FDA批准Trikafta用于治疗CFTR基因突变的囊性纤维化患者

美国食品和药物管理局（FDA）已批准Vertex的Trikafta（elexacaftor / tezacaftor / ivacaftor和ivacaftor）用于治疗囊性纤维化（CF）。

MedSci原创 - FDA，Trikafta，CFTR基因突变，囊性纤维化 - 2019-10-22

Vertex的囊性纤维化药物Trikafta取得了令人瞩目的成功结果

Vertex宣布了Trikafta用于治疗12岁以上的特定类型囊性纤维化（CF）的两项III期研究（elexacaftor / tezacaftor / ivacaftor和ivacaftor）的阳性结果

MedSci原创 - Vertex，囊性纤维化药物，Trikafta - 2019-11-03

2024年科学突破奖揭晓，奖励在癌症、囊性纤维化和帕金森病领域的贡献，Carl June 和 Michel Sadelain等获奖

2023 年 9 月 14 日 "2024 年科学突破奖 " 揭晓，用以奖励在癌症、囊性纤维化和帕金森病领域，以及在量子场论、微分几何领域，做出开创性贡献的 11 位资深学者，他们将分享共计 1575

生命科学教育 - 科学突破奖，生命科学突破奖 - 2023-09-23

2021年度十大医疗创新榜单出炉

近日，全球顶级医疗中心克利夫兰诊所（Cleveland Clinic）评选出了“2021年度十大医疗创新”。

医谷网 - 偏头痛，血红蛋白病 - 2020-10-15

2022年邵逸夫奖获奖名单公布！两名美国科学家因发现了囊性纤维化机制获生命科学与医学奖

邵逸夫奖为国际性奖项，以表彰在学术及科学研究或应用上获得突破性成果，并对人类生活产生深远影响的科学家。

MedSci原创 - 邵逸夫奖 - 2022-05-27

FDA 2019：批准45款新药，9款生物类似药

美国FDA的药物评估与研究中心（CDER）已经批准42款新药，9款生物类似药，3款在路上，而生物制品评估与研究中心（CBER）也批准了诺华公司的基因疗法Zolgensma和首款登革热疫苗。另外还有3款新药的PDUFA时间在12月，预计2019年将有45款新药获得FDA批准。相较于2017年和2018年，2019年会是FDA批准新药数量最低的一年，但质量不差，比如Skyrizi、Zolgensm

MedSci - FDA，新药 - 2019-12-24

那些针对罕见病的重磅药

Acalabrutinib是 BTK 的一种选择性不可逆抑制剂（acalabrutinib 与靶标上的 Cys481共价结合），用于治疗转甲状腺素蛋白家族性淀粉样多发性神经病 (TTR-FAP)。

网络 - 孤儿药，罕见病 - 2023-03-16

柳达：罕见病与孤儿药是行业范式转移的必由之路，将为人类健康作出巨大贡献

蔻德罕见病中心创始人主任黄如方也在把科研人员、患者、药企三方资源通过基金会进行整合，发挥各自专业所长，降低罕见病药物研发成本、提高效率。

深究科学 ID: deepscience - 孤儿药，罕见药 - 2023-03-04