NEJM：Nusinersen治疗婴儿脊髓性肌萎缩症III期临床结果
2017-11-02 zhangfan MedSci原创
研究认为，Nusinersen治疗可改善脊髓性肌萎缩症，患儿生存期和运动功能，早期治疗有助于药物效应的最大化
脊髓性肌萎缩症是一种常染色体隐性遗传性神经肌肉疾病，是活性运动神经元（SMN）蛋白不足导致的。Nusinersen是一种反义寡核苷酸药物，通过修复SMN2基因信使RNA增加SMN蛋白含量。
近日研究人员公布了Nusinersen针对脊髓性肌萎缩婴儿患者的III期临床结果。研究的主要终点是运动里程碑反应和无疾病生存，次要终点为总生存期和亚组间无疾病生存。
中期分析显示，Nusinersen治疗组相对于对照组，患儿运动里程碑反应率更高 (21/51 [41%] vs. 0/27 [0%]， P<0.001)。最终分析中，治疗组患儿运动里程碑反应率(37 /73 [51%] vs. 0 /37 [0%])、无疾病生存率(死亡或永久性辅助通气风险比0.53； P=0.005) 以及总生存率(死亡风险比0.37； P=0.004)显著优于对照组。病程较短的患儿更易从Nusinersen治疗中获益。组间不良事件率相近。
研究认为，Nusinersen治疗可改善脊髓性肌萎缩症，患儿生存期和运动功能，早期治疗有助于药物效应的最大化。
原始出处：
Richard S. Finkel et al. Nusinersen versus Sham Control in Infantile-Onset Spinal Muscular Atrophy. N Engl J Med. November 2， 2017.
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