急性髓细胞白血病治疗的新希望：ALRN-6924
2018-04-23 MedSci MedSci原创
致命性的急性髓细胞白血病（AML）的治疗至今依然是世界难题，近日，一项研究表明，实验性多肽药物（ALRN-6924）有望成为对抗AML的“利器”。这项研究详细描述了ALRN-6924在分子水平上的作用，而正是这项研究的结果，促成了针对晚期AML和晚期骨髓增生异常综合征（MDS）患者的I / II期临床试验。
致命性的急性髓细胞白血病（AML）的治疗至今依然是世界难题，近日，一项研究表明，实验性多肽药物（ALRN-6924）有望成为对抗AML的“利器”。这项研究详细描述了ALRN-6924在分子水平上的作用，而正是这项研究的结果，促成了针对晚期AML和晚期骨髓增生异常综合征（MDS）患者的I / II期临床试验。
在这项临床前研究中，ALRN-6924将AML动物模型（人白血病细胞移植的小鼠）的中值存活率从50天增加到约150天。这项研究负责人Ulrich Steidl博士说：“这是一个非常惊人的反应，因为大多数针对白血病的实验性药物在这些临床前模型中只能额外增加患病动物几天的存活时间。更重要的是，ALRN-6924有效治愈了约40％的AML小鼠，这意味着它们在治疗后一年以上基本处于健康状态”。
ALRN-6924是由Aileron Therapeutics公司开发的一种多肽类抑制剂。该药物旨在抑制两种天然存在的蛋白质，即MDMX和MDM2，其过度表达能够致使p53失活，从而使癌细胞不受限制地繁殖。值得注意的是，由于AML是由肿瘤干细胞驱动的，而且如果药物不能有效作用于肿瘤干细胞，那么疾病就会很快复发。但值得庆幸的是，ALRN-6924对MDMX和MDM2的抑制作用在AML细胞和产生它们的肿瘤干细胞中均可见。
原始出处：
https://www.europeanpharmaceuticalreview.com/news/74575/novel-drug-acute-myeloid-leukaemia/
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