Lancet oncol：帕唑帕尼用于Von Hippel-Lindau综合征患者的疗效和安全性
2018-09-23 MedSci MedSci原创
Von Hippel-Lindau综合征（希佩尔·林道综合征）是一种常染色体显性遗传病，涉及多器官病变，包括肾透明细胞癌，视网膜、小脑和脊髓成血管瘤，嗜铬细胞瘤，胰腺浆液性囊腺瘤和胰腺神经内分泌肿瘤，现尚无获得批准的系统性疗法。现研究人员对帕唑帕尼用于该综合征患者的效果和安全性进行评估。研究人员开展一非随机的、单中心、开放标签的2期试验，招募临床表现为Von Hippel-Lindau综合征的成年
Von Hippel-Lindau综合征（希佩尔·林道综合征）是一种常染色体显性遗传病，涉及多器官病变，包括肾透明细胞癌，视网膜、小脑和脊髓成血管瘤，嗜铬细胞瘤，胰腺浆液性囊腺瘤和胰腺神经内分泌肿瘤，现尚无获得批准的系统性疗法。现研究人员对帕唑帕尼用于该综合征患者的效果和安全性进行评估。
研究人员开展一非随机的、单中心、开放标签的2期试验，招募临床表现为Von Hippel-Lindau综合征的成年患者，予以帕唑帕尼（800mg/日）治疗24周，根据患者和治疗医师的意愿可考虑继续治疗。主要评估指标：获得客观缓解的患者比例。起始和每12周进行一次放射评估。
2012年1月18日-2016年8月10日，共筛选了37位遗传上确诊或临床特征符合Von Hippel-Lindau综合征的患者，其中31位可采用帕唑帕尼治疗。31位患者中有13位（42%）获得客观缓解。病灶缓解情况：肾细胞癌52%（31/59）、胰腺损伤53%（9/17）和CNS成血管瘤4%（2/49）。31位患者中有7位（23%）治疗24周后选择继续治疗。4位（13%）患者因3/4级转氨酶升高而中断研究用药，另有3位（10%）患者因治疗不耐受并发多重1-2级副反应而中断治疗。治疗相关的重度副反应包括1例阑尾炎和胃炎、1例致命性CNS出血。
帕唑帕尼可促进Von Hippel-Lindau综合征的初始治疗效果，副反应与既往研究一致。帕唑帕尼或可作为Von Hippel-Lindau综合征患者的治疗选择，或可用于诱导缩小不可切除的病灶体积。应进一步深入研究帕唑帕尼用于该类患者的疗效和安全性。
原始出处：
Prof Eric Jonasch，et al.Pazopanib in patients with von Hippel-Lindau disease： a single-arm， single-centre， phase 2 trial.The Lancet Oncology.September 17，2018.https：//doi.org/10.1016/S1470-2045(18)30487-X
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帕唑帕尼的适用范围还真是广
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谢谢梅斯提供这么好的信息，学到很多
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