英国NICE推荐Akice公司的反义寡核苷酸药物Tegsedi用于治疗罕见遗传病：转甲状腺素相关的淀粉样蛋白变性

英国国家健康与护理卓越研究所（NICE）推荐Akcea Therapeutics的Tegsedi（inotersen），用于治疗罕见遗传病：遗传性转甲状腺素相关的淀粉样蛋白变性（hATTR），该建议推荐将该药物用于

MedSci原创 - Akice，反义寡核苷酸药物，Tegsedi，hATTR，转甲状腺素相关的淀粉样蛋白变性 - 2019-04-17

FDA批准反义RNA疗法上市 治疗难治神经疾病

Ionis Pharmaceuticals和其下属公司Akcea Therapeutics联合宣布，美国FDA批准双方联合开发的反义寡核苷酸药物Tegsedi（inotersen）上市，用于治疗遗传性转甲状腺素蛋白淀粉样变性目前，Tegsedi已经在美国、欧盟和加拿大获得批准。 hATTR是一种致命的进行性遗传病，它是由于患者体内

MedSci原创 - FDA，RNA - 2018-10-06

这些药企，薪酬最高

想来每个职场人多少都有过“年薪百万”的理想，对于生物制药公司来说，高薪同样是吸引优秀人才和令现有人才获得职业满足感的不二法门。FiercePharma根据员工的薪资中位数水平，列出了全球范围内慷慨程度排名前十的生物制药公司。

医药经济报 - 药企，薪资待遇 - 2019-10-11

FDA发布2018年年度新药报告，罕见病药受关注

近日，美国食品药品监督管理局（FDA）发布了年度新药报告《2018 New Drug Therapy Approvals》，报告称2018年可谓”医药强势创新与进展的一年“。

独角兽工作室 - FDA，新药报告 - 2019-01-11

2018年FDA批准的临床试验进展的新药汇总

新药和生物制品的提供常常意味着为患者提供新的治疗方案，从而促进公众的健康保健，而FDA的药物评价和研究中心（FDA’s Center for Drug Evaluation and Research，CDER）在帮助推进新药开发方面发挥关键作用。每年，CDER都批准许多新药和生物制品，其中一些产品是创新的新产品，以前从未在临床实践中使用，而一些产品是与先前批准的产品相同或相关，这些药品将进

MedSci原创 - 新药，FDA，2018 - 2018-12-19

2018十大RNA疗法公司，第一名不是Moderna？

近日，国外生物技术网站GEN发布了2018年十大RNA疗法公司榜单，包括五家上市公司和五家非上市公司。上市公司的排名以收入计，非上市公司的排名以募集资金（含融资及合作）计。

医药魔方 - 2018，RNA - 2018-12-20

转甲状腺素蛋白心脏淀粉样变（ATTR-CA）：症状与体征，流行病学，病因，诊断与治疗

转甲状腺素蛋白心脏淀粉样变（transthyretin cardiac amyloidosis，ATTR-CA），也称为ATTR-CM，属浸润性心肌病变，是除免疫球蛋白轻链心脏淀粉样变（immunog

MedSci原创 - 转甲状腺素蛋白心脏淀粉样变 - 2023-09-25