Lancet Neurol：依库珠单抗治疗抗乙酰胆碱受体抗体阳性难治性全身性重症肌无力III期临床研究
2017-10-23 zhangfan MedSci原创
研究认为，依库珠单抗治疗不能改善对抗乙酰胆碱受体抗体阳性难治性全身性重症肌无力患者日常生活活动评分，但治疗耐受性良好且可以部分缓解患者疾病进展
补体系统具有潜在的难治性全身性重症肌无力治疗作用，但目前尚无针对该系统的药物上市。依库珠单抗，一种末端补体抑制剂，在II期临床中对抗乙酰胆碱受体抗体阳性难治性全身性重症肌无力患者的症状改善表现出良好的临床效果。近日研究人员公布了其III期临床数据。
REGAIN研究在17个国家，76个医疗中心开展。成年、重症肌无力日常生活活动(MG-ADL)评分6分以上、美国重症肌无力协会（MGFA）II-IV类、接种脑膜炎奈瑟菌，至少接受过两种免疫抑制治疗或免疫抑制治疗+慢性静脉注射免疫球蛋白或血浆置换后12个月症状未有效控制患者参与，患者随机静脉注射依库珠单抗或安慰剂，治疗持续26周。依库珠单抗剂量最初为900mg，4周后逐渐升高并维持在1200mg。研究的主要终点是MG-ADL得分变化。
研究招募了125名患者，其中治疗组62人，对照组63人。研究发现主要终点组间无显著差异(最小二乘平均秩56.6 [SEM 4.5] vs 68.3 [4.5]； 差异-11.7， 95% CI -24.3-0.96； p=0.0698)。研究期间没有发生脑膜炎球菌感染或死亡病例。两组最常见的不良反应为头痛和上呼吸道感染，治疗组报告了6例(10%)病情加重案例，对照组报告了15例(24%)。6名(10%) 治疗组以及12名对照组(19%) 患者接受了急救治疗。
研究认为，依库珠单抗治疗不能改善对抗乙酰胆碱受体抗体阳性难治性全身性重症肌无力患者日常生活活动评分，但治疗耐受性良好且可以部分缓解患者疾病进展。
原始出处：
Prof James F Howard Jr et al. Safety and efficacy of eculizumab in anti-acetylcholine receptor antibody-positive refractory generalised myasthenia gravis (REGAIN)： a phase 3， randomised， double-blind， placebo-controlled， multicentre study. Lancet Neurol. 20 October 2017.
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