靶标。事实上，我们发现一些已知药物的作用方式恰恰是与RNA结合，”Scripps研究所教授、化学家Matthew D. Disney博士说。“我们发现了广泛的RNA结合类药物。有理由相信，以RNA作为靶点亦是药物研发的一个可行出路。”
生物通 - RNA靶向，抗癌药物，报道 - 2018-07-12
靶向RNA干扰疗法能有效减少卟啉症发作
急性肝卟啉症（Acute Hepatic Porphyrias，AHP）是一种罕见的代谢紊乱，主要是常染色体显性遗传，由负责血红素合成的八种酶之一的遗传突变引起。急性肝卟啉症包括若干亚型：急性间歇性卟啉症（acute intermittent porphyria， AIP），遗传性卟啉病（hereditary coproporphyria， HCP）和斑驳卟啉症（variegate porphyr
药明康德 - RNA干扰，卟啉症 - 2017-06-02
张锋发现靶向RNA“新魔剪”，CRISPR家族再次壮大！
近日，发表在Molecular Cell杂志上题为“Cas13b Is a Type VI-B CRISPR-Associated RNA-Guided RNase Differentially Regulatedby Accessory Proteins Csx27 and Csx28”的研究中，张锋带领的研究小组发现了两个新型的RNA靶向CRISPR系统。
生物探索 - 张锋，RNA，新魔剪，CRISPR - 2017-02-21
Cell：张锋学生带来CRISPR新工具，可靶向RNA进行编辑
要知道，不少疾病的根源在于RNA，这是遗传信息转为蛋白质的关键，也是不少基因调控的核心。
学术经纬 - CRISPR，RNA，阿兹海默病 - 2018-03-18
PNAS：突破血脑屏障，靶向致病RNA，治疗渐冻症和痴呆
该研究发现了一种候选小分子药物，能够突破血脑屏障，选择性消除导致渐冻症和额颞叶痴呆的C9orf72基因的G4C2异常扩增的RNA片段，并恢复渐冻症神经元和小鼠模型的健康。
“生物世界”公众号 - 痴呆，渐冻症，血脑屏障 - 2022-11-26
小分子RNA靶向疗法热潮渐起，全球制药巨头纷涌而至
2020年8月，Evrysdi（risdiplam）获FDA批准上市，此后，Evrysdi在脊髓性肌萎缩症（SMA）治疗市场的份额不断增加，第三季度累计销售额达890万美元。
医药魔方 - RNA靶向治疗 - 2021-01-21
阿斯利康11.5亿美元布局RNA修饰蛋白靶向疗法，强化肿瘤领域布局
6月4日，阿斯利康宣布将向Accent Therapeutics支付5500万美元的预付款来获取Accent在
医药魔方Pro - 阿斯利康，肿瘤领域 - 2020-06-09
靶向RNA效果比肩诺奖研究
今日，知名华人学者张锋教授与他的团队在《自然》杂志上在线刊登了一篇论文，介绍了CRISPR系统的新应用——靶向哺乳动物细胞的RNA。这一应用能特异性抑制哺乳动物细胞中的基因转录产物，效果与2006年的诺贝尔奖研究“RNA干扰”并无明显区别。这一突破性的工具对基础科研有着重要意义。
药明康德 - CRISPR，靶向，RNA - 2017-10-05
Cell Discovery：新突破：改良Cas13d实现高效的胞浆RNA靶向治疗
该系统能够将核内的CRISPR RNA (crRNA)转移到胞质中，实现对胞质RNA的高效靶向。
生物探索 - RNA，Cas13d，Cas13d-NCS - 2024-04-16
Science Translational Medicine：靶向LINE-1 RNA可改善早衰综合征的衰老表型
早衰综合征（Progeroid syndromes），包括Hutchinson-Gilford早衰综合征和Werner综合征，会导致儿童和青少年加速衰老。患者不仅会出现令人惊讶的衰老外貌，还会出现与老
“生物探索”公众号 - 早衰综合征，LINE-1 - 2022-10-06
Nature Neuroscience：段文贞团队等使用CRISPR-Cas13d靶向RNA，治疗亨廷顿舞蹈症
虽然亨廷顿症病因明确，但目前尚无有效方法治疗、延缓或改善疾病的发作和发展。
“生物世界”公众号 - 亨廷顿症，段文贞 - 2022-12-16
利用RNA核酶复制和扩增RNA
RNA自我复制是RNA世界假说的一个关键部分，但是在实验室中产生能够合成、复制和扩增功能性RNA分子的核酶（ribozyme）一直是比较困难的。在此之前，最为成功的I类RNA聚合酶核酶变异体即便在它们偏好的模板---短的简单的富含嘧啶碱基的RNA序列---上，工作效率并不高效。
生物谷 - RNA核酶 - 2016-08-17
Cancer Cell：外泌体携带长链非编码RNA传播肾癌细胞对靶向药物耐药
如果把传统的放化疗比作“万箭齐发、狂轰滥炸”，那么靶向治疗即为“精确制导、定点清除”。晚期肾癌患者希望实施靶向治疗，却一直缺乏标志物而“无靶可打”。第二军医大学长征医院泌尿外科王林辉课题组与东方肝胆外科医院生物信号转导实验室主任王红阳院士研究组合作，发现了一条介导肾癌靶向药物耐药形成的新型长链非编码RNA，可作为预测靶向药物治疗疗效的分子标志物和逆转靶向药物耐药的干预靶点
《肿瘤细胞》 - 靶向治疗，肾癌，外泌体 - 2016-05-17
Genome Biol：RNA印记法（RNA footprinting）用于转录组分析
生物学家们逐渐意识到，RNA不只是DNA和蛋白之间的过渡产物，它对调节基因的表达有重要作用。深入研究RNA调控，能够帮助科学家们进一步理解相关疾病。宾夕法尼亚大学的科学家们开发了分析RNA调控的新方法，这一方法能够有效获得RNA与RNA结合蛋白（RBP）互作的所有位点。这一发表在Genome Biology杂志上的文章，不仅鉴定了RBP结合位点中的重要基因突变，还为其他RNA研究者提供了路线图。
MedSci原创 - 印记，RNA印记 - 2014-01-10
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