J Clin Oncol：2型神经纤维瘤病和进行性前庭神经鞘瘤高剂量贝伐单抗诱导治疗的多中心、前瞻性、阶段II和生物标记研究
2019-11-02 Alex Yang MedSci原创
每3周进行7.5mg/kg的贝伐单抗治疗能够改善35%-40%的2型神经纤维瘤病和进行性前庭神经鞘瘤患者的听力情况。然而，最优剂量仍旧未知。在一个多中心阶段II和生物标记研究中，研究人员评估了高剂量贝伐单抗在2型神经纤维瘤病（NF2）及携带进行性前庭神经鞘瘤（VSs）儿童和成人患者中的效果和安全性情况。研究包括了22名携带渐进性听力损失的NF2患者（平均年龄为23岁），靶标耳朵平均基线言语识别率为
每3周进行7.5mg/kg的贝伐单抗治疗能够改善35%-40%的2型神经纤维瘤病和进行性前庭神经鞘瘤患者的听力情况。然而，最优剂量仍旧未知。在一个多中心阶段II和生物标记研究中，研究人员评估了高剂量贝伐单抗在2型神经纤维瘤病（NF2）及携带进行性前庭神经鞘瘤（VSs）儿童和成人患者中的效果和安全性情况。
研究包括了22名携带渐进性听力损失的NF2患者（平均年龄为23岁），靶标耳朵平均基线言语识别率为53%。研究发现，9名（41%）参与者在第6个月获得了听力响应（包括了7名儿童中的1名和15名成年人中的8名；P=0.08）；有7名（32%）携带VS的患者获得了放射学响应（包括了15名成年人中的7个，儿童患者中没有，P=0.05）。常见的轻度到中度副作用事件包括了高血压、疲劳、头痛和月经不调。NF2相关的QOL改善和耳鸣相关的苦恼减少患者自我报道比例分别有30%和60%。自相矛盾的是，高剂量的贝伐单抗治疗与游离血管内皮生长因子显著的减少没有关系，但是与碳酸氢酶IX、肝细胞生长因子、胎盘生长因子、基质细胞衍生因子1α和血浆中碱性成纤维细胞生长因子浓度的增加相关。
最后，研究人员指出，在治疗携带听力损失的NF2患者中，高剂量的贝伐单抗与标准剂量的贝伐单抗相比治疗效果没有明显的差异。与成年人不同，儿科参与者并没有经历肿瘤治愈。然而，成年人和儿科参与者报道在QOL方面具有相似的改善。研究人员也指出了在治疗NF2儿童患者中，应该考虑使用贝伐单抗治疗的新方法。
原始出处：
Plotkin SR， Duda DG， Muzikansky A et al. Multicenter， Prospective， Phase II and Biomarker Study of High-Dose Bevacizumab as Induction Therapy in Patients With Neurofibromatosis Type 2 and Progressive Vestibular Schwannoma. J Clin Oncol. 18 Oct 2019
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