2019年AAN：VY-AADC治疗帕金森病结果喜人
Neurocrine制药公司和Voyager制药公司近日公布了涉及8名帕金森病患者的I期临床试验结果，以评估VY-AADC治疗帕金森病安全性和有效性。
网络 - VY-AADC，帕金森病，运动神经系统 - 2019-05-07
Lancet Child Adol Health：AADC基因腺病毒载体基因治疗用于芳香族氨基酸脱羧酶缺乏
研究认为AADC基因腺病毒载体基因治疗表现出良好的耐受性，可有效改善芳香族氨基酸脱羧酶缺乏患者的运动功能
MedSci原创 - 芳香族氨基酸脱羧酶缺乏，基因治疗，AADC - 2017-10-24
帕金森病基因疗法取得积极进展
今日，Voyager Therapeutics公司宣布了评估VY-AADC01治疗晚期帕金森病的1b期临床试验的积极结果。证明了一次性施用这一基因疗法可以对患者运动功能的多项测量起到持久的改善作用。
药明康德 - 帕金森，基因疗法，进展 - 2017-09-07
基因疗法提高多巴胺水平，帕金森创新药要来了?
来自该试验的第1组和第2组的中期数据表明，在研新药VY-AADC01良好耐受的；通过精确的MRI引导递送的、剂量递增的该治疗手段增大了壳核（putamen）的覆盖程度、增加了AADC酶活性并且增强了对左旋多巴的反应
药明康德 - 基因疗法 - 2016-12-09
中枢神经系统疾病研究近期进展汇总
1. Biogen阿兹海默病在研新药临床结果新鲜出炉Biogen公司在会议上公布了aducanumab的1b期（PRIME）临床研究的最新数据，针对早期阿兹海默病（AD）的治疗。此次公布的数据包括来自1b期研究滴定队列（安慰剂对照）的中期结果以及来自长期延长研究（LTE）的第一年数据。该结果也将支持正在进行的使用aducanumab治疗早期AD的3期阶段临床试验研究。该创新型药物可靶向聚集形式
药明康德 - 中枢神经系统 - 2016-12-14
2023 NICE 高度专业化的技术指南：Eladocagene exuparvovec治疗芳香族L-氨基酸脱羧酶缺乏症【HST26】
关于 eladocagene exuparvovec (Upstaza) 治疗 18 个月及以上人群芳香族 L-氨基酸脱羧酶缺乏症的循证建议。
NICE官网 - Eladocagene exuparvovec，芳香族L-氨基酸脱羧酶缺乏症 - 2023-04-21
4大疾病领域基因疗法管线大盘点
自转基因技术于上世纪70年代问世以来，基因疗法就被视为解决许多疾病，尤其是遗传病的终极疗法。过去二三十年来基因工程领域取得了突飞猛进的发展，但是，将基因疗法应用到人身上的过程却并非一帆风顺。基因疗法的长期有效性和长期安全性是这一领域的主要瓶颈。 2017年对于基因疗法来说可能是里程碑的一年，美国FDA有望批准Spark公司voretigene neparvovec用于治疗由RPE65突变引起
药明康德 - 疾病，基因，盘点，肝脏，血友病，眼，神经系统，血液 - 2017-08-08
STM：基因治疗芳香族氨基酸脱羧酶缺乏症
芳香族氨基酸脱羧酶（AADC,aromatic L-amino acid decarboxylase）在神经递质多巴胺和血清素的合成中必不可少，缺乏这一基因的儿童发育迟缓，特别是运动机能发育迟缓。台湾国立大学医学院和日本、美国的研究人员合作，将腺相关病毒载体连接的AADC基因转入到4个4——6岁的病人的大脑核区中。4个病人的运动机能都得
生物谷 - 芳香族氨基酸脱羧酶，AADC - 2012-05-25
Nat Commun：全世界只发现了135名患者的罕见遗传病，被AAV基因治疗攻克了
2021年7月12日，美国加州大学旧金山分校、俄亥俄州立大学的研究人员在 Nature 子刊 Nature Communications 期刊发表了题为：Gene therapy for aromat
“生物世界”公众号 - 罕见遗传病 - 2021-07-22
Nat Med：脊髓损伤后外周毛细血管血流量变化
抑制单胺受体、AADC或者吸氧可大幅缓解脊髓缺氧并改善脊髓损伤后运动神经元和运动功能
MedSci原创 - 脊髓损伤，血流量，5-HT - 2017-05-02
首个直接注入大脑的基因疗法上市；血友病AAV基因疗法临床试验效果显著；CAMP4融资1亿美元推进ASO疗法进入临床
占据绝大多数的A型和B型血友病是X染色体隐性遗传病，女性只有携带两个突变才会发病，而男性只有一个突变就会发病，因此绝大部分血友病患者为男性。
生物世界 - 血友病 - 2022-07-21
基因疗法有望治疗多种人类顽疾
基因治疗是一种将外源正常基因导入靶向目标（细胞等），以纠正或补偿因基因缺陷或异常引发的疾病，从而达到治疗多种疾病的目的。上个世纪九十年代，基因疗法首次用于治疗“重度联合免疫缺陷症”（SCID），至今已经进行了两千余例的人体试验。早期临床试验结果表明，基因疗法在治疗白血病、血友病、地中海贫血、帕金森症、阿尔茨海默病等上效果显著，甚至能够令盲人重获光明，而更多的动物模型试验显示，基因治
生物谷 - 基因疗法 - 2017-01-20
医生护士们，你知道你们的劳动值多少钱吗？
今年两会上，有委员提出要提高医疗服务定价。 WTF？现在看病这么贵，你还敢说加价？ 别急，医疗服务定价是指医生护士服务的价值，不包括药费、检查费，器械耗材费等等，只占你交的钱里面很少的一部分。 现在的医疗服务定价如何？请往下看。
旦旦医学 - 医生，护士，价值 - 2015-03-18
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