上海拟试点使用国外已上市抗肿瘤新药
2018-06-01 史士云 医谷
2018年4月，国务院曾发文，未在国内获准注册的进口医疗器械，可在海南先行先用，就在日前，上海也在进行先行使用国外已上市抗肿瘤新药的探索。等药之殇据上海市食品药品监督管理局方面透露，在上海市指定医疗机构定点先行使用国外已上市抗肿瘤新药的试点工作方案和一系列风险控制措施也已形成，正与国家药监局等相关部门沟通，并将于近日进行提交。众所周知，一个药品从立项到研发、从临床到获批上市，这是一条非常漫长
2018年4月，国务院曾发文，未在国内获准注册的进口医疗器械，可在海南先行先用，就在日前，上海也在进行先行使用国外已上市抗肿瘤新药的探索。
等药之殇
据上海市食品药品监督管理局方面透露，在上海市指定医疗机构定点先行使用国外已上市抗肿瘤新药的试点工作方案和一系列风险控制措施也已形成，正与国家药监局等相关部门沟通，并将于近日进行提交。
众所周知，一个药品从立项到研发、从临床到获批上市，这是一条非常漫长的道路，尤其在审批环节，层层的药品注册审评审批成为了药品走向患者的“拦路虎”。据了解，鉴于海外已上市药物在我国患者使用过程中可能产生不同的效果和反应的考量，因此，境外上市药物进口在我国需要重新进行临床试验，在临床试验阶段及药品审评审批环节往往耗时长，到真正进入国内临床使用，需要很长的时间，这个时间的年限最少都需要3到5年，甚至有的药物“一在国内上市，就已过时”。与此同时，国外药企出于知识产权保护、市场策略等因素，短时间内不会把一些新药在我国上市，又使得在我国上市的新药种类大幅减少。
这就直接导致了国外上市的新药，而国内的患者却用不上，只能“望药兴叹”，然而一些患者尤其是晚期肿瘤患者或者罕见病患者根本耗不起长时间的等待，由此，为了延长生命，只能通过海外就医、网上跨境购药，乃至直接的“人肉”携带药品入境，但依据我国药品管理相关规定，在国内生产、销售、使用未在我国批准上市的药品，一律以假药论处，被称为“印度抗癌药代购第一人”的陆勇就曾因“销售假药罪”被公诉，同时，“黑市购药”也给患者带来极为不确定的用药风险。
为了用上新药，还有的患者会以“志愿者”身份参与新药上市前的临床试验和医生发起的医学研究，不过，通过这种方式获益的人群很有限，据相关报道数据显示，在我国进行与恶性肿瘤相关的临床研究项目数量还不到美国的1/5，因而也有患者戏言，想当试药“小白鼠”也不是那么容易。
“‘救命’的需求活生生就摆在那里，但更多从安全性考量，海外已上市药物必须有足够的亚洲人种临床研究数据，才能通过我国药监部门的技术审评并批准在国内上市。这样一来，就有了‘人等药’”的问题。上海市食药监局副局长陈尧水表示，如何让患者尽快用上国外抗肿瘤新药？又能保证用药安全？过去几周，上海市食药监局就这个问题走访了当地的卫生系统、海关、医院、药企，希望多方协同破除“等药之殇”。
如何做好风险可控？
尚未在国内上市的药品该如何定价？药品在购进、运输、储存等环节由谁负责？谁提出进口药品申请？最重要也更为关键的是，该如何确保患者的用药安全？
对此，陈尧水表示：“谁提出、谁审批、谁提供、如何监管、如何使用等诸多问题，都必须要有一个严格的风险防控对策”。
据了解，经过反复研究和探讨，初步形成的试点方案明确，由医疗机构作为申请主体，上海市食药监局联合卫生部门，综合医院能级、医疗服务、质量管理水平和临床使用经验等因素，指定具备肿瘤专科特长的综合性医院和学科排名位于全国前列的科室作为指定试点单位。
同时，上海市卫生部门会同市食药监局拟定具体品种目录，在指定医疗机构，探索性地使用已被美国、欧盟、日本等地的药品监管机构批准上市，但在我国尚无同品种产品获准注册的国外抗肿瘤新药，用于在现有诊疗规范下无更多可供选择的治疗手段的晚期肿瘤患者。此外，试点方案强调风险可控，包括前期医生给出的治疗方案、伦理委员会的通过、用药患者的知情同意、用药后的不良反应监测、每位患者的追踪等。
另根据上海大调研介绍，晚期肿瘤患者急需药免临床试验审批流程包括：由医院根据该药物在国外使用情况及亚洲人种的临床研究数据，制定合理的用药方案，经伦理委员会审查通过，提出《进口药品批件》申请，经卫生行政管理部门审核认可确实属临床急需，由市食药监局上报国家药监局，经快速审核通过后颁发批件，由指定的进口药品供货商经海关绿色通道实施药品进口。
上海市食药监局方面表示，还将进一步会同相关部门修改、完善试点方案，积极争取国家相关部门的支持，着力解决恶性肿瘤患者的用药问题。
进口药品福利不断释放
针对药品审评审批制度设计上的短板，国家相关职能部门也一直在迈”大步伐“。
5月23日，国家药品监督管理局、国家卫生健康委员会发布《关于优化药品注册审评审批有关事宜的公告》明确，对境外已上市的防治严重危及生命且尚无有效治疗手段疾病的药品，经研究认为不存在人种差异的，可提交境外取得的临床试验数据，直接申报药品上市注册申请。
随着我国越来越多地参与到国际多中心药物临床试验，上述新规意味着进口新药可在国内外同步递交临床试验申请，国际多中心药物临床试验后，药品可直接申请在中国上市，重复实验减少，上市效率提高，急需的新药有望更快进入我国市场。
此外，自5月1日起，包括抗癌药在内的所有普通药品、具有抗癌作用的生物碱类药品及有实际进口的中成药进口关税降为零。同时，据国家卫健委副主任曾益新透露，还将对已纳入医保的抗癌药实施政府集中谈价和采购，对未纳入医保的抗癌药实行医保准入谈判。
进口药品福利的不断释放，不仅有利于更多国外的救命药物加速进入我国市场，让患者能及时用上药、用好药，也将倒逼我国的生物医药企业加大投入，研发出更多更好的创新药物。
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