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Sanfilippo综合征A型的基因疗法:基因疗法ABO-102的I/II期临床试验取得阶段性成果

2019-7-26 作者:Allan   来源:MedSci原创 我要评论1

Abeona Therapeutics是一家基因和细胞治疗领域的领导者,今天宣布其正在进行的I/II临床试验已经取得阳性数据,该试验评估了腺相关病毒9AAV9)基因疗法ABO-102治疗Sanfilippo综合征A型(MPS IIIA)的有效性和安全性。结果显示,患儿在使用高剂量ABO-102治疗后的12-18个月仍保持神经认知发育。

Abeona Therapeutics首席执行官,医学博士João Siffert说:我们对这些最新结果感到鼓舞,这项试验证明了单次静脉注射ABO-102治疗MPS IIIA患儿的有效性。要知道,目前尚无经过批准的药物来治疗MPS IIIA”


原始出处:

http://www.firstwordpharma.com/node/1655101#axzz5ug3cIKrI

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2019-7-26 10:42:56 回复

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