Blood：Emicizumab治疗获得性血友病A
2020-08-14 MedSci原创 MedSci原创
获得性血友病A（AHA）是一种严重的出血性疾病，由凝血因子VIII（FVIII）的抑制性自身抗体引起。在本报道中，研究人员汇报了采用Emicizumab（艾米珠单抗）治疗AHA的疗效和安全性。
获得性血友病A（AHA）是一种严重的出血性疾病，由凝血因子VIII（FVIII）的抑制性自身抗体引起。旁路治疗剂、人或猪FVIII是目前针对AHA止血的标准疗法。
Emicizumab（艾米珠单抗）是一种双特异性、类似FVIII的治疗性抗体，可降低先天性血友病患者的年出血率。在本报道中，研究人员汇报了采用emicizumab治疗的12位AHA患者（6位男性、6位女性，中位年龄74岁）的情况和疗效。
所有患者的FVIII初始活性低于1%，抑制剂中位剂量为22.3BU/mL。8位患者有严重出血。Emicizumab的起始剂量为3mg/kg（sc），2-3次/周，随后改为1.5mg/kg·3周，以保持最低的有效FVIII活性水平。对于FVIII检测，使用了人类和牛试剂的显色测定。所有患者都还接受类固醇和（或）利妥昔单抗进行免疫抑制。
一剂量emicizumab后，APTT在1-3天内恢复正常，FVIII的活性在11天（中位时间，范围是7.5-12天）后增加至10%以上。在1.5天（1-4天）后获得止血功效，并可停用旁路治疗。在第31天（15-79天）后，停用emicizumab，中位注射次数为5次（范围 3-9次）；115天（67-185天）后，FVIII（牛试剂）活性超过50％，提示完全缓解。
无患者死于出血或血栓形成，首次予以emicizumab后无突发性出血。
综上所述，emicizumab似乎是一种针对AHA的有效止血疗法，具有sc疗法、良好的止血功效、缩短住院时间、减少免疫抑制和不良事件少的优势。
原始出处：
Paul Knoebl，et al. Emicizumab for the treatment of acquired hemophilia A. Blood. August 7，2020
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