Tafamidis符合甲状腺素心肌病III期试验的主要目标
辉瑞近日宣布，Tafamidis的III期临床试验（ATTR-ACT）结果显示，与安慰剂相比，Tafamidis可显著降低甲状腺素心肌病患者的全因死亡率和心血管相关住院率。
MedSci原创 - Tafamidis，甲状腺素心肌病，安慰剂 - 2018-04-03
JAMA Cardiology：Tafamidis对经甲状腺素淀粉样心肌病患者心脏功能的影响
大约一半的患者在入学时左室射血分数轻微降低或降低，这表明无论潜在的左室射血分数如何，ATTR-CM都应被视为心力衰竭患者的可能诊断。
MedSci原创 - Tafamidis，甲状腺素淀粉样心肌病 - 2023-11-20
Circ-Heart Fail：Tafamidis对甲状腺素运载蛋白淀粉样变心肌病患者长期生存的疗效
最初在ATTR-ACT试验中接受Tafamidis治疗的患者的生存率明显高于最初接受安慰剂治疗的患者，这突出了早期诊断和治疗对于转甲状腺素蛋白淀粉样变心肌病的重要性。
MedSci原创 - 长期生存，Tafamidis，甲状腺素运载蛋白淀粉样变心肌病 - 2021-12-29
2020 CCS/CHFS心衰指南：功能性二尖瓣反流、SGLT2抑制剂、ARNI治疗HFpEF以及Tafamidis治疗淀粉样变性的临床试验更新
2020年2月，加拿大心脏学会（CCS）联合加拿大心衰学会（CHFS）对2017年加拿大心力衰竭指南进行了部分更新。主要内容涉及功能性二尖瓣反流、SGLT2抑制剂、ARNI治疗HFpEF以及Tafam
Can J Cardiol. 2020 Feb;36(2):159-169. - 心衰，二尖瓣反流 - 2020-03-12
罕见心脏病迎来首个新疗法！住院率显著降低
近日，美国FDA批准了Vyndaqel(Tafamidis Meglumine)和Vyndamax(Tafamidis)胶囊，用于治疗转甲状腺素蛋白淀粉样变心肌病(ATTR-CM)。Vyndaqel和Vyndamax具有相同的活性成分Tafamidis，但由于推荐剂量的不同，它们不可相互替代。关于ATTR-CM“ATTR-CM是一种罕见却致命的疾病。
汉鼎好医友 - 心脏病 - 2019-05-23
辉瑞的Vyndaqel首次在欧洲获批用于治疗淀粉样变心肌病ATTR-CM
欧洲委员会（EC）已批准将辉瑞的Vyndaqel（tafamidis）用于患有野生型或遗传性转甲状腺素蛋白淀粉样变心肌病（ATTR-CM）的成年人。
MedSci原创 - 辉瑞，Vyndaqel，欧洲获批，淀粉样变心肌病，ATTR-CM - 2020-02-20
罕见病新药！辉瑞「氯苯唑酸软胶囊」在中国获批
10月9日，辉瑞在中国提交的氯苯唑酸软胶囊上市申请获国家药监局批准上市，用于治疗成人野生型或遗传型转甲状腺素蛋白淀粉样变性心肌病（ATTR-CM），以减少心血管死亡及心血管相关的住院治疗。
医药魔方 - 辉瑞，氯苯唑酸软胶囊，转甲状腺素蛋白 - 2020-10-10
辉瑞「氯苯唑酸软胶囊」即将在中国获批
9月21日，辉瑞在中国提交的氯苯唑酸软胶囊上市申请进入「在审批」阶段，有望于近期正式获批，用于治疗成人野生型或遗传型转甲状腺素蛋白淀粉样变性心肌病（ATTR-CM），以减少心血管死亡及心血管相关的住院
医药魔方 - 氯苯唑酸软胶囊 - 2020-09-21
不用等到2021年！2019欧洲心衰大会先颁布心衰专家共识！
近日，欧洲心力衰竭大会在希腊雅典顺利召开。距2016年欧洲心脏病协会（ESC）颁布的心力衰竭指南已逾三年，2016年指南根据射血分数（EF值）将心力衰竭分为射血分数减低型（HFrEF）、射血分数中间型（HFmrEF）和射血分数保留型心衰（HFpEF）。由于指南中的高级别证据均是针对HFrEF，该分类有助于心衰研究者对HFmrEF和HFpEF引起足够的关注和重视。ESC计划在2021年制定下一版
医咖会 - 医学人文 - 2019-06-02
FDA警告:Keytruda和Tecentriq疗效并不优于化疗 | 杨森精神分裂症药物获批上市..
FDA对全美范围内的医生、试验调查人员和公众发出用药警告，称默克Keytruda和罗氏Tecentriq在最近的试验中出现危险信号。来自监督委员会的早期审查中的两项分别对两种药物的单独研究发现，接受低水平PD-L1抑制剂免疫疗法患者的生存几率低于选择正常铂化疗的患者。
药研发 - 精神分裂症 - 2018-05-25
NEJM：氯苯唑酸治疗转甲状腺素蛋白淀粉样变性心肌病的疗效
由此可见，在转甲状腺素蛋白淀粉样变性心肌病患者中，与安慰剂相比，氯苯唑酸可降低全因死亡率和心血管相关住院率，并且减缓了功能性能力和生活质量的下降速度。
MedSci原创 - 氯苯唑酸，转甲状腺素蛋白淀粉样变性心肌病，疗效 - 2018-09-13
又一个罕见病药物免临床申请上市
近日，根据新药研发监测数据库（CPM）显示，辉瑞研发的罕见病药物氯苯唑酸获CDE免临床受理，通过《接受药品境外临床试验数据的技术指导原则》进行上市申报，之前在国内未进行过临床实验。
医谷综合报道 - 辉瑞，罕见病，临床试验 - 2019-07-31
eLife：颠覆旧识！痴呆蛋白“变坏”比我们猜测的要“早”
7月10日，《eLife》期刊以“Inert and seed-competent tau monomers suggest structural origins of aggregation”为题发表了这一项突破性成果。来自于德克萨斯大学西南医学中心的O'Donnell大脑研究所的科学家们解析了Tau蛋白在形成更大聚合体之前的“变形记”。这一发现为AD提供了一种新的策略——在Tau蛋白变坏之前将
生物探索 - 痴呆，蛋白，早，颠覆 - 2018-07-15
转甲状腺素蛋白心脏淀粉样变（ATTR-CA）：症状与体征，流行病学，病因，诊断与治疗
转甲状腺素蛋白心脏淀粉样变（transthyretin cardiac amyloidosis，ATTR-CA），也称为ATTR-CM，属浸润性心肌病变，是除免疫球蛋白轻链心脏淀粉样变（immunog
MedSci原创 - 转甲状腺素蛋白心脏淀粉样变 - 2023-09-25
NEJM：2018年心血管领域十大热点事件
NEJM Journal Watch Cardiology 主编Harlan M. Krumholz教授介绍了由该杂志编辑委员会筛选的2018年心血管领域十大热点事件。他介绍，这些热点事件中，50%以上集中于疾病预防策略的研究。最热点事件首推REDUCE-IT试验，该试验发现，在已确诊的心血管疾病（CVD）或糖尿病患者中，在他汀药物治疗基础上icosapent ethy
MedSci原创 - 热点事件，十大，心血管 - 2019-01-05
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