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英国NICE批准Alnylam的基因干扰药物Onpattro用于治疗hATTR淀粉样变性

2019-7-10

[神经科, 神经外科, 转化医学] 英国NICE批准Alnylam的基因干扰药物Onpattro用于治疗hATTR淀粉样变性

英国国家健康与护理卓越研究所(NICE)在2018年12月发布 "否"之后,重新建议使用Alnylam的Onpattro(patisiran)治疗遗传性转甲状腺素介导的淀粉样变性病(hATTR淀粉样变性)。

英国NICE推荐Akice公司的反义寡核苷酸药物Tegsedi用于治疗罕见遗传病:转甲状腺素相关的淀粉样蛋白变性

2019-4-17

[神经科, 报道, 进展] 英国NICE推荐Akice公司的反义寡核苷酸药物Tegsedi用于治疗罕见遗传病:转甲状腺素相关的淀粉样蛋白变性

英国国家健康与护理卓越研究所(NICE)推荐Akcea Therapeutics的Tegsedi(inotersen),用于治疗罕见遗传病:遗传性转甲状腺素相关的淀粉样蛋白变性(hATTR),该建议推荐将该药物用于1期或2期多发性神经病变患者。

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2019-4-17

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首次RNAi基因治疗药物获得FDA批准用于治疗hATTR成年患者

2018-8-12

[神经科, 报道, 药品信息速递] 首次RNAi基因治疗药物获得FDA批准用于治疗hATTR成年患者

美国食品和药物管理局于本周五批准Alnylam Pharmaceuticals的Onpattro(patisiran)用于治疗遗传性转甲状腺素淀粉样变性(hATTR)引起的多发性神经病变的成年患者,这是美国首个批准用于治疗该适应症的药物。同时该药物也是第一个获批的siRNA基因疗法。

【盘点】NEJM 7月原始研究第一期汇总

2018-7-21

[进展] 【盘点】NEJM 7月原始研究第一期汇总

【1】RNA干扰治疗遗传性转胸腺肽淀粉样变性DOI:10.1056/NEJMoa1716153Patisiran是一种在研RNA干扰药物,可特异性地抑制转胸腺肽的肝合成。近日一项III期临床研究中,研究人员招募遗传性经胸腺肽淀粉样变性伴多发性神经病患者,随机接受每公斤体重0.3mg的Patisiran或安慰…

NEJM:Inotersen治疗遗传性运甲状腺素蛋白淀粉样变性

2018-7-5

[药械, 神经科, 神经外科] NEJM:Inotersen治疗遗传性运甲状腺素蛋白淀粉样变性

Inotersen可改善遗传性运甲状腺素蛋白淀粉样变性患者的神经系统功能和生活质量

RNAi疗法再遭重创 Alnylam新疗法因患者意外死亡被迫中止

2016-10-10

[转化医学, 报道] RNAi疗法再遭重创 Alnylam新疗法因患者意外死亡被迫中止

著名基因疗法开发者Alnylam公司最近再遭重创。公司开发的用于治疗遗传性ATTR淀粉样蛋白病变新药revusiran临床III期研究被爆治疗组患者死亡率过高而被迫中止。受此影响,公司股价暴跌41%,RNAi疗法再受重创。此次,总部位于麻省坎布里奇的Alnylam公司在声明中表示,其数据…

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2020 SGO临床实践声明:激素治疗(HT)在妇科肿瘤以及妇科肿瘤高危女性中的应用

2020年2月,美国妇科肿瘤学会(SGO)发布了关于激素治疗(HT)在妇科肿瘤以及妇科肿瘤高危女性中的应用的…

2020 USMSTF建议:内镜下结肠病变切除

2020年2月,美国结直肠癌多学会工作组(USMSTF)发布了内镜下结肠病变切除建议,结肠镜息肉切除术可减少…

2020 实践建议:重症以及麻醉学团队护理新型冠状病毒(2019-nCoV)感染患者

2019nCoV疫情在全球蔓延,WHO已宣布进入全球卫生紧急状态。本文总结了在准备应对2019-nCoV可能出现的新…

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