欧盟扩大了Vertex的囊性纤维化药物Kalydeco的应用范围，批准用于婴儿的治疗
2019-12-16 不详 MedSci原创
欧洲监管机构已批准扩大Vertex的囊性纤维化（CF）药物Kalydeco（ivacaftor）的治疗范围。此次批准允许该药物用于6个月至12个月、体重5kg及以上的婴儿，其囊性纤维化跨膜电导调节剂（CFTR）中至少存在9种突变中的一个。
欧洲监管机构已批准扩大Vertex的囊性纤维化（CF）药物Kalydeco（ivacaftor）的治疗范围。此次批准允许该药物用于6个月至12个月、体重5kg及以上的婴儿，其囊性纤维化跨膜电导调节剂（CFTR）中至少存在9种突变中的一个。
该公司表示，标签更新基于正在进行的III期开放标签安全性研究（ARRIVAL）中的数据，该研究针对年龄小于24个月且具有CFTR突变的CF儿童。
Vertex指出，这表明其安全性与之前对年龄较大的儿童和成人进行的III期研究中观察到的相似，并改善了汗液氯化物（次要终点）。
Kalydeco是一种口服药物，旨在使CFTR蛋白在细胞表面的开放时间更长，以改善盐和水在细胞膜上的转运，从而有助于水合和清除呼吸道粘液。
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