国家临床医学研究中心观察②：高水平研究引领诊疗新突破
2019-02-27 王潇雨 甘贝贝等 健康报医生频道
突破现有疾病诊疗技术的局限，开发疾病综合治疗方案；开展万人以上规模的疾病人群队列研究，探索适宜国情的疾病防控手段；研究制定国际水平的临床实践指南，寻找国际可分享复制的医学新经验。在医学科技创新链条上，国家临床医学研究中心无疑处于中心枢纽位置。
突破现有疾病诊疗技术的局限，开发疾病综合治疗方案；开展万人以上规模的疾病人群队列研究，探索适宜国情的疾病防控手段；研究制定国际水平的临床实践指南，寻找国际可分享复制的医学新经验。在医学科技创新链条上，国家临床医学研究中心无疑处于中心枢纽位置。
6年来，32家国家临床医学研究中心陆续布局开展了60多个病种的140多项临床队列研究，目前已经研究制定出200多项疾病诊疗指南和各类技术规范，改写了9项国际指南，普及推广了一批科技成果。
01如何探寻惠及全球的新方案？
国家神经系统疾病临床医学研究中心（北京天坛医院）副主任、北京天坛医院常务副院长王拥军教授：
“我国临床医学已经走过了‘学习好就好’的跟随模仿期，不能再照搬国外经验，而需要更多原创性研究成果。未来的路该怎么走？需要国家临床研究中心先行先试，引领突破。”国家神经系统疾病临床医学研究中心（北京天坛医院）主任、北京天坛医院常务副院长王拥军这样说。
在2018年国际卒中会议上，由该中心完成的CHANCE研究成果被最新发布的美国缺血性卒中急性期治疗指南作为高级别证据引用，并单独给出指南建议。CHANCE方案列入国际脑血管病领域最权威的美国指南，后续其他国家及地区的指南很可能会随之更新。意味着这项来自中国的治疗方案将在全世界临床治疗中推广应用。
中国呼吸系统疾病临床医学研究中心（广州医科大学第一附属医院）钟南山院士：
全球有约50%的家庭在使用生物燃料，绝大部分集中在第三世界国家。中国呼吸系统疾病临床医学研究中心（广州医科大学第一附属医院）的研究团队，对生物燃料与慢阻肺发病的关系进行了历时9年的研究。
他们在粤北韶关农村地区以沼气代替生物燃料，同时对农村居舍进行通风改造，结果显示，当地慢阻肺发病率有了明显下降，且总体人群肺功能得到改善，在全球首次证实减少生物燃料烟雾暴露可降低慢阻肺患病风险。相关研究论文2015年获得世界流行病学会颁发的最佳论文奖。该团队的领头人钟南山院士表示，“这一研究对于第三世界国家防控慢阻肺具有重要意义。”
国家代谢性疾病临床医学研究中心（中南大学湘雅二医院）周智广教授：
1型糖尿病患者需要终身注射胰岛素治疗，寻找可以抑制自身免疫的安全有效的新策略是国内外学者的共同目标。国家代谢性疾病临床医学研究中心（中南大学湘雅二医院）创新采用脐血干细胞“教育”自体免疫细胞的技术，率先在国际上开展探索。
“将患者外周血免疫细胞分离出来，然后通过脐血干细胞对其进行‘教育’，之后再将自体免疫细胞回输至患者体内。目前，已治疗包括来自美国、加拿大、西班牙、澳大利亚、巴西、印度、墨西哥等7个国家的患者（年龄3岁～18岁）共44例，验证了疗法的安全性和有效性：治疗患者进展为胰岛功能衰竭的比例减少了23%，胰岛功能下降的速度延缓了29%，为1型糖尿病的治疗提供了新路径。”该中心主任周智广教授介绍。
02做怎样的特色研究来开创国际先河？
中国呼吸系统疾病临床医学研究中心（广州医科大学第一附属医院）钟南山院士：
“慢阻肺早期症状不明显，因此不少国外专家认为没有症状的慢阻肺患者无须干预，但我们用临床研究证明了早期干预的重要意义。”钟南山介绍，该中心主持开展的一项历时8年的双盲实验证实，仅使用最常见的支气管扩张剂噻托溴铵就能很好控制早期慢阻肺的疾病进展。相关研究论文于2017年9月在《新英格兰》杂志发表后产生了很大影响，“在国际上首次证实没有症状的早期慢阻肺患者及时用药可以很好逆转肺功能，甚至存在治愈的可能”。
钟南山指出，针对吸入药物并未广泛使用且价格较为昂贵的国情，我国相继开展了一些具有中国特色的研究。如针对慢阻肺发病机制中炎症与氧化应激的重要因素以及黏液高分泌的病理生理特点，相继开展了小剂量茶碱、羧甲司坦等研究，研究结果分别被国际指南推荐用于慢阻肺的可选治疗。
羧甲司坦研究结果在《柳叶刀》杂志上发表时，该杂志配发的专题述评中特别指出：该研究清晰地表明，对已有的医药做出新的思考，并进行严格的临床试验，可以对慢阻肺防治赋予新的内涵，并提供一个具有理想的疗效价格比及无副作用的药物。该研究也因其对慢阻肺治疗的积极贡献获评《柳叶刀》年度论文。
中国工程院院士、妇产疾病国家临床研究中心（北京大学第三医院）乔杰院士：
生育障碍影响我国数千万对夫妇，传统辅助生殖技术已不能满足日益增加的需求。中国工程院院士、妇产疾病国家临床研究中心（北京大学第三医院）主任乔杰介绍：“通过单细胞分析对胚胎进行遗传学诊断，挑选正常的胚胎进行移植，可以将致病基因阻止在胚胎着床前，从而达到避免患儿出生、减轻家庭和社会经济负担的目的。”
该中心在国际上首次实现人类单个卵母细胞全基因组测序，构建了世界首个高精度重组定位女性个人遗传图谱并绘制出植入前胚胎发育过程转录组及DNA甲基化组全景图，系统解析胚胎发育调控机制，奠定人类胚胎表观遗传学研究基础。
2015年《美国国家科学院院刊》报道了该中心团队提出并运用非整倍体测序与连锁分析（MARSALA）方法诞育了世界首例“MARSALA宝宝”的研究成果。“这种方法是对着床前胚胎的单个细胞进行全基因组扩增，对致病基因预扩增，同时进行低深度高通量测序，获得突变位点信息、染色体数目及基因连锁分析结果。从而使诊断准确性大幅提高、成本锐降、适应证扩大。”乔杰介绍，目前该方法已完成转化应用，百余种单基因疾病可在胚胎植入前进行遗传学诊断，为遗传病患者家庭带来了幸福。
03如何顺应公众需求并填补研究空白？
国家老年疾病临床医学研究中心（解放军总医院）主任范利教授：
我国人口结构正在快速老龄化。“70%～80%老年人都存在‘共病’的困扰，多器官受累，多种药物共用，病情错综复杂，治疗矛盾交织，缺乏可参考的诊疗指南或共识。”国家老年疾病临床医学研究中心（解放军总医院）主任范利介绍，老年人多重用药问题目前只有体外试验提示的配伍禁忌。但多种药物在患者体内相互作用如何，并没有进行研究。
为此，该中心启动了老年常用药物的相互作用研究，来指导临床用药；对失能失智的老年，开展研究寻找相关危险因素，分析目前积累的上千例病例，初步提示肌少症是早期干预的关键点。
国家老年疾病临床医学研究中心（四川大学华西医院）董碧蓉教授:
同样为应对老龄化，国家老年疾病临床医学研究中心（四川大学华西医院）瞄准了失能老人的养老困局。2018年3月，该中心基于国际理论框架，结合当地情况构建了成人长期失能照护等级评定标准，并初步进行了失能评估培训体系建设。
“如何整合家庭、社区和机构的照护资源，改革完善社会保障制度，建立符合失能人群需求的长期照护服务制度，要通过科学研究来制定标准。”中心执行主任董碧蓉教授介绍，这项研究为政府决策提供了科学参考。
中国工程院院士、国家代谢性疾病临床医学研究中心（上海交通大学附属瑞金医院）主任、瑞金医院副院长宁光院士：
慢病导致的死亡占全国疾病总死亡的85%左右。中国工程院院士、国家代谢性疾病临床医学研究中心（上海交通大学附属瑞金医院）主任、瑞金医院副院长宁光院士介绍，国家代谢性疾病临床医学研究中心（上海交通大学附属瑞金医院）带领全国协同研究网络，创建了中国慢病及其危险因素监测、城镇化进程中代谢性疾病风险研究、中国糖尿病患者恶性肿瘤与心血管疾病发生风险的前瞻性随访研究等代谢性疾病研究的三大队列，取得令人振奋的研究成果，分别是：
■ 首次深入开展中国成人糖尿病患病现状与危险因素研究，揭示中国糖尿病流行与控制严峻形势；
■ 首次描述中国流动就业人口心血管代谢危险因素流行现状，并原创性地与常住人口进行比较，为中国2亿多流动人口的健康现状提供了宝贵数据等。
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