Science重大突破！杨璐菡博士团队解决异种器官移植关键难题！
2017-08-11 佚名 药明康德
今日，《科学》杂志在线刊登了一项重量级的研究。来自浙江大学、云南农业大学、重庆第三军医大学、哈佛大学以及其他科研机构与公司的团队使用CRISPR-Cas9基因编辑技术，一举解决了将猪器官移植到人体内的关键难题。这项研究的通讯作者是2017全球青年领袖，80后科学家杨璐菡博士。
今日，《科学》杂志在线刊登了一项重量级的研究。来自浙江大学、云南农业大学、重庆第三军医大学、哈佛大学以及其他科研机构与公司的团队使用CRISPR-Cas9基因编辑技术，一举解决了将猪器官移植到人体内的关键难题。这项研究的通讯作者是2017全球青年领袖，80后科学家杨璐菡博士。
器官移植手术影响了全球数百万人的生命。以美国为例，此时此刻，正在排队等待器官移植的患者人数高达12万。然而，每年能够用于移植的器官数量非常有限，成功进行的器官移植手术仅有3万多例。据估计，在2016年，每天都有22名患者在等待器官移植的过程中死去。
▲我们欣喜地看到，诸多来自中国的科研人员参与了这项重磅研究（图片来源：《科学》）
上世纪90年代，医学研究者们曾尝试解决这一问题。他们给出的策略是异种移植，即在人体内移植入动物器官。在这些动物中，猪的器官在尺寸与功能上和人体器官较为接近，因此也获得了研究人员的关注。然而，猪的基因组里含有内源性逆转录病毒（PERV）的序列，对人体有潜在的健康风险。直接将猪的器官移植入人体，可能会导致新型疾病的传播。几十年里，科学家们也一直在试图解决这个难题。
▲CRISPR-Cas9技术有望解决猪器官进行异种移植时面临的挑战（图片来源：eGenesis官网）
CRISPR-Cas9基因编辑技术的横空出世，让科学家们看到了曙光。一方面，它能精准地去除猪基因组里的PERV序列，降低人体感染疾病的风险；另一方面，它甚至能减少人体对猪器官产生的强烈免疫反应。“过去，这些障碍是不可逾越的，”杨璐菡博士说：“但现在，利用基因编辑技术，我们有望同时解决这两大问题。”
▲这项研究采取的策略（图片来源：eGenesis官网）
在今天的这篇《科学》论文中，研究人员证实了这一思路的可行性。使用CRISPR-Cas9技术，这支跨国团队在猪的原代细胞系（porcine primary cell line）里，成功使所有的PERV序列失活！随后，他们又使用“克隆技术”（体细胞核移植技术），培育出了猪的胚胎，并将这些胚胎移植到了代孕的母猪体内。随后，他们检测了出生的小猪体内的基因组DNA和mRNA水平，证实PERV序列继续处于失活状态。换句话说，将这些猪器官移植到人体里的关键安全隐患，已经得到了成功解决。
“在我们的研究前，这些经过基因改造的猪能否存活，在科学上有很大的不确定性。”杨璐菡博士说。如今，我们已经不再需要为此担忧。
▲多头PERV序列失活的小猪已成功诞生（图片来源：eGenesis官网）
受克隆技术本身所限，小猪成功出生的概率只有约1%。但可喜的是，基因编辑并不会降低克隆技术的成功率。1%的概率在应用上也具有可操作性。目前，已经有37头小猪使用这个手段诞生，所有的小猪体内，PERV都处于失活状态。
“如果猪器官的移植安全有效，这会极大改变器官移植的面貌。” David Klassen博士说道。他是一家非营利性机构的首席医学官，这个机构管理了整个美国的器官移植系统。
▲哈佛大学知名遗传学家George Church教授认为2年内，我们能看到这项突破的实际应用（图片来源：Evolution News）
杨璐菡博士的导师，哈佛大学知名遗传学家George Church教授也参与了这项研究。他乐观估计，这项突破有望在两年内，实现猪器官到人体的移植。将来，我们有望为大量患者提供肝脏、肾脏、肺、心脏等器官，甚至可以为糖尿病患者提供全新的胰脏。每天，都有22名患者在等待器官移植的过程中死去。能够拯救这些患者，是一桩功德无量的事。
原始出处：
Luhan Yang，Xiaoyang Zhou，Gang Wang。et al.Inactivation of porcine endogenous retrovirus in pigs using CRISPR-Cas9.Science
小提示：本篇资讯需要登录阅读，点击跳转登录
版权声明：
本网站所有内容来源注明为“梅斯医学”或“MedSci原创”的文字、图片和音视频资料，版权均属于梅斯医学所有。非经授权，任何媒体、网站或个人不得转载，授权转载时须注明来源为“梅斯医学”。其它来源的文章系转载文章，或“梅斯号”自媒体发布的文章，仅系出于传递更多信息之目的，本站仅负责审核内容合规，其内容不代表本站立场，本站不负责内容的准确性和版权。如果存在侵权、或不希望被转载的媒体或个人可与我们联系，我们将立即进行删除处理。
在此留言
本网站所有内容来源注明为“梅斯医学”或“MedSci原创”的文字、图片和音视频资料，版权均属于梅斯医学所有。非经授权，任何媒体、网站或个人不得转载，授权转载时须注明来源为“梅斯医学”。其它来源的文章系转载文章，或“梅斯号”自媒体发布的文章，仅系出于传递更多信息之目的，本站仅负责审核内容合规，其内容不代表本站立场，本站不负责内容的准确性和版权。如果存在侵权、或不希望被转载的媒体或个人可与我们联系，我们将立即进行删除处理。
在此留言
#杨璐菡#
39
#SCIE#
24
很棒，但基因编辑的安全性仍有待突破，两方面的突破才能提上应用日程
74
好好努力看下吧
71
谢谢分享，学习了
79
学习，谢谢分享
71
今日，《科学》杂志在线刊登了一项重量级的研究。来自浙江大学、云南农业大学、重庆第三军医大学、哈佛大学以及其他科研机构与公司的团队使用CRISPR-Cas9基因编辑技术，一举解决了将猪器官移植到人体内的关键难题。这项研究的通讯作者是2017全球青年领袖，80后科学家杨璐菡博士
73