欧盟扩大了Vertex的囊性纤维化药物Kalydeco的应用范围,批准用于婴儿的治疗

2019-12-16 不详 MedSci原创

欧洲监管机构已批准扩大Vertex的囊性纤维化(CF)药物Kalydeco(ivacaftor)的治疗范围。此次批准允许该药物用于6个月至12个月、体重5kg及以上的婴儿,其囊性纤维化跨膜电导调节剂(CFTR)中至少存在9种突变中的一个。

欧洲监管机构已批准扩大Vertex的囊性纤维化(CF)药物Kalydeco(ivacaftor)的治疗范围。此次批准允许该药物用于6个月至12个月、体重5kg及以上的婴儿,其囊性纤维化跨膜电导调节剂(CFTR)中至少存在9种突变中的一个。

该公司表示,标签更新基于正在进行的III期开放标签安全性研究(ARRIVAL)中的数据,该研究针对年龄小于24个月且具有CFTR突变的CF儿童

Vertex指出,这表明其安全性与之前对年龄较大的儿童和成人进行的III期研究中观察到的相似,并改善了汗液氯化物(次要终点)。

CF是一种罕见的缩短生命的遗传病,会影响肺,肝,肠道,鼻窦,汗腺,胰腺生殖道。该状况是由于CFTR基因中的突变导致CFTR蛋白缺陷和/或缺失所致。

Kalydeco是一种口服药物,旨在使CFTR蛋白在细胞表面的开放时间更长,以改善盐和水在细胞膜上的转运,从而有助于水合和清除呼吸道粘液。

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