Blood:双特异性抗体ACE910治疗血友病
2016-04-09 MedSci MedSci原创
患有严重的A型血友病（<1%剩余因子Ⅷ凝血活性[FⅧ:C]）的病人有着更高的风险出现出血并发症。治疗A型血友病的一个重要的目标就是维持FⅧ:C超过1%，从而降低出血风险，尤其是关节部位。为了实现这一目标，静脉注射重组或者血浆衍生的FⅧ试剂从而预防出血风险。但是这一治疗方案有着诸多缺陷。为了克服现有的标准治疗的弊端，研究人员研发了新型的双特异性抗体，这一抗体可以同时激活因子IX和X
患有严重的A型血友病（<1%剩余因子Ⅷ凝血活性[FⅧ:C]）的病人有着更高的风险出现出血并发症。治疗A型血友病的一个重要的目标就是维持FⅧ:C超过1%，从而降低出血风险，尤其是关节部位。为了实现这一目标，静脉注射重组或者血浆衍生的FⅧ试剂从而预防出血风险。但是这一治疗方案有着诸多缺陷。为了克服现有的标准治疗的弊端，研究人员研发了新型的双特异性抗体，这一抗体可以同时激活因子IX和X。ACE910就是一种重组人源化的双特异性抗体，可以结合并激活因子IX和X并且可以模拟因子Ⅷ的辅因子功能。
来自日本昭和大学的研究人员对ACE910进行了临床一期试验，评价这一双特异性抗体在健康男性身上的安全性、耐受性以及药代动力学参数。共有40名日本人和24名白人参与此项临床研究。受试者被随机分组，接受单次皮下注射ACE910（日本人：0.001、0.01、0.1、0.3或者1mg/kg;白人：0.1、0.3或1mg/kg；每个剂量组六人）或者安慰剂对照（每个剂量组2人）。ACE910呈现出线性的药代动力学性质，半衰期为4-5周。试验中所有的不良事件都不严重，并且没有导致受试者退出试验。
此项研究表明，药物代谢动力学参与才日本受试者和白人受试者中参数基本相似，这表明ACE910可以作为一种有效、便捷的血友病预防治疗措施。
原始出处：
Naoki Uchida et al. A first-in-human phase 1 study of ACE910, a novel factor VIII–mimetic bispecific antibody, in healthy subjects. BLOOD. Volume: 127 Issue: 13 Pages: 1633 – 1641
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