美或批准癌症基因疗法 有望治疗白血病
2017-07-17 赵熙熙 中国科学报
美国食品和药品监督管理局（FDA）的外部顾问日前对一种癌症基因疗法表示支持，即通过基因工程设计患者自身的免疫细胞来攻击和消灭癌症。
在7月12日进行的全体投票中，FDA下属肿瘤药物咨询委员会以10比0的投票确定了一种嵌合抗原受体T细胞（CAR-T）疗法的好处大于风险。此次投票的背景是，该机构正在考虑是否要对一种名为“tisagenlecleucel”的药物给予首次批准，该药物是由瑞士诺华制药公司生产的。
通常情况下，FDA并没有义务遵循其顾问的建议，但它通常都会这样做。
研究表明，在这种情况下，CAR-T疗法可以产生持久的再治疗效果。在2015年开始的一项重要试验中，63名参与者中有52人（82.5%）经历了全面的病情缓解。这项未发表的试验没有对照组，因此调查人员还不能确定该治疗有多少效果。但许多此类试验的参与者在数月或数年里都没有再次罹患癌症。
FDA的许多顾问都对这项疗法赞不绝口。“这是一个重大的进步，它正在开创一个新时代。”该委员会成员之一、美国国立卫生研究院儿科肿瘤学家Malcolm Smith说。Timothy Cripe是俄亥俄州哥伦布市全国儿童医院的肿瘤学家，他称这是他一生中所见过的最令人兴奋的事情之一。
CAR-T疗法首先从患者自身采集在免疫反应中发挥重要作用的T细胞，然后进行重新“编程”，所得到的Ｔ细胞含有嵌合抗原受体，能识别并攻击癌变细胞，因此可重新注入患者体内用于治疗。
急性B细胞淋巴细胞白血病是一种恶性肿瘤性疾病，异常增生的原始细胞可在骨髓聚集并抑制正常造血功能。这种疾病的治疗方案较为有限，其中儿童和青少年患者5年无复发存活率仅为10%至30%。
CAR-T疗法是广受关注的一种癌症疗法。除了诺华，美国风筝制药公司与朱诺治疗公司也在研发CAR-T疗法。但今年早些时候，因临床试验中数名患者脑水肿死亡事件，朱诺治疗公司正式终止了针对成年人复发难治型急性B细胞淋巴细胞白血病的基因疗法临床试验。
CAR-T疗法是存在风险的，并且对于任何长期的毒性作用人们知之甚少。但密苏里州圣路易斯华盛顿大学医学院肿瘤学家、FDA肿瘤药物咨询委员会主席Bruce Roth说，接受这种疗法的年轻患者几乎没有其他选择，而那些替代疗法本身也有其自身的风险。“虽然我对晚期毒性有一些担忧，但你必须首先成为一个长期的幸存者才有机会担心晚期的毒性。”他说，“我想这就是这种药物所能带给我们的。”
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学习了，谢谢分享
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