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NEJM:Inotersen治疗遗传性运甲状腺素蛋白淀粉样变性

2018-7-5 作者:zhangfan   来源:MedSci原创 我要评论10
Tags: 遗传性运甲状腺素蛋白淀粉样变性  反义核苷酸  Inotersen  
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遗传性运甲状腺素蛋白(hATTR)淀粉样变性是由TTR基因突变导致的一种可遗传退行性疾病,表现为外周感觉神经病变、自主神经病变和或心肌病。近日研究人员考察了2‘-O-甲氧基乙基修饰的反义核苷酸药物Inotersen对该疾病的治疗效果。

研究招募1期(可自主活动)或2期(可辅助行走)遗传性运甲状腺素蛋白淀粉样变性伴多发性神经病变患者参与研究,随机每2周接受1次Inotersen (300 mg)或安慰剂治疗,研究的主要终点为神经病变损害评分+7 (mNIS+7; 范围为-22.3到 346.3, 得分越高功能越差,最小临床意义得分变化为2分)和患者报告生活质量以及糖尿病神经病变问卷得分(QOL-DN,范围为-4到136, 得分越高生活质量越差)。

总计172名患者参与研究,其中治疗组112人,对照组60人,139人(81%) 完成研究。Inotersen治疗的效果显著,治疗后66周,较对照组,Inotersen组mNIS+7最小二乘平均变化减少19.7,QOL-DN得分减少11.7。症状改善效果与疾病分期、突变类型或心肌病症状无关。Inotersen治疗组5名患者死亡,最常见的严重不良反应是肾小球肾炎和血小板减少,其中1名患者死于4级血小板减少,随后所有患者均接受血小板计数监控。

研究认为Inotersen可改善遗传性运甲状腺素蛋白淀粉样变性患者的神经系统功能和生活质量。

原始出处:

Merrill D. Benson et al.Inotersen Treatment for Patients with Hereditary Transthyretin Amyloidosiss. N Engl J Med,July 5,2018。

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177****8651

借鉴大家经验很棒

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2018-7-22 11:00:47 回复

177****8651

跟大家学习很好

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2018-7-22 11:00:36 回复

177****8651

学习一下很不错

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2018-7-22 11:00:29 回复

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2018-7-17 12:54:59 回复

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2018-7-10 15:16:15 回复

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2018-7-9 0:30:36 回复

177****8651

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2018-7-8 8:56:16 回复

183********(暂无匿称)

学习了.谢谢分享

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2018-7-5 8:54:11 回复

龙胆草

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2018-7-5 8:40:08 回复

137****1919

学习了.获益匪浅.感谢分享

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2018-7-5 7:38:46 回复

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