抗肿瘤新药可及性待提升，专家呼唤数据证据促临床应用
2018-06-14 巴根 梁嘉琳 健康点healthpoint
IQVIA联合财新健康点发布的《推动中国肿瘤价值医疗持续发展行业报告》显示，虽然抗肿瘤创新药上市加速，但仍存诸多挑战，精准医疗的应用对药物的准入机制提出了新的需求。专家呼吁推动医疗数据共享，为寻找高价值药物打造一把“尺子”。
IQVIA联合财新健康点发布的《推动中国肿瘤价值医疗持续发展行业报告》显示，虽然抗肿瘤创新药上市加速，但仍存诸多挑战，精准医疗的应用对药物的准入机制提出了新的需求。专家呼吁推动医疗数据共享，为寻找高价值药物打造一把“尺子”。
6月8日，IQVIA联合财新健康点在北京发布了《推动中国肿瘤价值医疗持续发展行业报告》。在报告发布会期间，多位医改专家提出，今年全国两会以来，中央政府针对抗肿瘤药的可及性问题发布了一系列措施，但在肿瘤防治领域，人民群众对于新药、好药的可及性呼声依旧迫切。为此，需要推进医疗数据和医保数据开放共享，大力鼓励卫生技术评估（HTA）发展，用更多的真实世界证据（RWE），说服医保部门、用药医院选择相对更高价值的药品。
抗肿瘤创新药上市加速，挑战仍存
一般而言，创新药物临床应用的延迟可能会使患者失去治疗机会。不仅可能带来致残率甚至死亡率的升高，还增加了医疗资源的消耗，给患者本人、家庭以及政府带来沉重的负担。对于癌症这一急重症、疑难症而言，尤其如此。全国肿瘤登记中心4月最新发布数据显示，2014年，全国恶性肿瘤新发病例数380.4万例。
恰在同一个月，国务院常务会议决定，为减轻广大患者特别是癌症患者药费负担并有更多用药选择，加快创新药进口上市。将临床试验申请由批准制改为到期默认制，对进口化学药改为凭企业检验结果通关，不再逐批强制检验。
随着中国政府提高对肿瘤防治体系的重视度，我国癌症患者生存率有所提高。2018年5月，中国国家癌症中心（NCC）学者最近发表于《柳叶刀》杂志的研究表明，2003~2015 年间，我国 17个癌症登记所覆盖人群的癌症生存率呈明显上升趋势。
然而，精准医疗的应用对药物的准入机制提出了新的需求。目前，我国的抗肿瘤药准入机制以化疗为基础，对于高价值且具有长期预后优势的靶向药物和免疫肿瘤（I-O） 治疗还未有深入的涉及与覆盖。随着近年来国家药品监督管理局推出了一系列加快审评审批创新药物的改革举措，抗肿瘤创新药物进入中国市场的步伐相应加快，但这些创新药物能够真正惠及患者，仍需要面临医保准入、医院准入的层层关卡。
为此，《推动中国肿瘤价值医疗持续发展行业报告》为提升抗肿瘤创新药的可及性提出建议：一方面实行国家医保目录动态调整，及时将创新药、救命药纳入医保，另一方面，弹性调整控费措施来降低肿瘤创新药品医院准入的门槛，提升院内准入。
寻找高价值药物：一把尺子
在基本医疗保险基金有限、医疗机构采购经费有限的情况下，怎么说服医保部门、用药医院选择相对更高价值能为患者带来长期获益的创新药品？北京大学国家发展研究院教授刘国恩认为，要看到投入和产出，也就是成本和效益的问题，“我们应该找到一把既能够体现公平，又能够体现效率的尺子”。
这把尺子，就是卫生技术评估（HTA）、药物经济学评价。当然，其评价的不止是价格，更重要的是性价比、健康产出等等。上述方法通过测量、对比分析和评价不同药物治疗方案，以及其健康产出、社会效益，对临床用药和疾病预防、治疗提供科学的依据。
与临床试验期间的数据相比，肿瘤患者的真实世界数据可以评判其真实获益，比如：生存期是否延长、不良反应是否可控、住院天数是否缩短，等等。而医保数据则能对抗肿瘤药在医疗机构的使用频次、费用等进行实时监控。
“价值连城的数据放着不用，实在太可惜。”刘国恩向健康点表示，这是指我国各医院产生的临床数据和医保支付数据，这些真实数据是对传统的随机对照试验（RCT）数据的有益补充。
2017年，国家基本医疗保险目录时隔8年再次调整，并提出了动态调整、谈判目录等机制，开始要求申报企业提交资料。这是国家层面医保准入首次引入卫生技术评估、药物经济学理念。
但是，医疗卫生不止于用药这一个维度，对耗材、设备、诊疗程序甚至于疫苗的应用，都需要一把尺子来衡量其安全性、有效性、经济性和社会伦理适用性。而卫生技术评估（HTA）就是这把利器。原卫生部卫生技术评估重点实验室主任陈英耀告诉健康点，卫生技术评估旨在提升诊疗质量、改善健康结果的同时，能够最大程度避免或管控卫生技术可能带来的负面影响。
然而，健康点从多位卫生技术评估专家处获悉，目前的药物经济学资料由申报企业自主提出，我国尚未建立为新药准入进行药物经济学评价的第三方机构。陈英耀曾表示，长期以来，卫生技术评估（HTA）与政策制定、实施、评估等宏观卫生技术管理之间，并没有形成有机整体。
《推动中国肿瘤价值医疗持续发展行业报告》提到了抗肿瘤药临床应用的困境：卫生技术评估体系是评估价值的一个主要手段，在这个框架没有落实之前，支付方很难客观地按循证医学数据去比较不同卫生技术的价值。
数据共享障碍拖延新药应用，专家呼吁立法破题
用经济学方法评估创新药价值，医疗数据的获取是一个巨大的障碍。
一位接近国家卫生健康委员会的课题组咨询专家告诉健康点，目前他们正在采取自行调研、向医院和主管部门索求或利用国外的资源来获得数据。但这些数据的可信度、可得性、适用性等明显不及现成的真实数据。
2008年，美国为推动医疗数据开放而通过了《致力于经济和诊疗健康的健康信息技术》（HITECH）法案。刘国恩介绍说，美国扞卫隐私的程度不比中国低，但是从数据开放程度来说却是全世界最高的国家之一。比如美国卫生部门使用大数据，收集了全民的医疗健康的长期跟踪数据，并向研究机构开放。
近几年，国务院相继印发《促进和规范健康医疗大数据应用发展的指导意见》、《“健康中国2030”规划纲要》，提出了医疗大数据资源开放共享，并提出将深度挖掘和广泛应用医疗大数据。2016年起，福州、厦门、常州等地也被确定为健康医疗大数据中心与产业园建设国家试点工程第一批城市。
然而，在中国就是这些被“闲置”的数据，由于政策具体落地与实施仍存障碍，对其的使用目前还十分谨慎。医院和主管部门为了保护患者隐私，并不愿意将这些数据公开。
刘国恩呼吁，目前最需要的是尽快立法立规，将中国庞大的医疗数据的真正价值挖掘出来，从而为政府决策提供更精准科学的依据。
对于5月底刚刚成立的国家医疗保障局，《推动中国肿瘤价值医疗持续发展行业报告》为此建议，支付方需要建立明确的医疗卫生技术及创新药品价值评估体系，以及相应的支付标准。支付方所设立的价值基础和支付标准，将为主要的医疗实践人——医疗服务体系人员，如医生，提供最具价值治疗方案的选择依据。
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