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J Hepatology:干扰素诱导的MX2是乙型肝炎病毒复制的限制因素

2020-2-22

[消化, 肝病, 报道] J Hepatology:干扰素诱导的MX2是乙型肝炎病毒复制的限制因素

I型干扰素(IFN)在内的细胞因子的可以治愈乙型肝炎病毒(HBV)感染的肝细胞对于解决急性和慢性感染至关重要。但是,IFN会影响数百种基因,与HBV抑制最相关的那些基因在很大程度上仍然未知。其中包括大型Mx GTPases。人类MX1(或MxA)对许多RNA病毒具有活性,而最近发现M…

Alnylam的RNA干扰药物Givlaari作为欧盟首例治疗急性肝卟啉症的药物,获得了CHMP的积极评价

2020-2-2

[消化, 药学, 神经科] Alnylam的RNA干扰药物Givlaari作为欧盟首例治疗急性肝卟啉症的药物,获得了CHMP的积极评价

Alnylam Pharmaceuticals的RNAi治疗药物Givlaari(givosiran),获得欧洲药品管理局的人用药品管理委员会(CHMP)的积极意见,用于治疗12岁以上的成人和青少年的急性肝卟啉症(AHP)。监管机构表示,如果Alnylam的申请得到批准,该靶向氨基乙酰丙酸合酶1的RNAi药物将成为…

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2020-2-2

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RNAi疗法对抗2019-nCoV:Sirnaomics推进基于RNAi的预防和治疗方法

2020-1-25

[感染, 呼吸, 老年医学] RNAi疗法对抗2019-nCoV:Sirnaomics推进基于RNAi的预防和治疗方法

Sirnaomics是发现和开发新型RNAi疗法的领先生物制药公司,今日宣布,它已动员其在美国和中国的研究团队开发基于RNAi的新型预防剂和疗法来对抗2019-nCoV引起的严重急性呼吸道感染(SARI)。

2020年生物医药领域发展趋势预测

2020-1-16

[政策与人文, 报道] 2020年生物医药领域发展趋势预测

2019年,FDA共批准48款创新药,多款first-in-class疗法争相获批,生物类似药快速发展。2019年,医药行业投资热度持续,两起大宗医药并购占据了全年并购金额的2/3,各项技术相继走向成熟,小型药企的临床试验呈现积极结果。步入2020年,生物医药行业将会如何发展,以下五点…

国产新药投资逻辑在改变:顶着“1类新药”就能获得宠爱的时代走远了

2020-1-14

[政策与人文, 报道] 国产新药投资逻辑在改变:顶着“1类新药”就能获得宠爱的时代走远了

2011年以来,国内制药行业逐渐进入创新驱动的时代。这背后是供给和需求相互影响的结果:医药对政策高度敏感,而对政策制定者来说,随着医保扩围红利动能的衰竭,通过推动创新是继续提升民众医疗获得感的必然之选。

FDA 2019:批准45款新药,9款生物类似药

2019-12-24

[医药产经, 医学知识] FDA 2019:批准45款新药,9款生物类似药

美国FDA的药物评估与研究中心(CDER)已经批准42款新药,9款生物类似药,3款在路上,而生物制品评估与研究中心(CBER)也批准了诺华公司的基因疗法Zolgensma和首款登革热疫苗。另外还有3款新药的PDUFA时间在12月,预计2019年将有45款新药获得FDA批准。相较于2017年和2018…

Mol Cell | 张宏组解析内质网定位蛋白TMEM39A/SUSR2调控自噬活性的机制

2019-12-3

[转化医学, 进展, 医学科普] Mol Cell | 张宏组解析内质网定位蛋白TMEM39A/SUSR2调控自噬活性的机制

细胞自噬(autophagy)是真核生物中高度保守的降解途径。细胞通过形成双层膜的自噬小体,将包裹的底物运送到溶酶体进行降解,维持机体稳态平衡。多细胞生物自噬小体的形成和成熟过程需要多种蛋白协同作用。张宏课题组以线虫为模式生物鉴定了一系列参与自噬小体形成和成熟…

近100亿美元收购创新降脂疗法 诺华揭示心血管疾病布局

2019-11-26

[心血管, 报道] 近100亿美元收购创新降脂疗法 诺华揭示心血管疾病布局

昨日,诺华(Novartis)和The Medicines Company分别发表声明证实了近日的传闻,双方达成协议,诺华将以97亿美元收购The Medicines Company,将其降低胆固醇的在研RNAi创新疗法inclisiran纳入诺华的心血管疾病研发管线。今日,诺华公司在召开的投资者电话会议上,进一步阐…

FDA批准Alnylam的RNAi疗法givosiran治疗罕见遗传病——急性肝卟啉症

2019-11-23

[血液科, 肝病, 政策与人文] FDA批准Alnylam的RNAi疗法givosiran治疗罕见遗传病——急性肝卟啉症

美国食品药品监督管理局(FDA)已批准Alnylam Pharmaceuticals 公司的givosiran用于治疗患有急性肝卟啉症的成年患者,这是一种遗传性疾病,患者的血红素生成过程中形成有毒的卟啉分子结合血液中的氧气。

Nat Rev Genet. :环状RNA的合成与功能,与糖尿病、神经系统疾病、心血管疾病和癌症等疾病有关

2019-11-9

[心血管, 肿瘤科, 糖尿病] Nat Rev Genet. :环状RNA的合成与功能,与糖尿病、神经系统疾病、心血管疾病和癌症等疾病有关

环状RNA(circular RNA,circRNA)是一种新兴的内源性非编码RNA(noncoding RNA,ncRNA),是继microRNA (miRNA)以及long noncoding RNA (IncRNA)后非编码RNA家族中极具研究潜力的新成员。越来越多的研究表明,环状RNA具有种类丰富、结构稳定、序列保守以及细胞或组织特异性表…

这些药企,薪酬最高

2019-10-11

[政策与人文, 报道] 这些药企,薪酬最高

想来每个职场人多少都有过“年薪百万”的理想,对于生物制药公司来说,高薪同样是吸引优秀人才和令现有人才获得职业满足感的不二法门。FiercePharma根据员工的薪资中位数水平,列出了全球范围内慷慨程度排名前十的生物制药公司。

降胆固醇RNAi疗法再获佳绩,达到两项3期临床试验终点

2019-9-26

[心血管, 冠心病, 药品信息速递] 降胆固醇RNAi疗法再获佳绩,达到两项3期临床试验终点

今日,The Medicines Company宣布,其降低胆固醇的RNAi疗法inclisiran,在治疗杂合子家族性高胆固醇血症(HeFH)的3期试验ORION-9,以及治疗动脉粥样硬化性心血管病(ASCVD)的3期试验ORION-10中,达到所有主要和次要终点。同时,还表现出良好的安全性和耐受性。这两项关…

RNAi疗法的新靶点:V122I是一种普遍存在的致病性转甲状腺素(TTR)突变

2019-9-15

[神经科, 会议报道, 报道] RNAi疗法的新靶点:V122I是一种普遍存在的致病性转甲状腺素(TTR)突变

领先的RNAi治疗公司Alnylam Pharmaceuticals近日公布了英国生物银行分析的最新结果,这是一项针对英国约500,000人的遗传、物理和健康数据的前瞻性队列研究,证明了转甲状腺素蛋白(TTR)基因中一种高度流行的突变-V122I突变,与多发性神经病的临床诊断存在着显著相关性。…

Circulation:RNAi疗法治疗限制性心肌病的临床前景

2019-9-10

[心血管, Circulation, 进展] Circulation:RNAi疗法治疗限制性心肌病的临床前景

限制性心肌病是一种罕见的与肉瘤基因突变相关的心脏病,与表型肥厚性心肌病有所重叠。目前尚无针对潜在病因的有效治疗方法。干扰RNA (RNAi)是否可治疗MYL2突变所致的限制性心肌病?研究人员根据有效性和特异性筛选出一个短的发夹结构RNA(M7.8)。两组肌球蛋白调控轻链N4…

GSK囊获乙肝创新疗法 有望带来“功能性治愈”乙肝曙光

2019-8-28

[感染, 政策与人文, 报道] GSK囊获乙肝创新疗法 有望带来“功能性治愈”乙肝曙光

今日,专注于开发靶向RNA的反义寡核苷酸(ASO)药物的Ionis Pharmaceuticals公司宣布,基于其在研药物IONIS-HBVRx和IONIS-HBV-LRx,在治疗慢性乙肝(CHB)患者的2期临床试验中获得的积极结果,葛兰素史克(GSK)公司将选择获得这两款在研疗法的研发和推广权益。近年来,靶…

Naturea Metabolism:研究称:血管炎症始作俑者被锁定

2019-8-27

[心血管, 转化医学, 进展] Naturea Metabolism:研究称:血管炎症始作俑者被锁定

动脉粥样硬化是一种由异常剪切应力和内皮脂质滞留相互作用引起的进行性血管疾病。这些因素和其他潜在因素的结合导致血管壁的慢性炎症反应,这被认为是导致以动脉粥样硬化斑块形成为特征的疾病进展的原因。

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随着2019 冠状病毒病(COVID-19)的流行及各地诊治经验的积累,目前已明确,儿童对严重急性呼吸综合征…

2020 AAES指南:成人甲状腺疾病的明确手术治疗(概要)

2020年,美国内分泌外科协会(AAES)发布了成人甲状腺疾病的明确手术治疗指南,主要目的是针对甲状腺切除…

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