治疗费超1400万元,**小儿脊髓性肌萎缩症基因疗法获批
2019-05-27 佚名 医谷综合报道
近日,诺华公司宣布,FDA已批准了其第一款基因疗法治疗脊髓肌萎缩(SMA)上市,用于治疗两个编码运动神经元生存蛋白(SMN)的SMN1等位基因上携带突变的2岁以下的脊髓性肌肉萎缩症(SMA)患者,一次性治疗,定价为212.5万美元,折合人民币超过1460万元,这也是FDA批准的用于治疗SMA的首个也是唯一一个基因疗法,此前,美国药企Biogen的Spinraza是目前唯一被批准用于治疗脊髓性肌萎缩
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