加载中........
×
诺华一剂210万美元基因疗法有瑕疵,FDA:隐瞒数据问题

2019-8-7

[政策与人文, 转化医学, 报道] 诺华一剂210万美元基因疗法有瑕疵,FDA:隐瞒数据问题

此前的5月24日,美国食品和药物管理局(FDA)批准了首款治疗小儿脊髓型肌肉萎缩症(SMA)的基因疗法Zolgensma。该疗法由瑞士创新药公司诺华制药(Novartis)推出,一剂210万美元(约合人民币1448万元)的“天价”彼时还引发了外界震惊和讨论。然而,两个月之后,诺华或因…

FDA授予OTL-103再生医学高级治疗(RMAT)认定用于治疗Wiskott-Aldrich综合征

2019-8-4

[风湿免疫科, 血液科, 报道] FDA授予OTL-103再生医学高级治疗(RMAT)认定用于治疗Wiskott-Aldrich综合征

Orchard是一家领先的生物制药公司,致力于通过创新的基因疗法改善罕见疾病患者的生活。Orchard近日宣布,其OTL-103已经获得FDA的再生医学高级治疗(RMAT)认定。OTL-103是基于离体自体造血干细胞(HSC)的基因疗法,用于治疗Wiskott-Aldrich综合征(WAS)。

指南下载 指南

2019-8-4

1000份最新指南,直接下载

相关主要疾病的中国,美国,以及欧洲指南,均进行全面收录,通过APP可以直接下载指南,随时随地阅读浏览!

研发日报丨一线治疗NSCLC!罗氏Tecentriq组合方案获CHMP推荐

2019-7-31

[政策与人文, 报道] 研发日报丨一线治疗NSCLC!罗氏Tecentriq组合方案获CHMP推荐

默沙东Keytruda组合疗法3期临床达到主要终点;最新临床失败、加速评估被撤、用药被限制诺华最近有点背!;一线治疗NSCLC!罗氏Tecentriq组合方案获CHMP积极推荐;Lynparza获英国NICE批准 用于BRCAm卵巢癌一线维持治疗……

最新临床失败、加速评估被撤、用药被限制 诺华最近有点背!

2019-7-31

[政策与人文, 报道] 最新临床失败、加速评估被撤、用药被限制 诺华最近有点背!

诺华重磅心衰药物Entresto已被批准用于治疗射血分数降低的心力衰竭(HFrEF),该公司一直在努力希望扩大适应症,用于治疗另一种类型的心力衰竭——射血分数保留的心力衰竭(HFpEF)。

Circulation:湖北大学、波士顿儿童医院及哈佛大学合作研究:首次实现人源心肌微器官芯片心律失常体外建模

2019-7-28

[心血管, Circulation, 中国学者] Circulation:湖北大学、波士顿儿童医院及哈佛大学合作研究:首次实现人源心肌微器官芯片心律失常体外建模

有一种病很要命,正常人进行运动或情绪过于激动只会引起心跳加快,而对于这类患者则可能导致昏厥,甚至心脏骤停及猝死,而且随着增龄,风险还会增进,这种病就是儿茶酚胺敏感室性心动过速(CPVT)。

NAT COMMUN:揭示维持人干细胞年轻态的新机制

2019-7-28

[转化医学, 进展] NAT COMMUN:揭示维持人干细胞年轻态的新机制

2019年7月26日,中国科学院生物物理研究所刘光慧研究组和中国科学院动物研究所曲静研究组合作,在Nature Communications在线发表题为“Stabilizing heterochromatin by DGCR8 alleviates senescence and osteoarthritis”的研究论文。该研究首次报道了miRNA合成通路关键因…

Sanfilippo综合征A型的基因疗法:基因疗法ABO-102的I/II期临床试验取得阶段性成果

2019-7-26

[内分泌科, 神经科, 儿科] Sanfilippo综合征A型的基因疗法:基因疗法ABO-102的I/II期临床试验取得阶段性成果

Abeona Therapeutics是一家基因和细胞治疗领域的领导者,今天宣布其正在进行的I/II期临床试验已经取得阳性数据,该试验评估了腺相关病毒9(AAV9)基因疗法ABO-102治疗Sanfilippo综合征A型(MPS IIIA)的有效性和安全性。结果显示,患儿在使用高剂量ABO-102治疗后的12-18个…

急性髓细胞白血病的治疗药物或将再添新成员:MB-102(CD123 CAR T)获FDA孤儿药物认定

2019-7-25

[肿瘤科, 老年医学, 血液科] 急性髓细胞白血病的治疗药物或将再添新成员:MB-102(CD123 CAR T)获FDA孤儿药物认定

Mustang Bio是一家临床阶段的生物制药公司,专注开发治疗肿瘤的细胞和基因疗法,今天宣布美国FDA已授予MB-102(CD123 CAR T)孤儿药物认定,用于治疗急性髓性白血病(AML)。

Neon新疫苗“一箭三雕”连破肺癌、膀胱癌、黑色素瘤

2019-7-23

[肿瘤科, 药械, 预防医学] Neon新疫苗“一箭三雕”连破肺癌、膀胱癌、黑色素瘤

“救命神器”天上来!默沙东无人机完成零下70摄氏度低温药品递送Direct Relief组织宣布,由默沙东(MSD)、AT&T、Softbox和Direct Relief联合进行,使用无人机向偏远地区递送需要低温保存的药品和疫苗的概念验证研究获得成功。这一结果可能代表着生物医药物流创新和人道主…

替代凝血促进剂(ACPs)领跑基因疗法,促进血友病市场增长

2019-7-17

[血液科, 转化医学, 医学知识] 替代凝血促进剂(ACPs)领跑基因疗法,促进血友病市场增长

GlobalData最新的分析报告显示,罗氏公司的Hemlibra和Alnylam公司的后期候选药物fitusiran可能会在扩大血友病市场中占据比基因疗法更大的份额。

FDA授予Prevail公司的帕金森基因疗法快速通道指定

2019-7-13

[神经科, 老年医学, 神经外科] FDA授予Prevail公司的帕金森基因疗法快速通道指定

美国食品和药物管理局(FDA)已授予Prevail Therapeutics公司的帕金森病候选药物PR001 快速通道指定,用于GBA1突变的患者,该类患者占帕金森病患者的7%至10%。

2019年国际血栓和止血学会(ISTH):uniQure的B型血友病基因疗法展现出长达3年的临床益处和耐受性

2019-7-8

[血液科, 转化医学, 医学知识] 2019年国际血栓和止血学会(ISTH):uniQure的B型血友病基因疗法展现出长达3年的临床益处和耐受性

在2019年第27届国际血栓和止血学会(ISTH)上,基因治疗公司uniQure NV公布其用于治疗严重B型血友病患者的AAV5基因疗法AMT-061的II期研究结果,对三名患者长达36周的随访后,FIX活性高达正常值的54%,平均值为正常值的45%。

2019年国际血栓形成和止血学会(ISTH)大会,辉瑞/Sangamo的A型血友病基因疗法显示出持续增加的凝血因子VIII水平

2019-7-8

[血液科, 转化医学, 医学知识] 2019年国际血栓形成和止血学会(ISTH)大会,辉瑞/Sangamo的A型血友病基因疗法显示出持续增加的凝血因子VIII水平

结果显示该基因疗法具有良好的耐受性,且凝血因子VIII(FVIII)活性水平呈剂量依赖性增加。两名严重血友病A患者服用最高剂量的SB-525已达到正常的FVIII水平。具体而言,在输注6周后,通过一步凝血测定法测量的两名患者达到140%和94%的正常FVIII水平,并且通过显色测定法…

Freeline公司肝脏靶向的AAV基因疗法,在临床前数据中展现出治疗戈谢病的潜力

2019-7-7

[肝病, 转化医学, 医学知识] Freeline公司肝脏靶向的AAV基因疗法,在临床前数据中展现出治疗戈谢病的潜力

Freeline基因治疗生物技术公司,在Auvergne的欧洲戈谢病工作组(EWGGD)上提供其戈谢病基因治疗候选药物FLT200的临床前数据。FLT200是一种用于治疗1型戈谢病的肝脏靶向腺相关病毒(AAV)基因疗法,旨在提高戈谢病患者体内巨噬细胞中β-葡萄糖脑苷脂酶(GCase)的水平。

2019年上半年获批新药中的“首例”

2019-7-3

[肿瘤科, 精神心理科, 医学知识] 2019年上半年获批新药中的“首例”

根据FDA药物评估和研究中心(CDER)的数据统计,2019年上半年,FDA总计批准了13款创新药。这一统计并不包括基因和细胞疗法。而FDA生物制剂评估和研究中心(CBER)的数据表明,2019年上半年,FDA还批准了一款基因疗法和一款疫苗。今年获批的新药中有多个“首例”。今天药明…

辉瑞的Duchenne肌营养不良症基因疗法1b期展现出药效,但是安全问题引发了竞争对手股价上涨

2019-7-2

[神经科, 儿科, 神经外科] 辉瑞的Duchenne肌营养不良症基因疗法1b期展现出药效,但是安全问题引发了竞争对手股价上涨

辉瑞的Duchenne肌营养不良症(DMD)基因疗法在1b期临床实验中已显示出疗效,但是安全问题也引发了关注,同时也导致其竞争对手股价的上涨。

500 条  首页 上一页 下一页 尾页 页次:2/34页  15条/页
更多+
  • 指南共识

物理技术治疗冠心病的实践指南

2002年以来,我国冠心病死亡率总体呈逐年增长趋势,其中农村地区冠心病死亡率上升速度较快。传统的治疗…

脑卒中水中运动治疗中国循证临床实践指南(2019版)

简要介绍:为促进我国脑卒中水中运动治疗循证实践(EBP)的开展,提高水疗康复质量,规范水疗临床实践,…

web对话