Blood：在同种异体HSCT后，至少需要20%供体髓细胞嵌合才可逆转镰刀型细胞贫血。
2017-09-10 qinqiyun MedSci原创
用于治疗镰刀型细胞贫血（SCD）的新型有效疗法，即将正常球蛋白基因整合至自体造血干细胞（HSCs），正处于临床试验阶段。而治愈SCD所需要的转移球蛋白的比例尚不明确。
中心点：逆转SCD的必要条件是纠正至少20%的HSCs。由于供体和受体红细胞存活率存在巨大差异，供者提供少量的骨髓细胞就已足够。摘要：用于治疗镰刀型细胞贫血（SCD）的新型有效疗法，即将正常球蛋白基因整合至自体造血干细胞（HSCs），正处于临床试验阶段。而治愈SCD所需要的转移球蛋白的比例尚不明确。在同种异体非髓系造血干细胞移植（HSCT）中，稳定的混合嵌合足以逆转这一疾病。研究人员对接受HSCT后的67位患者进行定期检测。移植初期过后，有3位患者经历供体髓系嵌合（DMC）下降至病重。研究表明要逆转镰刀型贫血至少需要20%的DMC，研究人员建立数学模型对该此进行评估。需要的DMC的比例完全由供体和受体的红细胞（RBC）存活时间的差异决定。供体和受体RBC存活时间的巨大偏差可完全解释20%的DMC要求。本模型是在患者网织红细胞计数最高和红细胞寿命缩短的情况下预测的最低限度的DMC和转移的球蛋白水平。原始出处：Courtny D.Fitzhugh，et al.At least 20% donor myeloid chimerism is necessary to reverse the s
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