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Lancet oncol:帕唑帕尼用于Von Hippel-Lindau综合征患者的疗效和安全性

2018/9/23 作者:MedSci   来源:MedSci原创 我要评论1

Von Hippel-Lindau综合征(希佩尔·林道综合征)是一种常染色体显性遗传病,涉及多器官病变,包括肾透明细胞癌,视网膜、小脑和脊髓成血管瘤,嗜铬细胞瘤,胰腺浆液性囊腺瘤和胰腺神经内分泌肿瘤,现尚无获得批准的系统性疗法。现研究人员对帕唑帕尼用于该综合征患者的效果和安全性进行评估。

研究人员开展一非随机的、单中心、开放标签的2期试验,招募临床表现为Von Hippel-Lindau综合征的成年患者,予以帕唑帕尼(800mg/日)治疗24周,根据患者和治疗医师的意愿可考虑继续治疗。主要评估指标:获得客观缓解的患者比例。起始和每12周进行一次放射评估。

2012年1月18日-2016年8月10日,共筛选了37位遗传上确诊或临床特征符合Von Hippel-Lindau综合征的患者,其中31位可采用帕唑帕尼治疗。31位患者中有13位(42%)获得客观缓解。病灶缓解情况:肾细胞癌52%(31/59)、胰腺损伤53%(9/17)和CNS成血管瘤4%(2/49)。31位患者中有7位(23%)治疗24周后选择继续治疗。4位(13%)患者因3/4级转氨酶升高而中断研究用药,另有3位(10%)患者因治疗不耐受并发多重1-2级副反应而中断治疗。治疗相关的重度副反应包括1例阑尾炎和炎、1例致命性CNS出血。

帕唑帕尼可促进Von Hippel-Lindau综合征的初始治疗效果,副反应与既往研究一致。帕唑帕尼或可作为Von Hippel-Lindau综合征患者的治疗选择,或可用于诱导缩小不可切除的病灶体积。应进一步深入研究帕唑帕尼用于该类患者的疗效和安全性。

原始出处:

Prof Eric Jonasch,et al.Pazopanib in patients with von Hippel-Lindau disease: a single-arm, single-centre, phase 2 trial.The Lancet Oncology.September 17,2018.https://doi.org/10.1016/S1470-2045(18)30487-X

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所属期刊:LANCET ONCOL 影响因子:36.418 期刊论坛:进入期刊论坛
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tw007007

帕唑帕尼的适用范围还真是广

(来自:梅斯医学APP)

2018/9/26 16:18:09 回复

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