英国NICE推荐Akice公司的反义寡核苷酸药物Tegsedi用于治疗罕见遗传病：转甲状腺素相关的淀粉样蛋白变性
2019-04-17 不详 MedSci原创
英国国家健康与护理卓越研究所（NICE）推荐Akcea Therapeutics的Tegsedi（inotersen），用于治疗罕见遗传病：遗传性转甲状腺素相关的淀粉样蛋白变性（hATTR），该建议推荐将该药物用于1期或2期多发性神经病变患者。
英国国家健康与护理卓越研究所（NICE）推荐Akcea Therapeutics的Tegsedi（inotersen），用于治疗罕见遗传病：遗传性转甲状腺素相关的淀粉样蛋白变性（hATTR），该建议推荐将该药物用于1期或2期多发性hATTR患者。
hATTR是由TTR蛋白的异常形成和TTR淀粉样沉积在整个身体的各种组织和器官中聚集引起的，包括在外周神经、心脏和肠道。到目前为止患者的治疗选择非常有限。
Tegsedi是一种抑制转甲状腺素蛋白（TTR）合成的反义寡核苷酸药物，它通过与编码TTR蛋白的mRNA相结合，引起mRNA的降解，从而降低TTR蛋白（野生型和突变型）的水平。该药物是第一种也是唯一一种通过减少TTR蛋白生成的皮下RNA靶向药物。
英国ATTR淀粉样变性患者协会的Carlos Heras-Palou表示："对于hATTR淀粉样变性患者来说，这是一个具有里程碑意义的日子，因为他们迄今为止的治疗选择非常有限。"
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