85万美元！美国遗传病基因疗法定出天价
2018-01-04 林小春、周舟 新华网
美国首个获批上市遗传病基因疗法，用于治疗与双等位基因RPE65突变相关的遗传性视网膜营养不良疾病。
美国火花基因疗法公司3日宣布，美国首个获批上市的遗传病基因疗法Luxturna定价85万美元。这一“天价”受到全球广泛关注。
一次性疗法Luxturna上个月获得美国食品和药物管理局批准，用于治疗与双等位基因RPE65突变相关的遗传性视网膜营养不良疾病。该病损害患者视力，甚至导致特定患者失明，此前一直没有有效疗法。
火花基因疗法公司发言人莫妮克·达·席尔瓦告诉新华社记者，Luxturna的批发采购成本是双眼85万美元。这一价格综合考虑了患者、家属、医疗保健提供者、治疗中心等各利益攸关方的关切，以及公司可持续发展的需求。
尽管85万美元堪称“天价”，但仍低于外界此前估计的100万美元售价。
Luxturna疗法是通过直接向患者视网膜细胞注射相关替代基因，让这些细胞产生能将光信号转换成视网膜电信号的正常蛋白质，从而改善患者视力。
火花基因疗法公司表示，如果Luxturna不起作用，将给患者退还部分费用，公司已与一些保险公司原则上达成或正积极讨论相关协议。此外，他们还在推动分期付款解决方案。
达·席尔瓦说，目前还没有在中国销售Luxturna的计划。
迄今，美药管局一共批准三种基因疗法，另两种疗法去年早些时候获批，分别是淋巴癌疗法Yescarta和白血病疗法Kymriah，定价37.3万美元和47.5万美元。
研制Kymriah的瑞士诺华公司曾表示，如果Kymriah使用第一个月见不到效果，将不用患者付费。
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