Alnylam的第二款RNAi药物Givlaari，获得欧盟批准治疗肝卟啉症
2020-03-05 不详 MedSci原创
Alnylam的Givlaari获得欧洲委员会批准用于治疗急性肝卟啉症，这是Alnylam公司第二种在欧洲获批的RNA干扰（RNAi）药物。该RNAi药物靶向氨基乙酰丙酸合酶1（ALAS1）基因。
Alnylam的Givlaari获得欧洲委员会批准用于治疗急性肝卟啉症，这是Alnylam公司第二种在欧洲获批的RNA干扰（RNAi）药物。该RNAi药物靶向氨基乙酰丙酸合酶1（ALAS1）基因。
卟啉症是由于血红素合成途径中酶缺乏引起的遗传代谢紊乱，导致体内有毒的卟啉分子积聚，引起组织和器官损伤。肝卟啉症是由于肝脏中相关酶的缺乏而引起的，并伴有疼痛发作，通常需要住院并用静脉输注血红素治疗，严重的患者甚至需要肝移植。
此次欧盟的批准是基于3期ENVISION试验数据，涉及94例急性肝性卟啉病患者，实验中患者分组后接受每月一次皮下注射药物或安慰剂治疗。
结果显示，与对照组相比，使用Alnylam药物治疗可使年发作率降低74％。
Givlaari的标价为57.5万美元，但Alnylam表示，打折后药物价格将降低至44.2万美元左右。
在路透社的一份报告中，Oppenheimer的分析师Leland Gershell预测，Givlaari的销售额最高可达到5.6亿美元，而欧盟的批准将有助于实现这一目标。
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