加载中........
×

Lancet:Burosumab可明显改善X染色体连锁的低磷血症患儿的佝偻病表现

2019-5-20 作者:QQ   来源:MedSci原创 我要评论0

儿童X性染色体连锁的低磷血症的特点是血清成纤维细胞生长因子23 (FGF23)浓度升高、低磷血症、佝偻病、下肢弯曲和生长障碍。研究人员对比由口服磷酸盐和活性VitD组成的常规持续疗法与改用burosumab(布罗沙单抗,一种抗FGF23的全人单克隆抗体)治疗儿童X染色体连锁的低磷酸盐血症的疗效和安全性。

研究人员在16个医疗中心开展一随机的、活性对照的开放性3期临床试验,招募1-12岁的X染色体连锁的低磷酸盐血症患儿。要求:佝偻病严重程度评分至少为2.0、空腹血清磷<0.97mmol/L(3.0 mg/dL)、证实PHEX(磷酸盐调节肽同源物,X染色体连锁)突变或携带意义不明的变异,3岁以下的儿童至少采取传统疗法连续治疗6个月,3岁以上的儿童至少采取传统疗法治疗过12个月。受试患者(1:1)被随机分至burosumab组(0.8 mg/kg·2周)或传统疗法组。持续治疗64周。主要结点是第40周时佝偻病的改善情况。

2016年8月3日-2017年5月8日共招募了61位患儿,32位(18位女生)被分至传统疗法组,29位(16位女生)被分至burosumab组。第40周时,与传统疗法组相比,burosumab组的患者的佝偻病明显改善(burosumab组评分升高1.9[SE 0.1] vs 传统疗法组评分升高0.8[0.1];差值 1.1,95% CI 0.8-1.5;p<0.0001)。burosumab组的不良事件多于传统疗法组(17例[59%] vs 7例[22%])。两组各发生3例重度副反应,均认定与治疗无关。

本研究表明,与传统治疗方法相比,burosumab治疗X染色体连锁的低磷血症儿童佝偻病的严重程度、生长和生物化学特性均有显著改善。

原始出处:

本文系梅斯医学(MedSci)原创编译,转载需授权!



小提示:78%用户已下载梅斯医学APP,更方便阅读和交流,请扫描二维码直接下载APP

所属期刊:LANCET 期刊论坛:进入期刊论坛
版权声明:本文系梅斯MedSci原创编译整理,未经本网站授权不得转载和使用。如需获取授权,请点击

只有APP中用户,且经认证才能发表评论!马上下载

web对话