NEJM：添加艾曲波帕的免疫抑制治疗有望成为重症再生障碍性贫血一线治疗方案
2017-04-21 zhangfan MedSci原创
对于重症再生障碍性贫血患者，加入艾曲波帕的免疫抑制治疗可显着提高患者血液学反应率
获得性再生障碍性贫血是骨髓免疫系统失调的结果，目前的治疗手段为免疫抑制治疗但其疗效有限。先前的临床研究发现对于免疫抑制治疗无效的再生障碍性贫血患者，使用血小板生成素受体激动剂艾曲波帕可使近半数患者的红细胞数量显著上升。近日研究者公布了新的艾曲波帕临床结果并认为应将艾曲波帕纳入未经治疗的重度再生障碍性贫血患者的标准免疫抑制治疗方案中。
研究招募了92位患者接受添加艾曲波帕的免疫抑制治疗，根据治疗方案分成3组(第一组从第14天至6个月接受艾曲波帕；第二组从第14天至3个月接受艾曲波帕；第三组从第1天至6个月接受艾曲波帕)，研究的主要终点是6个月血液学数据，次要终点是总体反应，髓样癌生存、复发和进展率。
结果显示如下：6个月各组的血液学数据完全反应率，第一组33%，第二组26%，第三组58%，各组的总体反应率分别为80%， 87%， 94%。本次试验中各组总的血液学数据完全和总体反应率要高于先前的临床试验结果(先前的临床试验结果完全反应率为10%，总体反应率为66%)。中位随访2年患者的生存率为97%。骨髓增殖程度，CD34+细胞数，早期造血干细胞增殖频率显着提高。复发率和进展率与先前研究结果相似，试验中有两例患者发生严重的皮疹导致艾曲波帕停药。
研究者认为，对于重症再生障碍性贫血患者，加入艾曲波帕的免疫抑制治疗可显著提高患者血液学反应率。
原文出处：
Danielle M et al. Eltrombopag Added to Standard Immunosuppression for Aplastic Anemia. N Engl J Med April 20， 2017
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