Neurology：雷诺嗪可改善先天性肌强直症状
2017-07-16 zhangfan MedSci原创
研究发现，雷诺嗪对于先天性肌强直患者表现出良好的耐受性和症状缓解作用。进一步的临床研究即将开展
近日研究人员开展了雷诺嗪用于改善先天性肌强直患者(MC)肌强直和肌肉僵硬症状和体征的开放标签试验研究。
研究招募了13名MC患者，分别在基线，第2, 4和5周进行了疗效评估。患者在基线服用雷诺嗪(500mg每天2次)，如果耐受良好2周后增加剂量至1000mg每天2次并维持至4周。主要终点包括自我报告症状严重程度变化(僵硬、虚弱和疼痛)、计时“起立-行走”测试(TUG)、手僵硬、眼睑肌强直以及肌电图测试。
研究结果显示，患者自我报告的僵硬（p＜0.0001）和虚弱（p＜0.01）严重程度较基线显著下降。TUG以及手僵硬程度下降(p = 0.03, p = 0.01)。小指展肌和胫骨前肌肌电图显示治疗4周后强直持续时间显著减少。试验过程中未发生因不良事件导致的患者停药。
研究发现，雷诺嗪对于先天性肌强直患者表现出良好的耐受性和症状缓解作用。进一步的临床研究即将开展。
原始出处：
W.David Arnold et al. Open-label trial of ranolazine for the treatment of myotonia congenita. Neurology. July 14 2017.
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