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治疗费超1400万元,首款小儿脊髓性肌萎缩症基因疗法获批

2019-5-27

[政策与人文, 报道] 治疗费超1400万元,首款小儿脊髓性肌萎缩症基因疗法获批

近日,诺华公司宣布,FDA已批准了其第一款基因疗法治疗脊髓肌萎缩(SMA)上市,用于治疗两个编码运动神经元生存蛋白(SMN)的SMN1等位基因上携带突变的2岁以下的脊髓性肌肉萎缩症(SMA)患者,一次性治疗,定价为212.5万美元,折合人民币超过1460万元,这也是FDA批准的用…

美药管局批准“史上最贵”疗法

2019-5-26

[政策与人文, 报道] 美药管局批准“史上最贵”疗法

美国食品和药物管理局24日批准首款治疗小儿脊髓性肌肉萎缩症的基因疗法。开发该疗法的瑞士诺华公司对其标价212.5万美元,被诸多媒体称为“史上最贵”疗法。

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2019-5-26

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Be The Match BioTherapies和Kiadis Pharma宣布战略合作以加速造血干细胞移植疗法

2019-5-23

[肿瘤科, 老年医学, 血液科] Be The Match BioTherapies和Kiadis Pharma宣布战略合作以加速造血干细胞移植疗法

Be The Match BioTherapies是一家为开发和商业化细胞和基因疗法的生物制药公司,Be The Match BioTherapies近日宣布,将与Kiadis Pharma合作,使造血干细胞移植(HSCT)疗法更安全、更有效。

FDA批准了ABO-202基因疗法治疗CLN1的研究性新药申请

2019-5-22

[内分泌科, 风湿免疫科, 神经科] FDA批准了ABO-202基因疗法治疗CLN1的研究性新药申请

Abeona是一家专注于基因和细胞疗法的生物医药公司,近日宣布已开始进行1/2期临床试验,以评估其新型基因疗法ABO-202治疗CLN1疾病的有效性。

Celixir的基因疗法小干扰RNA,在体外实验中展现出治疗结肠癌和乳腺癌的潜力

2019-5-13

[肿瘤科, 转化医学, MedSci动态] Celixir的基因疗法小干扰RNA,在体外实验中展现出治疗结肠癌和乳腺癌的潜力

Celixir公司宣布发表其小干扰RNA(siRNA)的体外研究结果,证明了siRNA作为新型癌症基因疗法治疗实体瘤的潜力。

基因疗法再创医学奇迹 致命肌肉疾病患者暂别呼吸机

2019-5-6

[药械, 报道] 基因疗法再创医学奇迹 致命肌肉疾病患者暂别呼吸机

上个月,一项基因疗法里程碑进展刊登在NEJM杂志上。8例X-连锁严重联合免疫缺陷病(X-SCID,一种罕见、致命遗传性疾病)患者在接受基因疗法治疗后,免疫系统功能得到显着改善,且正常生长了2年。5月2日,据Science杂志报道,基因治疗领域再获突破。一种名为AT132的基因疗法…

Nature:“坏胆固醇”原来是这样进入血管内壁的...

2019-4-26

[心血管, 内分泌科, 神经科] Nature:“坏胆固醇”原来是这样进入血管内壁的...

近日,美国德克萨斯大学西南医学中心(UTSW)的研究人员确定了体内循环的“坏胆固醇”如何进入动脉壁,并产生斑块使血管变窄,从而导致心脏病发作和中风。这项研究4月24日已发表在《Nature》上。研究通讯作者、肺与心血管生物学中心的负责人、儿科学教授Philip Shaul博士…

实验性基因疗法让“泡泡男孩”重获自由

2019-4-23

[风湿免疫科, 报道] 实验性基因疗法让“泡泡男孩”重获自由

“泡泡男孩”,是指由于严重的先天性免疫缺陷而无法抵抗微生物的入侵,只能采取物理隔绝的方法避免感染,隔绝的方法一般是用塑料泡泡罩起来。地球对这些泡泡男孩来说就好像是外星殖民地一样。这种疾病叫做严重联合免疫缺陷病,致病原因是单个或多个基因的异常,可致病的基…

诺华的脊髓性肌萎缩症基因治疗药物Zolgensma,临床试验中出现第二次死亡事件

2019-4-22

[神经科, 儿科, MedSci动态] 诺华的脊髓性肌萎缩症基因治疗药物Zolgensma,临床试验中出现第二次死亡事件

诺华公司最近公布了其脊髓性肌萎缩症(SMA)实验性基因治疗药物Zolgensma的临时中期研究数据,该研究表示正在调查第二次试验死亡是否与治疗有关。

艾滋病病毒“弃恶从善”可助治疗免疫缺陷

2019-4-20

[感染, 药械, 报道] 艾滋病病毒“弃恶从善”可助治疗免疫缺陷

艾滋病病毒因会破坏人体免疫系统而“臭名昭着”。不过,一个研究团队正尝试将它改造为一种“有益无害”的载体用于基因疗法,帮助免疫缺陷患者恢复免疫功能。

Sci Transl Med:避免伦理争议?科学家在子宫里矫正了胚胎的致命基因突变

2019-4-20

[妇产科, 转化医学, 进展] Sci Transl Med:避免伦理争议?科学家在子宫里矫正了胚胎的致命基因突变

最新一期《科学》子刊《Science Translational Medicine》的封面论文向我们讲述了关于基因疗法的一项最新进展——来自宾夕法尼亚大学医学院和费城儿童医院的一支团队成功修复了小鼠的一种致命基因突变。令人赞叹的是,在修复突变时,这些小鼠甚至还没有诞生!

NEJM:基因治疗可恢复罕见免疫缺陷病婴儿的免疫力

2019-4-19

[药械, 转化医学, NEJM] NEJM:基因治疗可恢复罕见免疫缺陷病婴儿的免疫力

美国国立卫生院科研究团队对8名患有X-连锁严重联合免疫缺陷症(X-SCID)的婴儿进行了实验性基因治疗,在治疗后两年内,这些婴儿的免疫系统功能和正常生长均有显着改善。而且,这种新方法似乎比以前测试的X-SCID基因治疗策略更安全、有效。相关研究发表在新英格兰医学杂志…

【盘点】血友病近期研究一览

2019-4-18

[儿科, 血液科, 全科医学] 【盘点】血友病近期研究一览

4.17日是世界血友病日,也是第31个世界血友病日。血友病是一种X性染色体隐性遗传性的出血性疾病。该疾病是一种先天性凝血因子缺乏的遗传性疾病,虽然目前血友病还无法彻底治愈,但通过积极的预防和规律性的替代治疗,可以减少对生活的影响。那么近期有关血友病的研究有…

III期临床结果证实AveXis的基因疗法Zolgensma对I型脊髓性肌萎缩症的有效性

2019-4-17

[神经科, 儿科, MedSci动态] III期临床结果证实AveXis的基因疗法Zolgensma对I型脊髓性肌萎缩症的有效性

Zolgensma是一种基因疗法,通过AAV9病毒载体将健康的人类SMN基因导入患者体内,让患者可以生成正常的SMN蛋白,从而改善运动神经元功能和生存。Zolgensma已经获得FDA授予的突破性疗法认定,孤儿药资格和快速通道资格。

Lancet haemat: 慢病毒造血干细胞基因编辑疗法用于Wiskott-Aldrich综合征患儿的临床疗效和安全性评估

2019-4-16

[风湿免疫科, 血液科, 进展] Lancet haemat: 慢病毒造血干细胞基因编辑疗法用于Wiskott-Aldrich综合征患儿的临床疗效和安全性评估

Wiskott-Aldrich综合征是一种罕见的危及生命的X染色体连锁的原发性免疫缺陷,其特征是微血小板减少、感染、湿疹、自身免疫和恶性疾病。慢病毒载体介导的造血干/祖细胞(HSPC)基因疗法是一种潜在的治疗方法,或可替代异基因HSPC移植。

Blood:CRISPR/Cas9成功恢复FIX敲除小鼠的FIX表达

2019-4-13

[血液科, Blood, 进展] Blood:CRISPR/Cas9成功恢复FIX敲除小鼠的FIX表达

很多遗传病,包括血友病,需要长期治疗。虽然肝靶向腺病毒(AAV)相关的基因疗法在治疗血友病的临床试验中取得了初步的成功,但尚未观察到长期、持续的治疗效果。现有研究人员对采用CRISPR/Case9介导的基因靶向疗法治疗B型血友病的效果进行研究。

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