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Minoryx公司的PPRP激动剂来瑞格列酮治疗Friedreich共济失调,获得FDA孤儿药称号

2019-10-20 作者:不详   来源:MedSci原创m 我要评论0

西班牙Minoryx Therapeutics公司宣布其候选药物来瑞格列酮(MIN-102)治疗Friedreich共济失调已被美国食品和药物管理局(FDA)授予孤儿药称号。

Friedreich共济失调是一种严重、罕见的遗传性神经退行性疾病,其特征是失去协调性和肌肉力量。该疾病是由于frataxin缺乏导致线粒体功能障碍所致。目前的患者仅依靠对症治疗来控制他们的疾病。

Leriglitazone(MIN-102)是一种新型、脑渗透性、口服可生物利用的选择性PPARγ激动剂,可与中枢神经系统内的目标受体结合。在多种临床前中枢神经系统疾病模型中证实了来瑞格列酮具有改善疾病的潜力,其具有抗氧化、抗炎和神经保护作用。Leriglitazone改善线粒体功能和生物发生,促进髓鞘再生,改善脂质代谢并延缓神经功能障碍的发展。来瑞格列酮目前处于肾上腺皮质神经疾病和弗里德里希共济失调的后期临床开发中。

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