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诺华天价药存在“人为操纵数据”问题,刚获FDA批准2个月

2019-8-8

[产经, 报道] 诺华天价药存在“人为操纵数据”问题,刚获FDA批准2个月

记者|谢欣 曾因为成为“史上最贵药品”而尚未在国内上市就已经在大众中名噪一时的诺华旗下基因疗法Zolgensma遇到麻烦了。 美国食药监局(FDA)近日针对Zolgensma发布一份《数据准确性问题声明》,声明称于6月28日收到负责生产Zolgensma的诺华子公司AveXis的通知,告知…

诺华一剂210万美元基因疗法有瑕疵,FDA:隐瞒数据问题

2019-8-7

[政策与人文, 转化医学, 报道] 诺华一剂210万美元基因疗法有瑕疵,FDA:隐瞒数据问题

此前的5月24日,美国食品和药物管理局(FDA)批准了首款治疗小儿脊髓型肌肉萎缩症(SMA)的基因疗法Zolgensma。该疗法由瑞士创新药公司诺华制药(Novartis)推出,一剂210万美元(约合人民币1448万元)的“天价”彼时还引发了外界震惊和讨论。然而,两个月之后,诺华或因…

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2019-8-7

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相关主要疾病的中国,美国,以及欧洲指南,均进行全面收录,通过APP可以直接下载指南,随时随地阅读浏览!

研发日报丨一线治疗NSCLC!罗氏Tecentriq组合方案获CHMP推荐

2019-7-31

[政策与人文, 报道] 研发日报丨一线治疗NSCLC!罗氏Tecentriq组合方案获CHMP推荐

默沙东Keytruda组合疗法3期临床达到主要终点;最新临床失败、加速评估被撤、用药被限制诺华最近有点背!;一线治疗NSCLC!罗氏Tecentriq组合方案获CHMP积极推荐;Lynparza获英国NICE批准 用于BRCAm卵巢癌一线维持治疗……

最新临床失败、加速评估被撤、用药被限制 诺华最近有点背!

2019-7-31

[政策与人文, 报道] 最新临床失败、加速评估被撤、用药被限制 诺华最近有点背!

诺华重磅心衰药物Entresto已被批准用于治疗射血分数降低的心力衰竭(HFrEF),该公司一直在努力希望扩大适应症,用于治疗另一种类型的心力衰竭——射血分数保留的心力衰竭(HFpEF)。

2019年上半年获批新药中的“首例”

2019-7-3

[肿瘤科, 精神心理科, 医学知识] 2019年上半年获批新药中的“首例”

根据FDA药物评估和研究中心(CDER)的数据统计,2019年上半年,FDA总计批准了13款创新药。这一统计并不包括基因和细胞疗法。而FDA生物制剂评估和研究中心(CBER)的数据表明,2019年上半年,FDA还批准了一款基因疗法和一款疫苗。今年获批的新药中有多个“首例”。今天药明…

基因疗法的时代来了?数据盘点近10年来发展趋势

2019-6-25

[肿瘤科, 神经科, 血液科] 基因疗法的时代来了?数据盘点近10年来发展趋势

种种迹象表明,基因疗法领域在经历20年前的挫折之后不但已经复苏,而且正在进入蓬勃发展的新时代。日前,DealForma对这一领域过去十年里出现的研发合作,M&A,和研发授权协议等投融资活动进行了统计。今天,药明康德内容团队将与读者分享从这些数据中获得的洞见。

全球最具价值潜在性TOP5重症候选药

2019-6-21

[药械, 急重症科, 报道] 全球最具价值潜在性TOP5重症候选药

Evaluate Pharma的一份最新报告预测并评估了至2024年将成为全球最具市场价值的十大潜在重磅疾病晚期治疗药物。以下将为大家盘点全球最具价值潜在性TOP5重磅晚期畅销药。

2019年最贵10大药物

2019-6-16

[药械, 报道] 2019年最贵10大药物

近日,美国知名处方药比价网站GoodRx发布了2019年最昂贵的10大药物。

罕见病与基因疗法赛道火热,看医疗投资大佬如何投资

2019-5-30

[政策与人文, 报道] 罕见病与基因疗法赛道火热,看医疗投资大佬如何投资

这是 OrbiMed 奥博资本投资的第二篇文章。除了在肿瘤免疫和 NASH 管线中进行了大量布局之外,OrbiMed 在火热的罕见病和基因疗法研发领域更是布局甚广。

治疗费超1400万元,首款小儿脊髓性肌萎缩症基因疗法获批

2019-5-27

[政策与人文, 报道] 治疗费超1400万元,首款小儿脊髓性肌萎缩症基因疗法获批

近日,诺华公司宣布,FDA已批准了其第一款基因疗法治疗脊髓肌萎缩(SMA)上市,用于治疗两个编码运动神经元生存蛋白(SMN)的SMN1等位基因上携带突变的2岁以下的脊髓性肌肉萎缩症(SMA)患者,一次性治疗,定价为212.5万美元,折合人民币超过1460万元,这也是FDA批准的用…

美药管局批准“史上最贵”疗法

2019-5-26

[政策与人文, 报道] 美药管局批准“史上最贵”疗法

美国食品和药物管理局24日批准首款治疗小儿脊髓性肌肉萎缩症的基因疗法。开发该疗法的瑞士诺华公司对其标价212.5万美元,被诸多媒体称为“史上最贵”疗法。

基因疗法再创医学奇迹 致命肌肉疾病患者暂别呼吸机

2019-5-6

[药械, 报道] 基因疗法再创医学奇迹 致命肌肉疾病患者暂别呼吸机

上个月,一项基因疗法里程碑进展刊登在NEJM杂志上。8例X-连锁严重联合免疫缺陷病(X-SCID,一种罕见、致命遗传性疾病)患者在接受基因疗法治疗后,免疫系统功能得到显着改善,且正常生长了2年。5月2日,据Science杂志报道,基因治疗领域再获突破。一种名为AT132的基因疗法…

2019孤儿药报告:2024年全球市场达16万亿元 新基将成领头羊

2019-4-28

[药械, 报道] 2019孤儿药报告:2024年全球市场达16万亿元 新基将成领头羊

孤儿药(Ophan Drug)是指用于预防、治疗、诊断罕见病的药品,而罕见病是一类发病率极低的疾病的总称,又称“孤儿病”。根据世界卫生组织的定义,患病人数占总人口0.65‰~1‰的疾病即可被定义为罕见病。

诺华的脊髓性肌萎缩症基因治疗药物Zolgensma,临床试验中出现第二次死亡事件

2019-4-22

[神经科, 儿科, MedSci动态] 诺华的脊髓性肌萎缩症基因治疗药物Zolgensma,临床试验中出现第二次死亡事件

诺华公司最近公布了其脊髓性肌萎缩症(SMA)实验性基因治疗药物Zolgensma的临时中期研究数据,该研究表示正在调查第二次试验死亡是否与治疗有关。

III期临床结果证实AveXis的基因疗法Zolgensma对I型脊髓性肌萎缩症的有效性

2019-4-17

[神经科, 儿科, MedSci动态] III期临床结果证实AveXis的基因疗法Zolgensma对I型脊髓性肌萎缩症的有效性

Zolgensma是一种基因疗法,通过AAV9病毒载体将健康的人类SMN基因导入患者体内,让患者可以生成正常的SMN蛋白,从而改善运动神经元功能和生存。Zolgensma已经获得FDA授予的突破性疗法认定,孤儿药资格和快速通道资格。

基因疗法独领风骚,引无数巨头竞折腰!跨国药企积极布局为哪般?

2019-3-27

[药械, 报道] 基因疗法独领风骚,引无数巨头竞折腰!跨国药企积极布局为哪般?

“大药厂”多年来一直致力于生产琳琅满目的创新型药物。对于他们而言,基因疗法可能是诞生下一个“奇迹”的地方。基因疗法,顾名思义,就是用正常基因取代有缺陷基因的一种治疗方式,目前已经成为数百种遗传性疾病的潜在治疗方法,比如血友病和肌肉萎缩症等。

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