2018美国新药批准量创历史新高 它在释放什么信号
2019-01-22 张庆林（编译） 健康界
2018年，美国FDA共批准61种药物，其中59种由CDER批准，另外两种由CBER批准。然而，除了获批新药数量庞大，新药的质量也让2018年成为制药行业的分水岭。这也代表另一个信号：千禧年后头十年的创新危机已彻底成为过去。53家公司共获得61项药品批准61项获批新药按时间顺序排列如下：只有6家公司获得多项批准：辉瑞有4项，Array、阿斯利康、礼来、Shionogi和Shire各2项。由于1
2018年，美国FDA共批准61种药物，其中59种由CDER批准，另外两种由CBER批准。然而，除了获批新药数量庞大，新药的质量也让2018年成为制药行业的分水岭。这也代表另一个信号：千禧年后头十年的创新危机已彻底成为过去。
53家公司共获得61项药品批准
61项获批新药按时间顺序排列如下：
只有6家公司获得多项批准：辉瑞有4项，Array、阿斯利康、礼来、Shionogi和Shire各2项。由于16个新分子实体(NMEs)获批，大型制药公司获批的比例下降至26%。与前10年（35%~40%）相比，这个比例极低。此外，过去5年也是有史以来成交数量和价值最高5年之一。
综上所述，FDA更青睐获得47项批准的小公司，其中28项（60%）批给此前从未获批的公司。十年前，从2006年1月到2008年12月三年间仅有61项获得批准，其中大型制药公司就占了46%。
获批药品中罕见病用药占51%
医药市场的细分在2018年越来越明显。获批新药有31项是治疗罕见疾病，包括癌症、代谢病、血液病、神经系统疾病和传染病等（如下图所示）。由于罕见疾病的“高需求，低满足”特性，其疗法集FDA审评“宠爱”于一身。例如罕见病用药（31）、优先审评（26）、快速通道（16）和突破性疗法（12）等等，均体现了FDA为“承载希望”的罕见病用药加速进入市场竭尽所能。
常规新药
与前3年的新药获批相比，2018年新生物制品获批率跌至36%（前2年分别为45%和55%），而首创新药稳占43%。
快速通道和优先审评率并没有太大波动，但突破性治疗（23%）比2017年少一半（41%）。只有罕见药（56%）和优先审评（70%）较前激增。
就在前几个月，我们看到一些有关基因疗法的报道，其中包括了镰状细胞病和脊髓性肌萎缩症的治疗。此前，癌症治疗的无进展生存期仅为数周或数月，而现在则是55%、74%甚至80%的完全缓解率。鉴于数据共享是取得上述突破的基础，它的快速增长将不断为医药创新的导航提供助力。
大规模药品研发的终结？
过去，药品研发需要大量设备来检验一个又一个假设，并将数千种化合物用于知之甚少的疾病。然而，现在的药品研发更倾向于另一种形式，即科学家通过分析数以百计的公共数据库来找寻病因（例如胃肠炎和帕金森病之间关系密切）。
虽然大型制药公司往往对常见病“情有独钟”，但如雨后春笋般涌现的初创公司却更倾向于研究罕见病。这些初创公司研究罕见病主要是出于好奇心，他们的研究背后有大量共享数据和专业知识的支持。
几十年前，药企规模是实现新药研发的必要条件。1978年，基因泰克公司成功克隆胰岛素，开创了生物科技时代。然而，目前有前途的新技术大多由初创公司开创，这些公司的研发预算只需数百万美元，而不像以往动辄数十亿美元。
据报道，针对血友病、杜氏肌营养不良症等疾病的60种基因疗法正在研发，且几乎都是由小公司独立研发的。如果初创公司还有除核心能力之外的需求，有越来越多的众包平台可供其选择，而无需额外增加基础设施或人手。这种通过合作实现新药研发的虚拟公司并不稀奇。可想而知，将来许多新药都将会以众包的形式来研发。
与大公司缺乏灵活性相比，这是一种更有效的探索疾病和发现疗法的模式。因为许多大公司的药品研发是市场需求驱动的，却很少考虑科学能为人类提供什么。
谁为新药买单？
这些变化来得正是时候，可以帮助该行业应对最严峻的挑战——谁来为此买单？
罕见病患者仅有数***，然而治疗他们的药物却高达数百万美元。当无法承受高价药品的患者越多，政客们就越能关注到这个问题。制药公司指出，药贵有贵的道理，得考虑新药研发的成本。
企业高管通常会审查到一些具有成本效益（净现值为正），却因缺少资金而得不到资助的投资计划。这对纳税人同样如此，不管你是政府、保险公司还是患者。只有成本效益却没资金支持的商业模式是行不通的。还有一个说法是，药品定价只有政府能承受，患者才能有议价空间。
“规模适中”的研发
那么，如何让百姓买得起药呢？第一步便是解决研发规模问题。
在新药研发中，JLabs是一家“规模适中”的公司。这家由强生创建的12个孵化器组成的连锁企业充分利用了初创公司的小本经营，敢想敢做，灵活应变，结果不言而喻。其他公司，如拜耳、Boehringer-Ingelheim、Merck KGaA、Takeda等也采取了一些措施。看到业内一些老企业在新领导的带领下发展壮大，的确让人欣慰。
然而，由于临床试验需耗费60%研究资金，除非能节省这项支出，否则也不至于降低规模。虽然过去20年来，该行业的改革重点带来了一定的效益（每年节省约3.5%成本），但它未能阻止临床试验成本的增加（9.5%复合增长率）。
从新的试验设计到部分或完全使用真实世界数据代替随机对照试验，这种新的方法或许更有效——试验总成本降至40%~90%（不包括节约的时间成本）。目前，FDA正在努力中，但这种方案实施过程还是长路漫漫。
结论
当下是药品研发的最佳时期。新药获批创历史新高，科学提供大量可利用的知识，这些知识涉及迄今为止无法治愈的疾病，先进的技术也让低成本获取大量患者数据成为可能，这些都推动了药品研发的空前扩张。我们相信，新药研发将更上一层楼！
然而，有人担心，政府的介入可能会阻碍行业的发展。这种情况只有当该行业无法应对自身挑战时才会发生。长期以来，美国政府一直坚守维稳承诺，扞卫现状。然而，有迹象表明风向要变。美国国会两党十年来为医保资金挖空心思，终于在2018年募集了120亿美元并获得了2100万美元的游说费。假设政府的病态政治氛围导致这种结果，现在是时候采取措施来终结这种局面了。
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