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Amicus的Galafold在美国获批

2018-08-14 MedSci MedSci原创

Amicus的Galafold
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Amicus Therapeutics的Galafold已被美国批准为首个用于治疗成人法布瑞式症的口服药物。医生现在可以根据实验室数据为成年人患者开具药物，这些患者的基因突变被确定为对Galafold治疗有反应。法布瑞式症是一种罕见且严重的遗传性疾病，由一种称为球形三糖神经酰胺（GL-3）的脂肪在血管，肾脏，心脏，神经和其他器官中累积而引起，由非功能性或仅部分称为α-半乳糖苷酶A（α-gal A）


Amicus Therapeutics的Galafold已被美国批准为首个用于治疗成人法布瑞式症的口服药物。

医生现在可以根据实验室数据为成年人患者开具药物，这些患者的基因突变被确定为对Galafold治疗有反应。

法布瑞式症是一种罕见且严重的遗传性疾病，由一种称为球形三糖神经酰胺（GL-3）的脂肪在血管，肾脏，心脏，神经和其他器官中累积而引起，由非功能性或仅部分称为α-半乳糖苷酶A（α-gal A）的功能性酶引起。

患者缓慢发展成进行性肾病，心脏肥大，心律失常，中风和早逝。

Galafold是一种口服的小分子药物，设计用于在制造时与α-gal A结合，帮助其正确折叠并改善其功能。

在对45名患有法布瑞式症的成年人进行的为期6个月的安慰剂对照临床试验中，该药物的疗效得到了证明。在试验中，接受Galafold治疗超过6个月的患者肾脏血管中的GL-3比服用安慰剂的患者减少得更多。

Galafold获得加速审批，该途径允许美国食品和药物管理局批准用于严重疾病的药物，这些药物显示具有某些合理可能预测临床获益的效果，且医疗需求未得到满足。

监管机构指出，需要进一步研究以验证和描述Galafold在法布瑞式症中的临床益处。

美国食品药品监督管理局主席兼首席执行官约翰·克劳利指出："对美国法布里病患者来说，FDA批准加拉法德是一个变革的时刻，因为它为符合GLA标准的成年患者15年来首次提供了一种新的治疗方案。"


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