盘点：NEJM 8月第四期原始研究汇总

【1】Emicizumab用于预防A型血友病患者出血

DOI: 10.1056/NEJMoa1803550

Emicizumab是一种双特异性单克隆抗体，通过连接活化因子IX和因子X来替代失活的因子VIII以恢复止血功能。近日研究人员考察了Emicizumab预防治疗对于A型血友病患者预防出血的疗效。纳入了12岁以上曾接受过因子VIII间歇疗法的152名血友病患者，分别接受1.5mg/kg体重的Emicizumab维持治疗、3.0mg/kg体重的Emicizumab治疗、安慰剂或在因子VIII预防治疗。结果表明，每1-2周1次Emicizumab预防治疗可显著降低A型血友病患者的出血风险。

【2】预测结核病治疗后复发的细菌因素

DOI: 10.1056/NEJMoa1715849

约5%的药物敏感性结核病患者在一线治疗6个月后复发，约20%的患者在4个月短期治疗后复发。研究假设，通过从随后复发或治愈的患者采集治疗前的结核分枝杆菌分离株，然后进行分析，我们可以确定低于标准耐药性断点的药物最低抑菌浓度和治疗后复发风险之间的任何相关性。利用结核病试验联盟研究22的数据，研究人员评估了复发和治愈分离株，以确定低于标准耐药性断点的异烟肼和利福平MIC值。我们结合这一分析以及临床、放射学和实验室数据，产生了预测性复发模型，并通过分析DMID 01-009研究的数据，对这一模型进行了验证（验证队列）。结果表明，在异烟肼或利福平MIC值降低至低于标准耐药性断点的治疗前结核分枝杆菌分离株中，与较低的MIC值相比，较高的MIC值与较高的复发风险相关。

【3】全球停用三价口服疫苗后2型脊髓灰质炎病毒的检出情况

DOI: 10.1056/NEJMoa1716677

口服脊髓灰质炎病毒疫苗（OPV）的大规模接种运动已使世界接近于根除野生脊髓灰质炎病毒。然而，必须停用OPV以防止疫苗衍生脊髓灰质炎病毒（VDPV）暴发。2016年4月，从血清型2 OPV（OPV2）开始，全球同步停用OPV，首次测试根除所有脊髓灰质炎病毒的可行性。本研究中，研究人员采集了118个国家495,035名急性松弛性瘫痪患儿的粪便样本，并从传播风险高的4个国家采集了8,528份生活污水样本，在这些样本中，对血清型2萨宾疫苗（Sabin-2）脊髓灰质炎病毒和血清型2疫苗衍生脊髓灰质炎病毒进行了检测，并分析了有关这一检测的全球监测数据。结果表明，人群高免疫率促进了OPV2停用后Sabin-2脊髓灰质炎病毒流行率的下降，将VDPV2传播限制在已知传播风险高的地区。重点仍是这些已知地区，在累积大量对2型脊髓灰质炎病毒易感的儿童之前预防VDPV2的暴发。

【4】异丁司特可减慢进展性多发性硬化患者脑萎缩进程