2019年国际血栓形成和止血学会（ISTH）大会，辉瑞/Sangamo的A型血友病基因疗法显示出持续增加的凝血因子VIII水平
2019-07-08 不详 MedSci原创
结果显示该基因疗法具有良好的耐受性，且凝血因子VIII（FVIII）活性水平呈剂量依赖性增加。两名严重血友病A患者服用最高剂量的SB-525已达到正常的FVIII水平。具体而言，在输注6周后，通过一步凝血测定法测量的两名患者达到140％和94％的正常FVIII水平，并且通过显色测定法测量为93％和65％。
2019年国际血栓形成和止血学会（ISTH）大会上，辉瑞和Sangamo Therapeutics公司发表其治疗严重A型血友病的SB-525基因疗法I / II期Alta研究的最新结果。
结果显示该基因疗法具有良好的耐受性，且凝血因子VIII（FVIII）活性水平呈剂量依赖性增加。两名严重A型血友病患者服用最高剂量的SB-525已达到正常的FVIII水平。具体而言，在输注6周后，通过一步凝血测定法测量的两名患者达到140％和94％的正常FVIII水平，并且通过显色测定法测量为93％和65％。
在安全方面，有一个与治疗相关的严重不良事件，患者在完成SB-525输注后6小时出现低血压和发烧，但这"完全可以通过治疗解决"，并且没有类似的低血压事件发生在随后的三名患者中。不良事件包括丙氨酸氨基转移酶和天冬氨酸氨基转移酶水平升高，以及发热，疲劳，低血压，肌痛和心动过速。
辉瑞公司和Sangamo正在联合开发SB-525，它由一种重组腺相关病毒血清型6载体组成，该载体编码B域缺失的人FVIII互补DNA，根据2017年的合作条款可能价值高达5.45亿美元。
辉瑞罕见疾病研究部门的首席科学官Seng Cheng表示："如果FVIII水平持续存在，并且患者继续没有出血事件，我们认为这种基因疗法可能代表了严重A型血友病的变革性治疗范例。"
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