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2019年最贵10大药物

2019-6-16

[药械, 报道] 2019年最贵10大药物

近日,美国知名处方药比价网站GoodRx发布了2019年最昂贵的10大药物。

罕见病与基因疗法赛道火热,看医疗投资大佬如何投资

2019-5-30

[政策与人文, 报道] 罕见病与基因疗法赛道火热,看医疗投资大佬如何投资

这是 OrbiMed 奥博资本投资的第二篇文章。除了在肿瘤免疫和 NASH 管线中进行了大量布局之外,OrbiMed 在火热的罕见病和基因疗法研发领域更是布局甚广。

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2019-5-30

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相关主要疾病的中国,美国,以及欧洲指南,均进行全面收录,通过APP可以直接下载指南,随时随地阅读浏览!

治疗费超1400万元,首款小儿脊髓性肌萎缩症基因疗法获批

2019-5-27

[政策与人文, 报道] 治疗费超1400万元,首款小儿脊髓性肌萎缩症基因疗法获批

近日,诺华公司宣布,FDA已批准了其第一款基因疗法治疗脊髓肌萎缩(SMA)上市,用于治疗两个编码运动神经元生存蛋白(SMN)的SMN1等位基因上携带突变的2岁以下的脊髓性肌肉萎缩症(SMA)患者,一次性治疗,定价为212.5万美元,折合人民币超过1460万元,这也是FDA批准的用…

美药管局批准“史上最贵”疗法

2019-5-26

[政策与人文, 报道] 美药管局批准“史上最贵”疗法

美国食品和药物管理局24日批准首款治疗小儿脊髓性肌肉萎缩症的基因疗法。开发该疗法的瑞士诺华公司对其标价212.5万美元,被诸多媒体称为“史上最贵”疗法。

基因疗法再创医学奇迹 致命肌肉疾病患者暂别呼吸机

2019-5-6

[药械, 报道] 基因疗法再创医学奇迹 致命肌肉疾病患者暂别呼吸机

上个月,一项基因疗法里程碑进展刊登在NEJM杂志上。8例X-连锁严重联合免疫缺陷病(X-SCID,一种罕见、致命遗传性疾病)患者在接受基因疗法治疗后,免疫系统功能得到显着改善,且正常生长了2年。5月2日,据Science杂志报道,基因治疗领域再获突破。一种名为AT132的基因疗法…

2019孤儿药报告:2024年全球市场达16万亿元 新基将成领头羊

2019-4-28

[药械, 报道] 2019孤儿药报告:2024年全球市场达16万亿元 新基将成领头羊

孤儿药(Ophan Drug)是指用于预防、治疗、诊断罕见病的药品,而罕见病是一类发病率极低的疾病的总称,又称“孤儿病”。根据世界卫生组织的定义,患病人数占总人口0.65‰~1‰的疾病即可被定义为罕见病。

诺华的脊髓性肌萎缩症基因治疗药物Zolgensma,临床试验中出现第二次死亡事件

2019-4-22

[神经科, 儿科, MedSci动态] 诺华的脊髓性肌萎缩症基因治疗药物Zolgensma,临床试验中出现第二次死亡事件

诺华公司最近公布了其脊髓性肌萎缩症(SMA)实验性基因治疗药物Zolgensma的临时中期研究数据,该研究表示正在调查第二次试验死亡是否与治疗有关。

III期临床结果证实AveXis的基因疗法Zolgensma对I型脊髓性肌萎缩症的有效性

2019-4-17

[神经科, 儿科, MedSci动态] III期临床结果证实AveXis的基因疗法Zolgensma对I型脊髓性肌萎缩症的有效性

Zolgensma是一种基因疗法,通过AAV9病毒载体将健康的人类SMN基因导入患者体内,让患者可以生成正常的SMN蛋白,从而改善运动神经元功能和生存。Zolgensma已经获得FDA授予的突破性疗法认定,孤儿药资格和快速通道资格。

基因疗法独领风骚,引无数巨头竞折腰!跨国药企积极布局为哪般?

2019-3-27

[药械, 报道] 基因疗法独领风骚,引无数巨头竞折腰!跨国药企积极布局为哪般?

“大药厂”多年来一直致力于生产琳琅满目的创新型药物。对于他们而言,基因疗法可能是诞生下一个“奇迹”的地方。基因疗法,顾名思义,就是用正常基因取代有缺陷基因的一种治疗方式,目前已经成为数百种遗传性疾病的潜在治疗方法,比如血友病和肌肉萎缩症等。

这7款今年上市的新药,有望在5年内成为重磅

2019-3-25

[药械, 报道] 这7款今年上市的新药,有望在5年内成为重磅

2019年将有多项创新药上市,其中不乏可能达到重磅药(blockbuster drug)资格的产品。哪些新药可能成为未来的重磅药物,这些新药又有什么特点?近日科睿唯安推出了《最值得关注的药物预测》报告,列举了7款在2019年值得关注的上市新药,并且认为它们在2023年有可能成为重…

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急性上呼吸道感染基层诊疗指南(2018年)

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