【1】降钙素原检测用于新生儿早发性败血症的确诊
研究发现发达国家中有高达7%的晚期早产儿在出生前3天会发生疑似早发性败血症需要接受抗生素治疗，但实际的发病率不足0.1%，说明存在大量的过度治疗病例。近日研究人员评估了降钙素原检查在疑似早发性败血症确诊中的作用。
研究招募1710名新生儿参与，866例进行降钙素原检查，844例进行常规检查。降钙素原检查组抗生素治疗的时间缩短(55.1 vs 65.0小时)，无败血症相关死亡病例发生但9名患儿(<1%)发生疑似二次感染。总体降钙素原检查相比于标准检查表现出非劣性。
研究认为，降钙素原检查对于疑似早发性败血症患儿确诊具有更高的准确性，有助于减少不必要的抗生素使用。(文章详见-Lancet：降钙素原检测用于新生儿早发性败血症的确诊)
【2】基因治疗用于遗传性视网膜萎缩症
近日研究人员公布了Voretigene Neparvovec基因替换用于遗传性视网膜营养不良治疗的III期临床结果。
研究招募了双等位基因RPE65突变遗传诊断证实的遗传性视网膜营养不良且够就行标准化的多亮度移动性测试(MLMT)的患者。主要终点是比较组间1年的MLMT变化以评估特定光线下的视力功能。
研究招募了31名患者，其中干预组21人，对照组10人。1年后干预组的MLMT变化为1.8，对照组为0.2 (差异为1.6， 95% CI 0.72-2.41， p=0.0013)。 65%的干预组患者通过了最低亮度等级的MLMT测试表明存在显著的治疗进展，但对照组无人通过该测试。试验中未发生严重不良事件以及严重免疫事件。干预组1人发生复杂癫痫发作，1人发生口腔并发症，但均与治疗无关，其余的不良事件均较为温和。
研究表明Voretigene Neparvovec基因替换可改善RPE65基因突变导致的遗传性视网膜萎缩症，该疾病在这种基因疗法发现之前是无法治愈的。(文章详见-Lancet：Voretigene Neparvovec基因替换治疗RPE65突变导致的遗传性视网膜萎缩症)
【3】粘多糖贮积IIIB型综合征患儿的脑内基因治疗
粘多糖贮积IIIB型综合征(Sanfilippo B型综合征) 是一种溶酶体贮积病，在2-4岁后出现认知恶化。近日研究人员评估了脑内基因治疗粘多糖贮积IIIB型综合征的疗效及安全性。
研究招募了4名儿童进行I/II期研究，治疗采用重组人α- N -乙酰氨基葡糖苷酶(NAGLU)编码腺病毒与免疫抑制的联合手段。研究人员评估手术后30个月患儿的耐受性、神经认知进展、脑发育、脑脊液NAGLU酶活性以及特异性抗NAGLU免疫反应。
患儿参与研究的年龄为别为20、26、30以及53个月，共发生了125起不良事件，其中117起是治疗导致的，其中6起为严重事件。在手术后2天可在血液中检出载体基因。与粘多糖贮积III型自然发病进程相比，治疗患者出现显著的神经认知进展，其中年龄最小的患儿的认识功能与正常孩子相近。患儿的疾病评分显著下降。接受治疗后患儿脑脊液NAGLU提高15-20%。在治疗30个月后，因NAGLU抗原导致循环T淋巴细胞和肿瘤坏死因子α增殖可以消失。
研究表明脑内腺病毒基因疗法具有较好的粘多糖贮积IIIB型综合征治疗效果和耐受性。(文章详见-Lancet Neurol：粘多糖贮积IIIB型综合征患儿的脑内基因治疗)
【4】胰岛素泵用于I型糖尿病患者的血糖控制
研究随机将75名糖尿病患者分配进入MDI组或转换进入CSII组，患者进行连续血糖监测，持续28周。血糖浓度控制范围70-180 mg/dL。
胰岛素泵治疗组37人、日多次注射组38人，分别有97%和92%的患者完成研究。胰岛素泵治疗组每周的连续血糖监测天数为6.7天，日多次注射组为6.9天。胰岛素泵治疗组日血糖达标的时间为791分钟vs多次注射组741分钟(调整后平均差异： 83分， 95% CI 17-149； p=0.01)。胰岛素泵治疗组患者平均血糖下降以及高血糖事件下降显著，但低血糖事件发生率也增多。胰岛素泵治疗组28周的平均糖化血红蛋白下降0.3%而多次注射组下降0.1%。多次注射组发生1例严重的低血糖事件，胰岛素泵治疗组发生1例糖尿病酮症酸中毒和1例严重高血糖事件。
研究表明，胰岛素泵治疗可更为平稳有效的控制I型糖尿病患者血糖水平。(文章详见-Lancet Diabetes Endo：胰岛素泵治疗用于I型糖尿病患者的血糖控制)
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#Lancet#
0
很实用的盘点，涨姿势了
60
基因治疗，属于新治疗方法
72
学习
66
杂志都会写成杂质，恩
65