Blood：Venetoclax靶向治疗复发性/难治性多发性骨髓瘤的效果。
2017-10-13 qinqiyun MedSci原创
Venetoclax是一种选择性口服BCL-2抑制剂，可诱导（多发性骨髓瘤）MM细胞死亡，特别是携带t（11;14）的细胞，其相对于BCL-XL和MCL-1，表达更高水平的BCL-2。
中心点：
对于R/R MM患者，日剂量高达1200mg的Venetoclax单一疗法具有可接受的安全性。
已证实，Venetoclax单一疗法对于t（11;14）阳性的R/R MM患者具有抗骨髓瘤的效果。
摘要：
Venetoclax是一种选择性口服BCL-2抑制剂，可诱导（多发性骨髓瘤）MM细胞死亡，特别是携带t（11;14）的细胞，其相对于BCL-XL和MCL-1，表达更高水平的BCL-2。
研究人员进行I期研究，招募66位复发性/难治性MM患者，予以Venetoclax单一疗法。将患者分为两组，一组（30位）剂量逐周递增（300mg、600mg、900mg、1200mg）；一组（36位）予以恒定剂量1200mg。治疗过程中或添加地塞米松。
患者既往疗程中位数是5次（1-15）；61%的患者对硼替佐米和来那度胺双重耐药，46%的患者携带t（11;14）。患者一般对Venetoclax的耐受性较好。
最常见的副反应是轻度胃肠道症状（恶心[47%]、腹泻[36%]、呕吐[21%]）。血细胞减少是最常见的3/4级副反应：血小板减少（32%）、中性粒细胞减少（27%）、贫血（23%）和白细胞减少（23%）。
总体反应率（ORR）21%（14/66），而且15%的患者获得很好的部分反应（≥VGPR）。大部分有反应的患者（12/14[86%]）是在携带t（11;14）的人群中；对于携带t（11;14）的患者，ORR 40%，且有27%的患者达到≥VGPR。
生物标记物分析证实对Venetoclax治疗的反应情况与BCL2：BCL2L1和BCL2：MCL1的mRNA表达比相对应。
日剂量高达1200mg的Venetoclax单一疗法具有可接受的安全性，且试验结果表明其在复发性/难治性MM患者（主要是伴有t（11;14）异常和高表达BCL2的患者）中具有抗骨髓瘤的疗效。
原始出处：
Shaji Kumar，et al. Efficacy of venetoclax as targeted therapy for relapsed/refractory t(11;14) multiple myeloma. Blood.October 10，2017. https：//doi.org/10.1182/blood-2017-06-788786
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henhao
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谢谢分享.学习了
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